BOSTON - Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã thông báo rằng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, ENTR-601-44, cho thấy kết quả sơ bộ tích cực. Thử nghiệm, kiểm tra tính an toàn và dược động học của thuốc, có sự tham gia của 32 tình nguyện viên nam khỏe mạnh và báo cáo không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc tác dụng phụ liên quan đến thuốc.
Mục tiêu chính của nghiên cứu là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của một liều ENTR-601-44 duy nhất. Kết quả cho thấy nồng độ huyết tương và cơ bắp đáng kể của thuốc và bỏ qua exon, điều này rất cần thiết cho việc phục hồi tiềm năng sản xuất protein dystrophin chức năng. Nhóm thuần tập liều cao nhất là 6 mg / kg đã chứng minh nồng độ cơ bắp và bỏ qua exon ở mức có ý nghĩa thống kê so với nhóm chứng giả dược.
Theo Giám đốc điều hành của Entrada, Dipal Doshi, những phát hiện này đánh dấu một bước quan trọng trong việc xác định liều khởi đầu cho các thử nghiệm bệnh nhân sắp tới. Công ty có kế hoạch nộp hồ sơ quy định vào quý 4 năm 2024 để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 toàn cầu cho ENTR-601-44 và một ứng cử viên khác, ENTR-601-45. Ứng cử viên thứ ba, ENTR-601-50, dự kiến sẽ thử nghiệm Giai đoạn 2 vào năm 2025.
ENTR-601-44 là một phần của nhượng quyền thương mại loạn dưỡng cơ Duchenne của Entrada và sử dụng công nghệ Phương tiện thoát nội tiết (EEV)™ độc quyền của công ty để đưa oligonucleotide trị liệu vào tế bào. Việc điều trị nhắm vào chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, một tình trạng di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển và yếu do sản xuất protein dystrophin không đủ.
Entrada Therapeutics tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh thần kinh cơ, mắt, chuyển hóa và miễn dịch bằng cách cho phép cung cấp một loạt các liệu pháp vào các cơ quan và mô. Liệu pháp EEV của công ty được thiết kế để cải thiện chỉ số điều trị của các phương pháp điều trị này.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và được đưa ra trước bài thuyết trình tại Đại hội thường niên lần thứ 29 của Hiệp hội Cơ bắp Thế giới dự kiến từ ngày 8-12 tháng 10 năm 2024, tại Prague, Séc. Dữ liệu tích cực từ thử nghiệm được coi là một phương pháp điều trị có khả năng biến đổi đối với chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, đặc biệt đối với những bệnh nhân bỏ qua exon 44 - một nhóm hiện đang thiếu liệu pháp bỏ qua exon.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Theo kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn của Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA) cho phương pháp điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne của họ, ENTR-601-44, đáng để xem xét sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường là 471,53 triệu đô la và tỷ lệ P / E ở mức 24,25, Entrada dường như được thị trường định giá ở mức cao hơn so với tiềm năng thu nhập ngắn hạn của nó.
Một mẹo của InvestingPro nhấn mạnh rằng Entrada nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực cho các nhà đầu tư quan tâm đến sự ổn định tài chính của công ty, đặc biệt là khi nó tiến tới các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 thâm dụng vốn hơn. Ngoài ra, hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy tâm lý lạc quan về triển vọng tài chính của công ty.
Từ góc độ tăng trưởng, doanh thu của Entrada đã chứng kiến sự gia tăng ấn tượng, với tốc độ tăng trưởng 544.79% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024. Điều này cho thấy công ty đang nhanh chóng mở rộng cơ sở doanh thu của mình, có thể là do công nghệ EEV™ tiên tiến và tiềm năng của nó trong việc điều trị một loạt các bệnh ngoài chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn và các Mẹo InvestingPro bổ sung, có thêm 9 mẹo có sẵn trên trang Entrada Therapeutics tại InvestingPro. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp bức tranh toàn diện hơn về tình hình tài chính và thị trường của Entrada.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.