FDA cấp quy chế đột phá cho liệu pháp điều trị bệnh Huntington của uniQure

Investing.com — UniQure N.V. (NASDAQ: QURE), một công ty gene trị liệu với giá trị vốn hóa thị trường khoảng 508 triệu USD, đã thông báo hôm nay rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế Liệu pháp Đột phá cho thuốc thử nghiệm AMT-130 trong điều trị bệnh Huntington. Căn bệnh di truyền hiếm gặp này hiện chưa có phương pháp điều trị làm thay đổi tiến trình bệnh. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì khả năng thanh khoản mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,74, mặc dù đang đối mặt với thách thức về việc đốt tiền đáng kể trong các chương trình phát triển của mình.

Quyết định của FDA, tiếp theo sau các chỉ định trước đó cho AMT-130 như Liệu pháp Y học Tái tạo Tiên tiến (RMAT), Thuốc mồ côi và Theo dõi nhanh, dựa trên dữ liệu tạm thời từ các thử nghiệm Giai đoạn I/II đang diễn ra. Những thử nghiệm này đã cho thấy sự làm chậm tiến triển bệnh phụ thuộc vào liều lượng ở bệnh nhân được điều trị bằng AMT-130. Với tăng trưởng doanh thu 71% trong 12 tháng qua, công ty cho thấy tiềm năng thương mại đầy hứa hẹn. Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 8 chỉ số tài chính quan trọng và thông tin chi tiết về đường ống phát triển và vị thế thị trường của uniQure.

Ông Walid Abi-Saab, Giám đốc Y tế của uniQure, bày tỏ sự đánh giá cao đối với việc FDA công nhận nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh Huntington và tiềm năng của AMT-130. Ông dự đoán sẽ làm việc chặt chẽ với FDA để đẩy nhanh việc cung cấp AMT-130 cho bệnh nhân.

Quy chế Liệu pháp Đột phá nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các liệu pháp hiện có đối với các tình trạng nghiêm trọng. Cho đến nay, 45 bệnh nhân đã nhận AMT-130, và hướng dẫn quy định tiếp theo về việc nộp đơn Cấp phép Sinh phẩm (BLA) dự kiến sẽ có trong quý hai năm 2025.

Bệnh Huntington là một rối loạn thoái hóa thần kinh đặc trưng bởi các triệu chứng vận động, bất thường hành vi và suy giảm nhận thức, ảnh hưởng đến khoảng 70.000 người ở Hoa Kỳ và châu Âu. Bệnh này do đột biến gen gây ra dẫn đến sự tích tụ protein bất thường trong não.

UniQure đang phát triển các liệu pháp gen cho một số bệnh nghiêm trọng, bao gồm bệnh Huntington, động kinh thùy thái dương, ALS và bệnh Fabry. Công ty nhấn mạnh cam kết của mình đối với các phương pháp điều trị đơn lẻ với kết quả có khả năng chữa trị, như được minh họa bằng liệu pháp gen của họ cho bệnh hemophilia B. Cổ phiếu đã cho thấy hiệu suất đáng kể với mức lợi nhuận 101% trong năm qua, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý rằng báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 13 tháng 5 năm 2025. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang giao dịch gần với Giá trị Hợp lý, với các nhà phân tích đặt mục tiêu giá từ 13,05 USD đến 75,82 USD.

Bài báo này dựa trên thông cáo báo chí từ uniQure Inc. và không bao gồm bất kỳ sự xác minh độc lập nào về các tuyên bố. Thông tin được trình bày phụ thuộc vào các rủi ro và không chắc chắn vốn có trong quá trình phát triển và phê duyệt các phương pháp điều trị y tế mới.

Trong các tin tức gần đây khác, uniQure N.V. đã công bố thỏa thuận việc làm sửa đổi với CEO Matthew Kapusta, bao gồm mức lương cơ bản hàng năm là 676.700 USD và tiền thưởng hiệu suất mục tiêu ở mức 60% lương của ông. Các điều khoản cập nhật cũng cung cấp các quyền lợi trợ cấp thôi việc, bao gồm tiếp tục trả lương và tăng tốc quyền hưởng các phần thưởng cổ phiếu, đặc biệt trong trường hợp có sự thay đổi kiểm soát công ty. Trong khi đó, Chardan Capital Markets đã bắt đầu đánh giá uniQure với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 38 USD, trích dẫn tiềm năng đầy hứa hẹn của đường ống liệu pháp gen, đặc biệt là cho bệnh Huntington. H.C. Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 70 USD, nhấn mạnh các cập nhật quy định sắp tới và phát hành dữ liệu cho AMT-130, có thể ảnh hưởng đáng kể đến định giá của công ty. Ngoài ra, uniQure đã hoàn thành việc tuyển dụng cho nhóm đầu tiên trong thử nghiệm Giai đoạn I/IIa của AMT-191 cho bệnh Fabry, không có vấn đề an toàn đáng kể nào được báo cáo. Thử nghiệm nhằm mục đích cung cấp một phương pháp điều trị một lần cho rối loạn di truyền này. Hơn nữa, hiệu quả lâu dài của HEMGENIX, một phương pháp điều trị bệnh hemophilia B được phát triển bởi uniQure và CSL Behring, đã được xác nhận trong một nghiên cứu kéo dài bốn năm. Những phát triển này nhấn mạnh tiến trình liên tục của uniQure trong việc thúc đẩy các chương trình liệu pháp gen của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.