Entrada Therapeutics bắt đầu nghiên cứu Duchenne ở Anh

BOSTON - Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA), một công ty dược phẩm sinh học có vốn hóa thị trường là 374 triệu đô la, đã nhận được sự cho phép của Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe của Vương quốc Anh (MHRA) để bắt đầu một nghiên cứu lâm sàng cho một phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) tiềm năng. Nghiên cứu, ELEVATE-45-201, là một thử nghiệm giai đoạn 1/2 được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc nghiên cứu ENTR-601-45 ở những bệnh nhân có đột biến cụ thể trong gen DMD. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 11,15, cung cấp nguồn lực đáng kể cho các chương trình phát triển lâm sàng của mình.

DMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển và suy nhược. ENTR-601-45 nhằm mục đích gây ra sự bỏ qua exon 45 trong gen DMD, có khả năng khôi phục sản xuất một protein dystrophin chức năng, mặc dù hơi ngắn. Điều này có thể mang lại lợi ích điều trị đáng kể cho những người bị ảnh hưởng bởi đột biến này.

Nghiên cứu ELEVATE-45-201 sẽ tiến hành trong hai phần, với phần đầu tiên đánh giá tính an toàn, dược động học và dược động lực học của nhiều liều tăng dần của thuốc ở khoảng 24 bệnh nhân. Sau đó, phần thứ hai sẽ xác định liều tối ưu để đánh giá thêm tính an toàn và hiệu quả, bao gồm các biện pháp chất lượng cuộc sống do bệnh nhân báo cáo. Những người tham gia có thể có cơ hội tham gia một nghiên cứu mở rộng nhãn mở để đánh giá dài hạn. Phân tích của InvestingPro cho thấy cổ phiếu của công ty hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 10,15 đô la, thấp hơn đáng kể so với mức cao nhất là 21,79 đô la, có khả năng mang đến cơ hội cho các nhà đầu tư quan tâm đến các công ty công nghệ sinh học giai đoạn đầu.

Sự cho phép này đánh dấu một bước tiến cho nhượng quyền thương mại Duchenne của Entrada, dự kiến sẽ có ba chương trình phát triển lâm sàng vào cuối năm nay. Chiến lược của công ty liên quan đến việc tiến hành các nghiên cứu ban đầu ở Anh và EU, với kế hoạch sử dụng những phát hiện để hỗ trợ các nghiên cứu đăng ký tiềm năng ở Mỹ.

Đường ống của Entrada bao gồm một loạt các liệu pháp điều trị Phương tiện thoát khỏi nội thể (EEV™), được thiết kế để cung cấp các phương pháp điều trị khác nhau vào tế bào cho các bệnh thần kinh cơ, mắt, chuyển hóa và miễn dịch. Nền tảng EEV™ của công ty là một thành phần trung tâm trong cách tiếp cận của công ty để phát triển các phương pháp điều trị cho các tình trạng trước đây được coi là không thể tiếp cận. Để biết phân tích tài chính chi tiết và thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 12 ProTips và chỉ số định giá toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.

Việc bắt đầu sử dụng ELEVATE-45-201 dự kiến vào quý III năm 2025, khi Entrada tiếp tục thúc đẩy danh mục các phương pháp điều trị tiềm năng cho DMD và các bệnh khác. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Entrada Therapeutics.

Trong một tin tức gần đây khác, Entrada Therapeutics đã báo cáo thu nhập quý IV với mức cao nhất là 37,4 triệu đô la, chủ yếu từ doanh thu hợp tác và thu nhập trên mỗi cổ phiếu là 0,03 đô la. Những con số này vượt quá cả ước tính của Oppenheimer và đồng thuận, khiến Oppenheimer duy trì xếp hạng Outperform với mục tiêu giá 30 đô la cho công ty. HC Wainwright cũng nhắc lại xếp hạng Mua cho Entrada, đặt mục tiêu giá là 20 đô la, sau tiến bộ quy định đáng kể. FDA Hoa Kỳ và MHRA của Vương quốc Anh đã cho phép Entrada tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne, ENTR-601-44, đánh dấu một bước quan trọng trong sự phát triển lâm sàng của công ty. Các nghiên cứu ELEVATE-44-102 và ELEVATE-44-201 sẽ đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc ở bệnh nhân trưởng thành có đột biến gen cụ thể.

Việc FDA loại bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng đối với ENTR-601-44 cho phép Entrada bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 1b, trong khi sự chấp thuận của MHRA cho phép thử nghiệm Giai đoạn 1/2. Những phát triển này được coi là làm giảm rủi ro phát triển và có khả năng hợp lý hóa các phê duyệt của FDA trong tương lai. Công nghệ độc quyền của công ty nhằm giải quyết nguyên nhân gốc rễ của DMD bằng cách phục hồi sản xuất protein dystrophin, một yếu tố quan trọng trong việc kiểm soát bệnh. Các nhà phân tích bày tỏ sự tin tưởng vào sự tiến bộ của Entrada, phản ánh tiềm năng của công ty trong việc giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng trong ngành dược phẩm sinh học.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.