FDA cấp chỉ định RMAT cho liệu pháp gen của Adverum

REDWOOD CITY, Calif. - Adverum Biotechnologies, Inc. (NASDAQ: ADVM) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao cho ứng cử viên sản phẩm trị liệu gen của mình, Ixo-vec, với chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD ướt). Tình trạng này nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc đầy hứa hẹn giải quyết các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, mang lại các lợi ích như hướng dẫn của FDA và tiềm năng xem xét ưu tiên.

AMD ướt là nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở những người trên 65 tuổi, ảnh hưởng đến khoảng 20 triệu người trên toàn cầu. Khi dân số già đi, những con số này dự kiến sẽ tăng lên, với ước tính đạt 288 triệu người bị ảnh hưởng bởi AMD vào năm 2040. Ixo-vec được thiết kế để giảm hoặc loại bỏ nhu cầu tiêm mắt thường xuyên tạo thành tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại cho AMD ướt, bằng cách cung cấp liệu pháp gen trong dịch kính (IVT) một lần.

Chỉ định RMAT được cấp dựa trên bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy Ixo-vec có thể đáp ứng nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho tình trạng này. Nó hiện đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng LUNA Giai đoạn 2 và nghiên cứu mở rộng OPTIC Giai đoạn 1.

Ngoài RMAT, Ixo-vec đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA, chỉ định PRIME từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Hộ chiếu Đổi mới từ Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh để điều trị AMD ướt.

Capsid vector độc quyền của Adverum, AAV.7m8, mang trình tự mã hóa aflibercept, được quản lý thông qua tiêm IVT một lần tại văn phòng bác sĩ, nhằm mang lại hiệu quả lâu dài và tối ưu hóa sự tuân thủ của bệnh nhân.

Chỉ định mới nhất này của FDA công nhận tiềm năng của Ixo-vec như một liệu pháp gen biến đổi cho bệnh nhân AMD ướt. Adverum dự kiến sẽ chia sẻ thông tin cập nhật từ các cuộc thảo luận về quy định trong quý IV năm nay. Công ty cam kết tiên phong trong liệu pháp gen như một tiêu chuẩn chăm sóc các bệnh về mắt, tập trung vào phát triển các phương pháp chữa trị chức năng để phục hồi thị lực và ngăn ngừa mù lòa. Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Adverum Biotechnologies.

Trong các tin tức gần đây khác, Adverum Biotechnologies đã có những bước tiến đáng kể trong phương pháp điều trị liệu pháp gen với ứng cử viên hàng đầu, Ixo-vec, được thiết kế để giảm gánh nặng điều trị cho bệnh nhân thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD). Kết quả lâm sàng đã cho thấy giảm gánh nặng điều trị đầy hứa hẹn và tỷ lệ không tiêm cao. Oppenheimer đã bắt đầu đưa tin về Adverum với xếp hạng Outperform, củng cố tiềm năng thương mại của liệu pháp gen.

Adverum cũng đã chứng kiến những thay đổi trong đội ngũ lãnh đạo của mình, với việc bổ nhiệm Tiến sĩ Rabia Gurses Ozden làm Giám đốc Y tế mới và bổ sung Tiến sĩ Szilárd Kiss vào Hội đồng quản trị. Cả hai đều mang lại nhiều kinh nghiệm trong nhãn khoa và liệu pháp gen, dự kiến sẽ là công cụ trong sự phát triển của Ixo-vec.

Tuy nhiên, RBC Capital Markets đã hạ mục tiêu giá cổ phiếu của công ty từ 3,00 USD xuống 2,00 USD để đáp ứng báo cáo tài chính quý IV và cả năm 2023 của Adverum. Công ty duy trì lập trường thận trọng do những thách thức lâm sàng trong quá khứ của Adverum. Bất chấp những phát triển này, RBC Capital đang theo dõi chặt chẽ tình hình, chờ đợi thêm bằng chứng để giảm bớt rủi ro liên quan đến sự phát triển lâm sàng của Adverum. Đây là những phát triển gần đây từ Adverum Biotechnologies.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Giữa những tin tức đầy hứa hẹn về ứng cử viên liệu pháp gen của Adverum Biotechnologies (NASDAQ: ADVM), Ixo-vec, nhận được chỉ định Liệu pháp nâng cao y học tái tạo (RMAT), sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp thêm bối cảnh cho các nhà đầu tư. Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Adverum nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một chỉ số tích cực về sự ổn định tài chính của công ty. Điều này có thể đặc biệt phù hợp khi công ty tiếp tục đầu tư vào việc phát triển sản phẩm liệu pháp gen của mình.

Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Adverum hiện không có lãi, bằng chứng là tỷ lệ P / E âm -0,79 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -1,37. Ngoài ra, công ty đã nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là một cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư do chi phí cao liên quan đến các thử nghiệm lâm sàng và con đường thương mại hóa cho Ixo-vec.

Các nhà đầu tư cũng nên nhận thức được hiệu suất thị trường gần đây của công ty. Cổ phiếu của Adverum đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần trước, với tổng lợi nhuận giá trong một tuần là -8,28%. Điều này có thể phản ánh phản ứng của thị trường đối với các xu hướng ngành rộng lớn hơn hoặc các sự kiện cụ thể của công ty. Đối với những người quan tâm đến việc khám phá thêm, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn trên nền tảng, có thể được truy cập tại https://www.investing.com/pro/ADVM.

Khi Adverum Biotechnologies tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực liệu pháp gen cho các bệnh về mắt, việc theo dõi cả những tiến bộ khoa học và số liệu tài chính sẽ rất quan trọng cho các quyết định đầu tư sáng suốt.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.