EMA cấp quy chế thuốc mồ côi cho phương pháp điều trị mắt của Aldeyra

LEXINGTON, Mass. - Aldeyra Therapeutics, Inc. (Nasdaq:ALDX), hiện đang giao dịch ở mức gần 5,50 USD và thể hiện đà tăng mạnh với mức tăng 10% trong tuần qua theo dữ liệu của InvestingPro, đã thông báo hôm thứ Năm rằng Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) đã cấp Quy chế Thuốc mồ côi cho ADX-2191 (tiêm methotrexate nội nhãn) để điều trị loạn dưỡng võng mạc di truyền thuộc kiểu hình tế bào que chiếm ưu thế, bao gồm cả bệnh viêm sắc tố võng mạc.

Bệnh viêm sắc tố võng mạc, ảnh hưởng đến hơn một triệu người trên toàn thế giới, là một nhóm bệnh mắt di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự chết của tế bào võng mạc và mất thị lực tiến triển. Hiện tại, không có phương pháp điều trị bằng thuốc được phê duyệt cho hầu hết các dạng của tình trạng này. Với vốn hóa thị trường 331 triệu USD và sự hỗ trợ mạnh mẽ từ các nhà phân tích, bao gồm ba lần điều chỉnh tăng dự báo thu nhập gần đây được ghi nhận bởi InvestingPro, Aldeyra dường như đang ở vị thế tốt để theo đuổi cơ hội thị trường đáng kể này.

Quy chế này của châu Âu bổ sung cho Quy chế Thuốc mồ côi đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp trước đó cho cùng một phương pháp điều trị. Quy chế của EMA mang lại những lợi ích bao gồm giảm phí quy định, hỗ trợ về giao thức lâm sàng, tài trợ nghiên cứu, và độc quyền thị trường lên đến 10 năm tại Liên minh châu Âu. Công ty duy trì vị thế tài chính lành mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 6,49 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, tạo điều kiện cho các chương trình phát triển của mình.

"Bệnh viêm sắc tố võng mạc là một bệnh nghiêm trọng và không thể chữa khỏi đe dọa thị lực, đại diện cho một nhu cầu chưa được đáp ứng lớn trong lĩnh vực nhãn khoa," ông Todd C. Brady, M.D., Ph.D., Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Aldeyra, cho biết trong thông cáo báo chí. Các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển này nên lưu ý rằng báo cáo thu nhập tiếp theo của Aldeyra được lên lịch vào ngày 8 tháng 8, theo InvestingPro, nơi cung cấp phân tích tài chính toàn diện và 8 ProTips bổ sung cho công ty.

Công ty báo cáo rằng hiệu quả tiềm năng của ADX-2191 được hỗ trợ bởi kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 được công bố vào năm 2023, cho thấy cải thiện độ nhạy võng mạc sau khi điều trị. Aldeyra dự định bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2/3 của ADX-2191 trong bệnh viêm sắc tố võng mạc vào năm 2025.

ADX-2191 là một công thức tiêm nội nhãn methotrexate vô trùng, không pha trộn được thiết kế để tương thích với dịch kính và được tối ưu hóa để đưa vào mắt. Nghiên cứu tiền lâm sàng đã xác định hoạt động của methotrexate trong việc loại bỏ rhodopsin bị gấp khúc sai, một protein chu kỳ thị giác, cho thấy lợi ích tiềm năng trong việc điều trị các dạng di truyền của bệnh viêm sắc tố võng mạc đặc trưng bởi tình trạng này.

Trong các tin tức gần đây khác, Aldeyra Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong nỗ lực phát triển thuốc. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận Đơn xin Thuốc mới được nộp lại của Aldeyra cho reproxalap, một phương pháp điều trị bệnh khô mắt, với ngày hành động mục tiêu được ấn định vào ngày 16 tháng 12 năm 2025. Điều này diễn ra sau một thử nghiệm lâm sàng thành công đã giải quyết các vấn đề về phương pháp luận trước đó được FDA nêu ra. Ngoài ra, Aldeyra đã nhận được Thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt từ FDA cho thuốc nghiên cứu ADX-2191, nhằm điều trị u lympho dịch kính võng mạc nguyên phát. Thỏa thuận này phác thảo thiết kế của một thử nghiệm lâm sàng so sánh các liều lượng khác nhau của thuốc, dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2025. Thử nghiệm sẽ tập trung vào việc loại bỏ tế bào ung thư ở bệnh nhân và dự kiến sẽ cung cấp kết quả vào năm 2026. Những phát triển này đánh dấu những cột mốc quan trọng đối với Aldeyra khi công ty tiến triển với đường ống thuốc của mình.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.