Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
NAM SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), một công ty dược phẩm sinh học hiện được định giá 3,05 tỷ đô la và giao dịch dưới Giá trị hợp lý của InvestingPro , hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã trao Chỉ định Liệu pháp Đột phá cho thuốc nghiên cứu tividenofusp alfa để điều trị hội chứng Hunter, còn được gọi là MPS II. Sự công nhận này theo sau các chỉ định Fast Track, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi khoa hiếm gặp đã được cấp trước đây cho liệu pháp thay thế enzyme nhằm giải quyết cả khía cạnh thần kinh và thể chất của bệnh.
Công ty dự kiến sẽ nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho tividenofusp alfa vào đầu năm nay, tìm kiếm sự chấp thuận nhanh chóng. Chỉ định Liệu pháp Đột phá dự kiến sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho quá trình xem xét nhanh hơn do tiềm năng của thuốc để cải thiện đáng kể việc điều trị so với các lựa chọn hiện có.
Hội chứng Hunter ảnh hưởng đến hơn 2.000 cá nhân, chủ yếu là nam giới, ở các khu vực có thể tiếp cận thương mại. Với việc các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận Mua mạnh và công ty duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh với tỷ lệ hiện tại là 9,98, Denali dường như có vị trí tốt để giải quyết thị trường này. Tình trạng này được đặc trưng bởi sự thiếu hụt enzyme iduronate-2-sulfatase (IDS), dẫn đến một loạt các triệu chứng, bao gồm rối loạn chức năng cơ quan, cứng khớp và suy giảm nhận thức. Các phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu giải quyết các triệu chứng thể chất nhưng không vượt qua được hàng rào máu não, khiến các vấn đề về nhận thức và hành vi không được kiểm soát.
Tividenofusp alfa, còn được gọi là DNL310, được thiết kế để cung cấp enzyme IDS đến não và khắp cơ thể, có khả năng cải thiện phổ triệu chứng rộng hơn. Thuốc đã cho thấy hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu, cho thấy tác động tích cực đối với các điểm cuối thay thế dựa trên bằng chứng và các dấu hiệu sớm của kết quả lâm sàng được cải thiện.
Giám đốc Y tế của Denali, Tiến sĩ Carole Ho, bày tỏ lòng biết ơn đối với sự công nhận của FDA về tiềm năng của tividenofusp alfa và nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc đưa phương pháp điều trị này đến bệnh nhân càng sớm càng tốt.
Mặc dù tividenofusp alfa vẫn chưa được bất kỳ cơ quan y tế nào phê duyệt, nhưng hồ sơ an toàn và hiệu quả của nó vẫn tiếp tục được đánh giá trong các nghiên cứu đang diễn ra. Denali Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và rối loạn lưu trữ lysosome, đặc biệt nhấn mạnh vào các liệu pháp có thể vượt qua hàng rào máu não.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và không cấu thành sự xác nhận về hiệu quả hoặc độ an toàn của thuốc cho đến khi được phê duyệt theo quy định và có thêm dữ liệu lâm sàng. Để biết phân tích tài chính toàn diện và thông tin chi tiết bổ sung về Denali Therapeutics, bao gồm 6 ProTips độc quyền khác, hãy truy cập InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, Denali Therapeutics đã trải qua những phát triển đáng kể trong các thử nghiệm lâm sàng và xếp hạng của các nhà phân tích. Mặc dù thử nghiệm HEALEY giai đoạn II / III cho điều trị ALS DNL343 thiếu điểm cuối chính, nhưng phương pháp điều trị được coi là an toàn và dung nạp tốt. Điều này dẫn đến nhiều phản ứng khác nhau của các nhà phân tích, với H.C. Wainwright và BofA Securities giảm mục tiêu giá của họ đối với Denali, trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. Baird bắt đầu bảo hiểm trên Denali với xếp hạng Outperform và đặt mục tiêu giá là 31,00 đô la.
Denali cũng có kế hoạch nộp đơn xin thuốc dẫn của mình, DNL310 cho Hội chứng Hunter, để được phê duyệt nhanh, với khả năng được phê duyệt vào cuối năm 2025. Dữ liệu hàng đầu tích cực cho một loại thuốc bệnh mồ côi khác, DNL126 cho Hội chứng Sanfilippo, đã được báo cáo. Jefferies duy trì xếp hạng Mua đối với Denali Therapeutics, làm nổi bật khả năng phê duyệt Hội chứng Hunter vào năm 2025.
Bất chấp kết quả thử nghiệm gần đây, các nhà phân tích từ BofA Securities và Baird vẫn lạc quan về triển vọng của Denali, đặc biệt là do nền tảng Transport Vesicle (TV) và triển vọng đầy hứa hẹn của Tividenofusp alfa. Báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 3 tháng 3 năm 2025, dự kiến sẽ cung cấp cho các nhà đầu tư sự rõ ràng hơn về tiến độ của công ty. Đây là những phát triển gần đây trong quỹ đạo của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.