Entrada Therapeutics thúc đẩy nghiên cứu điều trị Duchenne

BOSTON - Entrada Therapeutics , Inc. (NASDAQ:TRDA) đã nhận được sự cho phép của Cơ quan Quản lý Thuốc và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đối với ứng cử viên thuốc loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), ENTR-601-44. Công ty đã thông báo hôm thứ Hai rằng thử nghiệm, có tên là ELEVATE-44-201, sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của thuốc nghiên cứu ở những bệnh nhân có đột biến cụ thể phù hợp với việc bỏ qua exon 44. Theo dữ liệu của InvestingPro , Entrada, hiện được định giá 476 triệu đô la, dường như bị định giá thấp dựa trên phân tích Giá trị hợp lý, với điểm sức khỏe tài chính mạnh mẽ là 3,59 trên 5.

Việc ủy quyền đánh dấu một bước tiến quan trọng đối với Entrada, với Giám đốc điều hành Dipal Doshi bày tỏ cam kết của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu cấp bách của các gia đình bị ảnh hưởng bởi DMD. Thử nghiệm sắp tới sẽ bao gồm nhiều liều tăng dần (MAD) để xác định phạm vi liều điều trị tối ưu. Tình hình tài chính vững chắc của công ty được thể hiện rõ qua tỷ lệ hiện tại ấn tượng là 6,59 và nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp nhiều đường băng cho sự phát triển lâm sàng. (Người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 8 thông tin chi tiết tài chính quan trọng về vị thế thị trường của Entrada.)

ENTR-601-44 là oligomer phosphorodiamidate (PMO) liên hợp Endosomal Escape Vehicle (EEV™) độc quyền được thiết kế để khôi phục khung đọc mRNA và cho phép sản xuất một protein dystrophin chức năng, mặc dù hơi ngắn. Dystrophin rất quan trọng để duy trì tính toàn vẹn của tế bào cơ và sự thiếu hụt của nó dẫn đến đặc tính suy yếu cơ tiến triển của DMD.

Nghiên cứu Giai đoạn 1/2, dự kiến bắt đầu vào quý II năm 2025, sẽ được ngẫu nhiên, mù đôi và có đối chứng giả dược. Nó nhằm mục đích ghi danh khoảng 24 bệnh nhân cấp cứu bị DMD, với liều lượng sáu tuần một lần trong ba nhóm thuần tập từ 6 mg / kg đến 18 mg / kg. Phần B của nghiên cứu sẽ tập trung vào việc đánh giá thêm liều tối ưu đã được thiết lập để đảm bảo an toàn và hiệu quả, bao gồm kết quả do bệnh nhân báo cáo và các biện pháp chất lượng cuộc sống.

ENTR-601-44 của Entrada đã cho thấy hứa hẹn trong một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1 đã hoàn thành, chứng minh khả năng dung nạp ở những người tình nguyện khỏe mạnh mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng và nồng độ huyết tương đáng kể, nồng độ cơ bắp và bỏ qua exon. Phố Wall tỏ ra lạc quan về triển vọng của công ty, với các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận mua mạnh mẽ và ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh ước tính thu nhập của họ tăng lên, theo dữ liệu của InvestingPro .

Loạn dưỡng cơ Duchenne, một căn bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 41.000 người ở Mỹ và châu Âu, có các lựa chọn điều trị hạn chế. Nền tảng trị liệu EEV của Entrada nhằm giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng này bằng cách cung cấp các liệu pháp vào tế bào để tham gia vào các mục tiêu nội bào trước đây không thể tiếp cận.

Đường ống rộng hơn của công ty bao gồm các chương trình dựa trên RNA, kháng thể và enzyme nhắm mục tiêu vào các bệnh thần kinh cơ, mắt, chuyển hóa và miễn dịch. Entrada cũng đã hợp tác để phát triển VX-670, một chương trình giai đoạn lâm sàng cho chứng loạn dưỡng cơ loại 1.

Thông tin cho bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Entrada Therapeutics. Các tuyên bố hướng tới tương lai của công ty liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn, và kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những gì dự kiến.

Trong một tin tức gần đây khác, Entrada Therapeutics đã chứng kiến tiến bộ đáng kể trong các chương trình điều trị của mình. Công ty đã báo cáo thu nhập ròng là 55 triệu đô la và số dư tiền mặt mạnh mẽ là 470 triệu đô la trong quý thứ ba. Roth / MKM đã bắt đầu xếp hạng Mua đối với Entrada, với giá mục tiêu là 29,00 đô la, dựa trên kết quả tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn 2a về thuốc neflamapimod của mình. Ngoài ra, Oppenheimer duy trì xếp hạng Outperform và tăng mục tiêu giá lên 28,00 USD, trong khi HC Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua và nâng mục tiêu giá lên 20,00 USD.

Dữ liệu sơ bộ của Entrada từ nghiên cứu ENTR-601-44-101 giai đoạn 1 về chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn. Công ty cũng đang đạt được những bước tiến trong việc hợp tác với Vertex Pharmaceuticals trong chương trình DM1, sau khi hoàn thành nghiên cứu Liều tăng dần. Hồ sơ theo quy định cho DMD dự kiến sẽ được thực hiện vào quý IV năm 2024.

Cùng với những phát triển này, Tiến sĩ Natarajan Sethuraman đã được thăng chức làm Chủ tịch Nghiên cứu và Phát triển tại Entrada. Trong một động thái quan trọng khác, Dipal Doshi, Giám đốc điều hành của Entrada, đã được bầu vào Hội đồng quản trị của Azenta, Inc., nhà cung cấp các giải pháp khoa học đời sống toàn cầu. Tin tức gần đây này nhấn mạnh sự tiến bộ và tiềm năng không ngừng của Entrada trong các chương trình trị liệu của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.