FDA cấp chỉ định bệnh hiếm gặp ở trẻ em cho thuốc điều trị hội chứng Netherton

ASHBURN, Va. - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em cho QRX003, một loại thuốc đang được phát triển bởi Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ:QNRX) để điều trị Hội chứng Netherton, công ty đã thông báo vào hôm thứ Ba. Theo dữ liệu của InvestingPro, công ty dược phẩm đang trong giai đoạn lâm sàng này, hiện được định giá 5 triệu USD, duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tỷ lệ thanh khoản hiện tại là 2,57 lần, cho thấy có đủ nguồn lực để tài trợ cho các chương trình phát triển của mình.

Chỉ định này được cấp sau khi Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu đã cấp Chỉ định Thuốc mồ côi cho cùng một phương pháp điều trị vào tháng 5 năm 2025. Hội chứng Netherton là một rối loạn di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 200.000 trẻ sơ sinh trên toàn thế giới, với các triệu chứng thường xuất hiện khi sinh hoặc trong giai đoạn đầu của thời thơ ấu. Mặc dù cổ phiếu của công ty đã trải qua biến động đáng kể, giao dịch trong khoảng từ 5,01 USD đến 54,95 USD trong 52 tuần qua, phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá thấp.

"Chúng tôi rất vui mừng thông báo về việc nhận được Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em cho QRX003 đối với Hội chứng Netherton, một bệnh di truyền nghiêm trọng và chưa được điều trị đầy đủ," ông Michael Myers, Giám đốc Điều hành của Quoin Pharmaceuticals cho biết.

Chương trình Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em của FDA nhằm khuyến khích phát triển các liệu pháp cho các bệnh nghiêm trọng chủ yếu ảnh hưởng đến những người dưới 18 tuổi. Nếu Đơn xin Phê duyệt Thuốc mới cho QRX003 được chấp thuận, Quoin có thể đủ điều kiện nhận Phiếu Ưu tiên Xem xét khi chương trình được tái ủy quyền.

Hội chứng Netherton có thể gây viêm da nghiêm trọng, mất nước và tăng nguy cơ nhiễm trùng ở trẻ sơ sinh, thường đòi hỏi phải nhập viện kéo dài. Tỷ lệ tử vong ở trẻ sơ sinh được ước tính từ 10 đến 20 phần trăm.

Quoin Pharmaceuticals hiện đang tiến hành các nghiên cứu lâm sàng then chốt cho QRX003 và đang hướng tới việc nộp Đơn xin Phê duyệt Thuốc mới. Công ty đã tuyên bố trong thông cáo báo chí rằng họ đã quan sát thấy dữ liệu hiệu quả đầy hứa hẹn và hồ sơ an toàn tốt trong các nghiên cứu được tiến hành cho đến nay. Mặc dù các nhà phân tích không kỳ vọng lợi nhuận trong năm nay, với EPS dự kiến là -18,13 USD cho năm 2025, phân tích tài chính chi tiết và các thông tin bổ sung có sẵn trong Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện trên InvestingPro, bao gồm hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ với phân tích chuyên gia và thông tin hữu ích.

Trong các tin tức gần đây khác, Quoin Pharmaceuticals Ltd. đã nhận được sự chấp thuận của FDA để bắt đầu một nghiên cứu lâm sàng then chốt cho QRX003, nhằm điều trị Hội chứng Netherton. Nghiên cứu này sẽ đánh giá hiệu quả của thuốc khi sử dụng với liệu pháp toàn thân ngoài chỉ định, liên quan đến tối đa 15 đối tượng. Ngoài ra, Quoin đã công bố kết quả ban đầu tích cực từ một nghiên cứu lâm sàng cho Hội chứng Bong da ở Trẻ em, trong đó QRX003 đã cho thấy sự cải thiện đáng kể về tình trạng da của bệnh nhân sau 12 tuần. Trong các phát triển về quy định, Quoin đã lấy lại sự tuân thủ với yêu cầu giá chào mua tối thiểu của Nasdaq, đảm bảo việc tiếp tục niêm yết trên sàn giao dịch. Công ty đã đạt được điều này bằng cách duy trì giá chào mua tối thiểu là 1,00 USD mỗi cổ phiếu trong 13 ngày giao dịch liên tiếp. Để đáp ứng thêm các yêu cầu của Nasdaq, Quoin đã điều chỉnh tỷ lệ Chứng chỉ Lưu ký Mỹ của mình, thay đổi từ một ADS đại diện cho một Cổ phiếu Thông thường thành một ADS đại diện cho hai mươi Cổ phiếu Thông thường. Những phát triển này phản ánh nỗ lực liên tục của Quoin trong việc thúc đẩy các chương trình lâm sàng và duy trì vị thế thị trường của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.