CAMBRIDGE, Mass. – Editas Medicine, Inc. (NASDAQ: EDIT), công ty hàng đầu về công nghệ chỉnh sửa gen hiện được định giá 104 triệu đô la vốn hóa thị trường, đã tiết lộ những tiến bộ đáng kể trong các nghiên cứu tiền lâm sàng in vivo và vạch ra các mục tiêu chiến lược trong ba năm tới. Công ty đã công bố thành tựu chỉnh sửa in vivo của tế bào gốc tạo máu (HSC) ở các loài linh trưởng không phải người, một bước quan trọng hướng tới việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia. Ngoài ra, Editas đã chỉnh sửa thành công các tế bào gan ở các loài linh trưởng không phải người và cung cấp chỉnh sửa gen cho hai loại tế bào khác ở chuột được nhân hóa.
Đến giữa năm 2025, Editas đặt mục tiêu đề cử hai ứng cử viên phát triển in vivo, một cho HSC nhắm mục tiêu vào bệnh hồng cầu lưỡi liềm và beta thalasemia, và một cho một tình trạng gan không được tiết lộ. Công ty cũng có kế hoạch trình bày thêm dữ liệu HSC in vivo và thiết lập một loại tế bào hoặc mô mục tiêu in vivo mới vào cuối năm nay.
Các ưu tiên chiến lược đến năm 2027 bao gồm nộp ít nhất một đơn đăng ký nghiên cứu thuốc mới (IND) hoặc đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng (CTA), đạt được bằng chứng khái niệm in vivo của con người trong chỉnh sửa HSC để điều trị bệnh hồng cầu lưỡi liềm và beta thalassemia, và bắt đầu thử nghiệm giai đoạn cuối cho ít nhất một tài sản.
Editas đang duy trì tình hình tài chính của mình, với khoảng 270 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2024, dự kiến sẽ tài trợ cho các hoạt động trong quý II năm 2027. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện đang đốt tiền mặt với tốc độ đáng chú ý. Tỷ lệ hiện tại của công ty là 3,75 cho thấy tính thanh khoản ngắn hạn mạnh mẽ.
Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của công ty, Tiến sĩ Gilmore O'Neill, sẽ trình bày những phát triển này và các ưu tiên chiến lược của công ty tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe thường niên lần thứ 43 của JP Morgan vào thứ Tư.
Editas Medicine đi đầu trong việc phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen in vivo, với một đường ống mạnh mẽ nhằm điều trị nhiều loại bệnh. Công ty có giấy phép độc quyền cho các hệ thống chỉnh sửa bộ gen CRISPR/Cas12a và CRISPR/Cas9 cho thuốc ở người từ Viện Broad và Đại học Harvard.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và phản ánh các kế hoạch hướng tới tương lai của công ty. Kết quả thực tế có thể thay đổi dựa trên kết quả nghiên cứu trong tương lai và quy trình quản lý.
Trong một tin tức gần đây khác, Editas Medicine đã trải qua những thay đổi đáng kể. Công ty đã thông báo về sự ra đi của Giám đốc Y tế và một kế hoạch chuyển tiếp. Điều này theo sau sự thay đổi chiến lược của công ty đối với các nỗ lực chỉnh sửa gen in vivo, dẫn đến việc ngừng chương trình reni-cel và giảm 65% lực lượng lao động. Bất chấp những thay đổi này, Editas Medicine đã báo cáo thành công tiền lâm sàng trong việc chỉnh sửa gen tế bào gốc tạo máu, một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia.
Một số công ty phân tích đã điều chỉnh xếp hạng và mục tiêu giá của họ để đáp ứng những diễn biến này. Evercore ISI và Baird duy trì xếp hạng Outperform nhưng giảm mục tiêu giá của họ cho Editas Medicine. Truist Securities và Stifel đã hạ xếp hạng cổ phiếu từ Mua xuống Giữ, với lý do chấm dứt chương trình reni-cel và kéo dài thời gian cho các liệu pháp in vivo. Tuy nhiên, BofA Securities và Evercore ISI đã nâng cấp công ty lên Mua và Vượt trội tương ứng, với lý do sự thay đổi chiến lược của công ty và vị thế tiền mặt mạnh mẽ.
Những phát triển gần đây này tiếp tục định hình hướng đi tương lai của Editas Medicine.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.