Ông Trump nói rằng Ấn Độ phải đối mặt với mức thuế từ 20% đến 25%
SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) đã công bố một bước quan trọng hướng tới việc phê duyệt nhanh phương pháp điều trị điều tra MPS II, được gọi là hội chứng Hunter. Sau một cuộc họp gần đây với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), công ty có kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho tividenofusp alfa vào đầu năm 2025 theo lộ trình phê duyệt nhanh.
FDA đã đồng ý rằng heparan sulfate dịch não tủy (CSF HS) có thể đóng vai trò là điểm cuối thay thế để hỗ trợ phê duyệt nhanh cho việc điều trị. Giám đốc Y tế của Denali, Carole Ho, MD, bày tỏ lòng biết ơn đối với hướng dẫn của FDA và nhấn mạnh tầm quan trọng của sự phát triển này đối với các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi MPS II.
Thông báo của Denali trùng với việc trình bày dữ liệu nghiên cứu Giai đoạn 1/2 mới tại hội nghị SSIEM 2024, thể hiện các phản ứng dấu ấn sinh học mạnh mẽ và bền vững của phương pháp điều trị cũng như tác động tích cực đến kết quả lâm sàng. Dữ liệu bao gồm giảm trung bình 90% HS dịch não tủy ở Tuần 24, với các tác dụng kéo dài đến Tuần 104 và cải thiện glycosaminoglycans nước tiểu (GAG), ánh sáng sợi thần kinh huyết thanh (NfL) và các kết quả lâm sàng khác nhau.
Hồ sơ an toàn của tividenofusp alfa đã được mô tả là thường được dung nạp tốt, hỗ trợ sự phát triển liên tục của nó. MPS II là một rối loạn di truyền hiếm gặp dẫn đến suy giảm nghiêm trọng về thể chất và nhận thức, với các phương pháp điều trị hiện tại chỉ giải quyết một phần các triệu chứng.
Tividenofusp alfa là một protein hợp nhất được thiết kế để cung cấp enzyme iduronate-2-sulfatase qua hàng rào máu não để điều trị cả hệ thần kinh trung ương và các triệu chứng soma của MPS II. Thuốc đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA và chỉ định Thuốc ưu tiên từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu.
Denali cũng đang ghi danh những người tham gia nghiên cứu COMPASS Giai đoạn 2/3 trên nhiều châu lục, nhằm đánh giá thêm hiệu quả và an toàn của phương pháp điều trị.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Denali Therapeutics và phản ánh những kỳ vọng hiện tại của công ty về các con đường pháp lý và kết quả nghiên cứu lâm sàng cho tividenofusp alfa. Việc điều trị vẫn đang được điều tra và vẫn chưa nhận được sự chấp thuận của các cơ quan y tế.
Trong các tin tức gần đây khác, Denali Therapeutics đã có những bước tiến đáng chú ý trong các chương trình phát triển thuốc của mình. Dữ liệu phi lâm sàng của công ty trong Science Translational Medicine đã chỉ ra tiềm năng của nền tảng Phương tiện vận chuyển Oligonucleotide (OTV) để cung cấp oligonucleotide antisense đến hệ thần kinh trung ương và các mô cơ, đánh dấu một cột mốc quan trọng cho công ty.
Hơn nữa, thuốc điều tra của Denali, DNL126, đã được chọn cho Chương trình thí điểm Hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng thúc đẩy điều trị bệnh hiếm gặp (START) của FDA, nhằm mục đích theo dõi nhanh sự phát triển của các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp. Sự bao gồm này được kỳ vọng sẽ đẩy nhanh lộ trình phát triển cho DNL126.
Về mặt ghi chú của các nhà phân tích, H.C. Wainwright đã sửa đổi mục tiêu giá cho Denali từ 95 đô la xuống 90 đô la, duy trì xếp hạng Mua. Sự điều chỉnh này diễn ra sau khi xem xét các chương trình phát triển của Denali, đặc biệt là công việc của nó về các liệu pháp nhắm vào các mảng beta amyloid liên quan đến bệnh Alzheimer. Đồng thời, Stifel cũng sửa đổi mục tiêu giá cho Denali từ $ 26.00 lên $ 22.00, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Hold, trong bối cảnh các cuộc thảo luận về con đường phê duyệt nhanh chóng cho điều trị DNL310 của Denali cho hội chứng Hunter.
Những phát triển gần đây phản ánh cam kết liên tục của Denali trong việc giải quyết nhu cầu của những người mắc bệnh thoái hóa thần kinh.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI) đạt được những bước tiến hướng tới sự chấp thuận nhanh chóng tiềm năng của tividenofusp alfa, các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Dưới đây là một số thông tin chi tiết dựa trên dữ liệu thời gian thực và Mẹo InvestingPro có thể được quan tâm:
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Denali có vốn hóa thị trường khoảng 3,5 tỷ USD, phản ánh định giá thị trường của công ty. Mặc dù có lợi nhuận ấn tượng 19,92% trong ba tháng qua, doanh thu của công ty đã giảm đáng kể 99,63% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Sự sụt giảm mạnh này còn được phản ánh qua biên lợi nhuận gộp của công ty, ở mức -33.255,09% cùng kỳ.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Denali nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một dấu hiệu tích cực của sự ổn định tài chính. Điều này được củng cố bởi thực tế là tài sản lưu động của công ty vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy vị thế thanh khoản mạnh mẽ. Tuy nhiên, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong quỹ đạo tài chính của công ty.
Hơn nữa, các nhà phân tích không dự đoán Denali sẽ có lãi trong năm nay, với thu nhập ròng dự kiến sẽ giảm và công ty đã không có lãi trong mười hai tháng qua. Điều này phù hợp với sự sụt giảm doanh số dự kiến trong năm hiện tại. Bất chấp những thách thức này, công ty đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần, với mức giá ở mức 94,36% mức đỉnh này.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/DNLI, cung cấp thêm thông tin chi tiết về tài chính và hiệu suất thị trường của Denali. Những số liệu và mẹo này cung cấp một bối cảnh có giá trị để hiểu vị trí hiện tại và triển vọng tương lai của công ty khi nó điều hướng con đường quy định cho việc điều trị điều tra.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.