FDA cấp quy chế bệnh hiếm ở trẻ em cho liệu pháp DMD của Precision BioSciences

DURHAM, N.C. - Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL), một công ty công nghệ sinh học hiện có giá trị khoảng 51 triệu USD và đang giao dịch ở mức gần 4,57 USD, đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng liệu pháp chỉnh sửa gen PBGENE-DMD của họ dành cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) đã nhận được Quy chế Bệnh Hiếm ở Trẻ em từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Theo phân tích của InvestingPro, công ty này dường như đang được định giá thấp dựa trên các chỉ số Giá trị Hợp lý.

Quy chế này áp dụng cho các liệu pháp nhắm vào các bệnh nghiêm trọng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người tại Hoa Kỳ, chủ yếu dưới 18 tuổi. Khoảng 15.000 người Mỹ đang sống với DMD, một rối loạn di truyền hiếm gặp.

Với quy chế này, Precision có thể đủ điều kiện nhận Phiếu Ưu tiên Xem xét khi PBGENE-DMD được FDA phê duyệt. Những phiếu như vậy có thể được sử dụng để đẩy nhanh quá trình xem xét một sản phẩm khác hoặc bán cho công ty khác.

PBGENE-DMD sử dụng nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS của Precision để cắt bỏ exon 45-55 của gen dystrophin thông qua một lần sử dụng duy nhất. Theo công ty, phương pháp này có thể mang lại lợi ích cho tới 60% bệnh nhân DMD bằng cách cho phép sản xuất protein dystrophin gần như đầy đủ.

Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, liệu pháp này đã chứng minh khả năng nhắm vào các loại cơ chính liên quan đến sự tiến triển của DMD và tạo ra những cải thiện chức năng trên mô hình chuột được nhân hóa, theo thông cáo báo chí.

Công ty hiện đang hoàn thành các nghiên cứu độc tính cuối cùng để chuẩn bị cho Đơn xin Phép Nghiên cứu Thuốc Mới (IND) và dự kiến sẽ tạo ra dữ liệu lâm sàng ban đầu vào năm 2026.

Precision BioSciences tập trung vào việc phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo sử dụng nền tảng ARCUS độc quyền của họ cho các bệnh di truyền và truyền nhiễm nơi có ít lựa chọn điều trị.

Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí của công ty.

Trong tin tức gần đây khác, Precision BioSciences đã được FDA cấp Quy chế Bệnh Hiếm ở Trẻ em cho liệu pháp PBGENE-DMD nhắm vào bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Quy chế này có thể cho phép công ty nhận được Phiếu Ưu tiên Xem xét khi được FDA phê duyệt, có thể được sử dụng cho sản phẩm khác hoặc bán để có vốn không pha loãng. Ngoài ra, Precision BioSciences đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA cho liệu pháp PBGENE-HBV nhắm vào viêm gan B mãn tính. Chỉ định này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét cho các phương pháp điều trị các tình trạng nghiêm trọng. Công ty đang tiến hành thử nghiệm toàn cầu Giai đoạn 1, được gọi là ELIMINATE-B, để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của PBGENE-HBV. Về mặt quản trị, Precision BioSciences đã tổ chức cuộc họp cổ đông thường niên, nơi ông Kevin J. Buehler và bà Shari Lisa Piré được bầu làm giám đốc Loại III. Các cổ đông cũng phê chuẩn Deloitte & Touche LLP làm công ty kế toán công đăng ký độc lập cho năm tài chính kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025. Trong khi đó, ngành công nghệ sinh học, bao gồm cả Precision BioSciences, đã trải qua sự sụt giảm sau khi quan chức vaccine hàng đầu của FDA, ông Peter Marks, từ chức, gây lo ngại về những thay đổi tiềm ẩn trong môi trường quy định.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.