FDA cấp quy chế đột phá cho thuốc điều trị hội chứng Angelman của Ultragenyx

NOVATO, California - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), một công ty dược phẩm sinh học với giá trị thị trường 3,5 tỷ USD và tăng trưởng doanh thu ấn tượng 33% trong 12 tháng qua, đã nhận được Quy Chế Trị Liệu Đột Phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho GTX-102 (apazunersen) trong điều trị hội chứng Angelman, công ty thông báo vào hôm thứ Sáu. Theo phân tích của InvestingPro, công ty hiện đang giao dịch dưới Giá Trị Hợp Lý, cho thấy tiềm năng tăng giá cho các nhà đầu tư.

Quyết định của FDA dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 với 74 bệnh nhân từ 4-17 tuổi có sự xóa hoàn toàn gen UBE3A từ mẹ. Theo công ty, người tham gia đã cho thấy sự phát triển với cải thiện trên nhiều lĩnh vực triệu chứng khi được điều trị lên đến ba năm.

Quy Chế Trị Liệu Đột Phá nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá thuốc cho các bệnh nghiêm trọng có cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có.

"Quy Chế Trị Liệu Đột Phá của FDA nhấn mạnh cả nhu cầu cấp bách về một phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi hội chứng Angelman và kết quả có ý nghĩa lâm sàng đã được chứng minh cho đến nay với GTX-102," ông Eric Crombez, giám đốc y tế tại Ultragenyx cho biết.

Việc tuyển dụng cho nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3 toàn cầu đã bắt đầu vào tháng 12 năm 2024 và dự kiến sẽ bao gồm khoảng 120 trẻ em mắc hội chứng Angelman do xóa hoàn toàn gen UBE3A từ mẹ. Công ty cũng dự định khởi động nghiên cứu Aurora trong nửa cuối năm 2025 để đánh giá GTX-102 trên các kiểu gen và độ tuổi khác của hội chứng Angelman.

GTX-102 là liệu pháp oligonucleotide antisense được đưa vào qua đường nội tủy được thiết kế để tái kích hoạt biểu hiện của protein UBE3A bị thiếu hụt. Thuốc này trước đây đã nhận được Quy Chế Thuốc Mồ Côi, Quy Chế Bệnh Hiếm Gặp Ở Trẻ Em, và Quy Chế Đánh Giá Nhanh từ FDA.

Hội chứng Angelman ảnh hưởng đến khoảng 60.000 người ở các khu vực có thể tiếp cận thương mại và gây ra suy giảm nhận thức, vấn đề vận động, rối loạn thăng bằng và co giật. Hiện tại không có liệu pháp được phê duyệt nào cho tình trạng này.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty.

Trong tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo tăng trưởng tổng doanh thu 28% trong Q1 2025, đạt 139 triệu USD, mặc dù công ty ghi nhận lỗ ròng 151 triệu USD, hơi thấp hơn dự báo thu nhập trên mỗi cổ phiếu (EPS). Tăng trưởng doanh thu chủ yếu nhờ vào hiệu suất của sản phẩm chủ lực, Crysvita, đơn độc tạo ra 103 triệu USD. William Blair đã xếp hạng cổ phiếu của Ultragenyx là Vượt Trội, với giá mục tiêu 65 USD, thể hiện sự tin tưởng vào khả năng duy trì tăng trưởng doanh thu của công ty. Ultragenyx đã dự báo doanh thu năm 2025 sẽ từ 640 triệu đến 670 triệu USD, dự kiến tăng 14-20%. Công ty cũng đang chuẩn bị cho các đợt ra mắt sản phẩm quan trọng và kỳ vọng một năm chuyển đổi với khả năng nộp đơn và phê duyệt Đơn Xin Cấp Phép Sinh Phẩm (BLA). Mặc dù chi phí hoạt động cao ảnh hưởng đến lợi nhuận, đường ống sản phẩm mạnh mẽ và nỗ lực thương mại hóa chiến lược của công ty được xem là những chỉ báo tích cực về hiệu suất trong tương lai. Cam kết liên tục của công ty trong việc giải quyết các bệnh di truyền hiếm gặp tiếp tục là trọng tâm cho thành công tài chính và sự quan tâm của nhà đầu tư.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.