BOULDER, Colo. - Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ: EWTX), một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào bệnh cơ, đã công bố kết quả tích cực trong hai năm từ thử nghiệm ARCH đánh giá thuốc sevasemten ở người lớn mắc chứng loạn dưỡng cơ Becker.
Nghiên cứu cho thấy Đánh giá lưu động Sao Bắc Đẩu (NSAA), một thang đo chức năng, vẫn ổn định ở những người tham gia, trái ngược với sự suy giảm được thấy trong các nghiên cứu lịch sử tự nhiên về tình trạng này.
Sevasemten, một phương pháp điều trị bằng miệng nhằm ngăn ngừa tổn thương cơ, được báo cáo là dung nạp tốt mà không ngừng hoặc giảm liều do các tác dụng phụ trong số 12 người tham gia thử nghiệm. Giảm đáng kể các dấu ấn sinh học liên quan đến tổn thương cơ xương, chẳng hạn như creatine kinase (CK) và troponin I cơ xương nhanh (TNNI2), cũng được ghi nhận.
Giám đốc Y tế của công ty, Joanne Donovan, MD, Ph.D., bày tỏ sự hài lòng với kết quả chức năng nhất quán và hồ sơ an toàn của thuốc trong thời gian điều trị hai năm.
Barry J. Byrne, MD, Tiến sĩ, từ Đại học Florida và Cố vấn Y tế trưởng cho MDA, nhấn mạnh tầm quan trọng của từng điểm trên thang đo NSAA, tương ứng với khả năng chức năng hàng ngày và cho thấy sự lạc quan về tiềm năng của sevasemten như một liệu pháp mới cho chứng loạn dưỡng cơ Becker.
Edgewise có kế hoạch thảo luận về những phát hiện thử nghiệm ARCH trong một sự kiện nhà đầu tư ảo vào thứ Ba lúc 8:30 sáng Giờ miền Đông, nơi những hiểu biết sâu sắc hơn về sevasemten và tác động của nó đối với chứng loạn dưỡng cơ Becker sẽ được chia sẻ. Ngoài ra, một bài thuyết trình chi tiết về tác dụng của sevasemten đối với chức năng cơ bắp và dấu ấn sinh học sẽ được đưa ra tại Hội nghị thường niên của Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ 2024 cùng ngày.
Công ty cũng đang thúc đẩy một nghiên cứu quan trọng toàn cầu có tên GRAND CANYON, một bản mở rộng của thử nghiệm CANYON, để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của sevasemten trong một đoàn hệ lớn hơn. Dữ liệu từ nghiên cứu này, nếu tích cực, có thể hỗ trợ một ứng dụng tiếp thị cho thuốc.
Loạn dưỡng cơ Becker là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển và biến chứng tim, hiện tại không có cách chữa trị. Cơ chế hoạt động của Sevasemten được thiết kế để giảm tổn thương cơ do co thắt, là nguyên nhân chính gây mất cơ trong các bệnh loạn dưỡng, bao gồm loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Edgewise Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Edgewise Therapeutics (NASDAQ: EWTX) gần đây đã chia sẻ kết quả đầy hứa hẹn từ thử nghiệm ARCH của mình, mang lại hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi chứng loạn dưỡng cơ Becker. Khi các nhà đầu tư đánh giá tác động tiềm năng của những phát hiện này đối với định giá của công ty và triển vọng trong tương lai, một số chỉ số tài chính nhất định và thông tin chi tiết của nhà phân tích từ InvestingPro cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về vị trí thị trường hiện tại của Edgewise.
Với vốn hóa thị trường là 1,53 tỷ đô la, Edgewise thể hiện sự hiện diện đáng kể trong ngành dược phẩm sinh học. Mặc dù không có lãi trong mười hai tháng qua, được biểu thị bằng tỷ lệ P / E âm -10,45 và tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong cùng kỳ là -15,25, công ty cho thấy lợi nhuận mạnh mẽ trong năm ngoái với tổng lợi nhuận giá 190,53%. Sự tăng trưởng này phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư sau những tiến bộ lâm sàng gần đây của công ty.
Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng Edgewise nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cho thấy sự ổn định tài chính và khả năng tài trợ cho nghiên cứu và phát triển đang diễn ra mà không phụ thuộc quá nhiều vào tài chính bên ngoài. Ngoài ra, hai nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy niềm tin tiềm năng vào hiệu suất trong tương lai của công ty.
Các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng của Edgewise có thể tìm thấy Mẹo InvestingPro bổ sung cho công ty. Đối với những người quan tâm, sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 có thể giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần. Hiện tại có 9 mẹo bổ sung được liệt kê trên InvestingPro, cung cấp thông tin chi tiết sâu rộng về các chỉ số tài chính của Edgewise và kỳ vọng của nhà phân tích.
Khi Edgewise Therapeutics tiếp tục phát triển sevasemten và chuẩn bị cho nghiên cứu GRAND CANYON của mình, việc theo dõi các số liệu tài chính này và thông tin chi tiết của nhà phân tích có thể chứng minh vô giá cho các nhà đầu tư theo dõi tiến trình của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.