Bitcoin chạm đáy 2 tuần quanh 113.000 USD trước thềm hội nghị Jackson Hole của Fed
ZUG, Thụy Sĩ và BOSTON - CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), công ty hàng đầu trong lĩnh vực y học dựa trên gen với vốn hóa thị trường là 4,3 tỷ đô la, đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đang diễn ra của CTX112™ đối với các khối u ác tính tế bào B dương tính với CD19. Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán. Công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo (RMAT) cho CTX112 để điều trị ung thư hạch nang tái phát hoặc kháng trị và ung thư hạch vùng rìa.
Dữ liệu thử nghiệm, được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ năm 2024, cho thấy CTX112, một liệu pháp tế bào CAR T đồng loại, được dung nạp tốt và hiệu quả trong việc tạo ra sự thuyên giảm hoàn toàn ở những bệnh nhân đã trải qua nhiều lần điều trị trước đó. Nghiên cứu bao gồm 12 đối tượng, với liều lượng từ 30 x 106 đến 600 x 106 tế bào T CAR+. Kết quả cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan là 67% và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 50% trên tất cả các mức liều.
Hồ sơ an toàn đầy hứa hẹn với không có trường hợp nhiễm trùng cấp độ ≥3 hoặc Bệnh ghép so với vật chủ (GvHD) được báo cáo. Tất cả các trường hợp quan sát được của hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS) đều có thể kiểm soát được và ở mức độ thấp. Phân tích của InvestingPro cho thấy 12 nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ tăng lên, cho thấy niềm tin ngày càng tăng vào các chương trình lâm sàng của công ty. Khám phá thêm thông tin chi tiết với báo cáo nghiên cứu toàn diện của InvestingPro, có sẵn cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Việc chỉ định RMAT của FDA là một phần của chương trình nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các liệu pháp y học tái tạo cho thấy tiềm năng giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đối với các tình trạng nghiêm trọng. Tình trạng này cho phép tương tác thường xuyên hơn với FDA và có khả năng được phê duyệt nhanh chóng.
CTX112 cũng đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đối với lupus ban đỏ hệ thống (SLE), với khả năng mở rộng sang các chỉ định tự miễn dịch bổ sung trong tương lai. Công ty dự kiến sẽ cung cấp bản cập nhật toàn diện về các chương trình ung thư và tự miễn dịch của mình vào giữa năm 2025.
CRISPR Therapeutics trước đây đã đạt được một cột mốc quan trọng với việc phê duyệt liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên vào năm 2023 và tiếp tục khám phá chỉnh sửa gen như một phương tiện để phát triển các phương pháp điều trị cho nhiều loại bệnh. Công ty đã báo cáo doanh thu 202,8 triệu đô la trong mười hai tháng qua, với vị thế thanh khoản mạnh mẽ đáng chú ý được phản ánh trong tỷ lệ hiện tại là 21,64. Với mức beta của cổ phiếu là 1,63, các nhà đầu tư nên lưu ý sự biến động cao hơn của nó so với thị trường rộng lớn hơn. Dựa trên phân tích Giá trị hợp lý của InvestingPro , cổ phiếu hiện đang được định giá hợp lý. Những phát hiện mới nhất hỗ trợ tiềm năng của CTX112 như một lựa chọn liệu pháp CAR T có sẵn và làm nổi bật cam kết của công ty đối với các phương pháp điều trị sáng tạo cho bệnh nhân có nhu cầu y tế đáng kể.
Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ CRISPR Therapeutics.
Trong một tin tức gần đây khác, CRISPR Therapeutics đã trải qua một số phát triển quan trọng. TD Cowen đã duy trì xếp hạng Bán đối với công ty, dựa trên hiệu suất gần đây và dữ liệu lâm sàng, trong khi Oppenheimer và Leerink Partners đã nhắc lại xếp hạng Vượt trội của họ, với mục tiêu giá lần lượt là 95,00 đô la và 67,00 đô la. Kết quả tài chính quý III của CRISPR Therapeutics tiết lộ chi phí hoạt động là 110,1 triệu đô la và vị thế tiền mặt là 1,94 tỷ đô la.
Công ty, phối hợp với Vertex Pharmaceuticals, tiếp tục tiến bộ với việc ra mắt liệu pháp chỉnh sửa gen Casgevy, đã chứng kiến sự gia tăng sự tham gia của bệnh nhân. Mặc dù vậy, không có doanh thu nào được tạo ra từ việc truyền Casgevy cho một bệnh nhân trong quý thứ ba. Tuy nhiên, Needham đã điều chỉnh dự báo doanh số bán hàng của mình cho Casgevy, dự báo 17 triệu đô la cho năm tài chính 2024, giảm so với dự kiến ban đầu là 43 triệu đô la.
CRISPR Therapeutics cũng đang đạt được những bước tiến với đường ống in vivo, ung thư miễn dịch và tự miễn dịch, với CTX131 và CTX112 bước vào các nghiên cứu Giai đoạn I. Bản tóm tắt ASH của công ty cho CTX112 đã báo cáo tỷ lệ đáp ứng tổng thể là 67% và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 44% trong số chín bệnh nhân. Những phát triển gần đây cho thấy sự tập trung vào việc tăng số lượng bệnh nhân và phân biệt hơn nữa dữ liệu lâm sàng của nó trong lĩnh vực cạnh tranh của liệu pháp chỉnh sửa gen.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.