Editas chuyển trọng tâm sang chỉnh sửa gen CRISPR in vivo

CAMBRIDGE, Mass. - Editas Medicine, Inc. (NASDAQ: EDIT), một công ty chỉnh sửa gen hiện được định giá khoảng 157 triệu đô la, đã công bố một sự thay đổi chiến lược để ưu tiên các chương trình chỉnh sửa gen CRISPR trong cơ thể của mình, sau những thành công tiền lâm sàng gần đây. Công ty dự kiến sẽ kéo dài đường băng tiền mặt của mình vào quý II năm 2027 và đang có kế hoạch đạt được bằng chứng về khái niệm của con người cho các phương pháp điều trị in vivo của mình trong vòng khoảng hai năm. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù các nhà phân tích lưu ý rằng họ đang nhanh chóng đốt cháy các khoản tiền sẵn có.

Editas đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong chỉnh sửa gen in vivo, bao gồm bằng chứng khái niệm tiền lâm sàng để chỉnh sửa chất xúc tiến HBG1 / 2 trong tế bào gốc tạo máu (HSC) trong mô hình chuột nhân bản, là một phương pháp điều trị tiềm năng cho bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia. Điều này đạt được với một liều duy nhất của công thức hạt nano lipid nhắm mục tiêu (tLNP). Ngoài ra, công ty đã chứng minh hiệu quả chỉnh sửa gan ở động vật linh trưởng không phải người.

Là một phần của việc sắp xếp lại chiến lược này, Editas đang ngừng phát triển chương trình reni-cel của mình do không thể đảm bảo một đối tác thương mại. Công ty sẽ tham khảo ý kiến của các địa điểm thử nghiệm lâm sàng, cơ quan quản lý và các bên liên quan khác để xác định các bước trong tương lai cho bệnh nhân đăng ký thử nghiệm RUBY và EdiTHAL. Phân tích của InvestingPro cho thấy điểm số sức khỏe tài chính của công ty hiện được đánh giá là 'YẾU', với những lo ngại đặc biệt về các chỉ số lợi nhuận. Người đăng ký có thể truy cập thêm 14 ProTips và phân tích tài chính toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro.

Để hỗ trợ quá trình chuyển đổi, Editas đang khởi xướng các biện pháp tiết kiệm chi phí, bao gồm giảm khoảng 65% lực lượng lao động trong sáu tháng tới. Điều này sẽ liên quan đến những thay đổi trong đội ngũ quản lý, với một số thành viên, bao gồm Giám đốc Y tế Baisong Mei, MD, Ph.D., rời công ty. Emma Reeve và Meeta Chatterjee, Tiến sĩ, sẽ từ chức khỏi Hội đồng quản trị, với Jessica Hopfield, Tiến sĩ, sẽ trở thành Chủ tịch Hội đồng quản trị.

Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Editas, Gilmore O'Neill, MB, M.M.Sc., bày tỏ lòng biết ơn đối với bệnh nhân, các nhà điều tra và nhân viên vì cam kết phát triển các loại thuốc như reni-cel và nhấn mạnh sự cống hiến của công ty trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị in vivo cho bệnh hồng cầu hình liềm và beta thalassemia.

Dữ liệu tiền lâm sàng và thời gian phát triển cho các chương trình chỉnh sửa gen in vivo này dự kiến sẽ được chia sẻ vào quý đầu tiên của năm 2025. Công ty tin rằng khả năng chỉnh sửa gen in vivo của họ có thể mở rộng đáng kể khả năng điều trị và đưa Editas trở thành công ty dẫn đầu trong lĩnh vực này. Với việc cổ phiếu hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 1,89 đô la và phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro cho thấy cổ phiếu bị định giá thấp, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết có thể truy cập các chỉ số định giá toàn diện và phân tích chuyên gia thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Editas Medicine.

Trong một tin tức gần đây khác, Editas Medicine đã trở thành tâm điểm của một số điều chỉnh của các nhà phân tích sau khi trình bày dữ liệu cập nhật về chương trình Reni-cel của mình. Wells Fargo đã hạ xếp hạng công ty xuống Equal Weight, trích dẫn dữ liệu cạnh tranh từ một công ty khác có khả năng ảnh hưởng đến vị thế thị trường của Reni-cel. Mặc dù vậy, Wells Fargo lưu ý rằng chương trình bệnh hồng cầu hình liềm in vivo của Editas Medicine vẫn là một ứng cử viên sáng giá trong lĩnh vực của mình.

BofA Securities và Evercore ISI lần lượt nâng cấp Editas Medicine lên Buy và Outperform, với Evercore ISI đặt mục tiêu giá là 7,00 đô la. Việc nâng cấp phản ánh triển vọng tích cực của các công ty về sự thay đổi chiến lược của công ty để tập trung vào chương trình tế bào gốc tạo máu in vivo và vị thế tiền mặt mạnh mẽ của công ty. Chardan Capital Markets duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá là 12,00 đô la, tái khẳng định triển vọng tích cực của họ đối với công ty.

Những phát triển gần đây này theo sau công ty thông báo về kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm lâm sàng RUBY đang diễn ra đối với một phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm nặng, Reni-cel. Thử nghiệm đã báo cáo những cải thiện sức khỏe đáng kể ở bệnh nhân, với sự gia tăng nhanh chóng và bền vững nồng độ hemoglobin của thai nhi. Tuy nhiên, công ty có kế hoạch cấp phép cho liệu pháp Reni-cel của mình để tiết kiệm tiền mặt và phân bổ nguồn lực hiệu quả hơn.

Editas Medicine cũng báo cáo chi phí hoạt động quý III là 65,7 triệu đô la và số dư tiền mặt là 265,1 triệu đô la, được hỗ trợ bởi khoản thanh toán trước 57 triệu đô la tiền mặt từ việc bán một số khoản phí cấp phép trong tương lai và các khoản thanh toán theo thỏa thuận cấp phép Cas9 với Vertex Pharmaceuticals. Công ty dự đoán rằng dự trữ tiền mặt hiện tại của họ sẽ tài trợ cho các hoạt động trong quý II năm 2026.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.