FTSE yêu cầu Việt Nam mở cửa cho môi giới quốc tế: Thách thức nào phía trước?
WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 2,26 tỷ USD đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần là 68,73 USD, đã nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho bitopertin, một phương pháp điều trị dành cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh erythropoietic protoporphyria (EPP), bao gồm cả protoporphyria liên kết với nhiễm sắc thể X. Theo phân tích của InvestingPro, công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ.
Công ty đang tìm kiếm sự chấp thuận thông qua quy trình phê duyệt nhanh của FDA, sử dụng việc giảm protoporphyrin IX như một tiêu chí đánh giá thay thế. Disc cũng đã yêu cầu trạng thái Xem xét Ưu tiên, điều này sẽ rút ngắn thời gian xem xét từ 10 tháng xuống còn sáu tháng sau giai đoạn xem xét hồ sơ 60 ngày.
Đơn NDA được hỗ trợ bởi kết quả từ các nghiên cứu Giai đoạn 2 BEACON và AURORA, đã chứng minh sự giảm mức protoporphyrin IX và cải thiện khả năng chịu ánh sáng, giảm phản ứng độc tính ánh sáng, và nâng cao chất lượng cuộc sống. Đơn đăng ký cũng bao gồm dữ liệu an toàn từ hơn 4.000 người tham gia thử nghiệm lâm sàng từ các nghiên cứu trước đây do Roche thực hiện.
Bitopertin là chất ức chế đường uống của glycine transporter 1 được thiết kế để điều chỉnh quá trình tổng hợp heme. Thuốc đã nhận được cả Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Bệnh hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA.
EPP là một rối loạn di truyền hiếm gặp gây ra các phản ứng nghiêm trọng khi bệnh nhân tiếp xúc với ánh sáng mặt trời, bao gồm đau, cảm giác bỏng rát, và có thể gây phồng rộp. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các biến chứng gan ở 20-30% bệnh nhân.
"Đơn NDA này đại diện cho một thời điểm quan trọng không chỉ đối với Disc mà còn đối với cộng đồng EPP khi chúng tôi tìm cách cung cấp cho bệnh nhân một lựa chọn điều trị có tiềm năng giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh," ông John Quisel, Giám đốc điều hành và Chủ tịch của Disc cho biết, theo thông cáo báo chí của công ty.
FDA dự kiến sẽ đưa ra quyết định về việc chấp nhận và nộp hồ sơ NDA để xem xét trong vòng 60 ngày kể từ ngày nộp. Mặc dù công ty chưa có lợi nhuận, các nhà phân tích được theo dõi bởi InvestingPro rất lạc quan về triển vọng của công ty, với mục tiêu giá dao động từ 85 USD đến 132 USD mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Disc Medicine, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, có sẵn độc quyền trên InvestingPro cùng với 12 ProTips bổ sung về hiệu suất của công ty.
Trong tin tức gần đây khác, Disc Medicine, Inc. đã thông báo rằng họ dự định nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) cho bitopertin, nhằm điều trị bệnh erythropoietic protoporphyria (EPP), lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ vào tháng 10 năm 2025. Công ty đã nhận được phản hồi tích cực từ cuộc họp tiền NDA với FDA, thống nhất về thời gian và nội dung của đơn đăng ký theo quy trình phê duyệt nhanh. Trong các cập nhật từ nhà phân tích, Cantor Fitzgerald đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng với mục tiêu giá 132 USD đối với Disc Medicine, thể hiện sự tin tưởng vào chương trình của công ty. Tương tự, Truist Securities đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 86 USD, trích dẫn đường ống sản phẩm đầy hứa hẹn của công ty trong các rối loạn huyết học. Raymond James cũng duy trì xếp hạng Mua mạnh với mục tiêu giá 89 USD, sau kết quả thử nghiệm của Bristol Myers Squibb, đã nhấn mạnh những cải thiện trong truyền hồng cầu. Ngoài ra, Disc Medicine đã bổ nhiệm ông Nadim Ahmed vào hội đồng quản trị, có hiệu lực ngay lập tức, với tư cách là giám đốc loại I cho đến cuộc họp thường niên năm 2027. Những phát triển này phản ánh tiến trình chiến lược và hoạt động liên tục trong công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.