Colombia phê duyệt thuốc điều trị HAE dạng uống ORLADEYO của BioCryst

BOGOTA - Viện Quốc gia về Giám sát Thuốc và Thực phẩm Colombia (INVIMA) đã phê duyệt thuốc uống ORLADEYO (berotralstat) của BioCryst Pharmaceuticals (NASDAQ:BCRX) để phòng ngừa các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, công ty thông báo vào hôm thứ Sáu. Sự phê duyệt này diễn ra khi BioCryst đang thể hiện động lực kinh doanh mạnh mẽ, với doanh thu tăng 41,67% trong 12 tháng qua và các nhà phân tích trên InvestingPro duy trì triển vọng tích cực cho công ty.

Sự phê duyệt này đánh dấu lần cấp phép quy định thứ sáu cho ORLADEYO tại Mỹ Latinh, sau các phê duyệt trước đó tại Chile, Argentina, Brazil, Mexico và Peru.

ORLADEYO là liệu pháp uống đầu tiên và duy nhất được thiết kế đặc biệt để phòng ngừa các cơn HAE, chỉ yêu cầu một viên nang mỗi ngày. Thuốc hoạt động bằng cách giảm hoạt động kallikrein trong huyết tương, một yếu tố quan trọng trong các cơn HAE.

"Sau quyết định tích cực từ INVIMA, chúng tôi đang làm việc với đội ngũ tại Pint Pharma để mang liệu pháp phòng ngừa dạng uống, dùng một lần mỗi ngày của chúng tôi đến với bệnh nhân ở Colombia," ông Charlie Gayer, giám đốc thương mại của BioCryst cho biết.

BioCryst có hợp tác độc quyền với Pint Pharma GmbH để đăng ký và quảng bá thuốc trên khắp Mỹ Latinh. Theo thỏa thuận của họ, Pint xử lý việc cấp phép tiếp thị và thương mại hóa trong khu vực.

Các phản ứng phụ phổ biến nhất được báo cáo ở bệnh nhân dùng ORLADEYO bao gồm đau bụng, nôn mửa, tiêu chảy, đau lưng và bệnh trào ngược dạ dày thực quản. Thuốc không được phê duyệt để điều trị các cơn HAE cấp tính.

Phù mạch di truyền là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi các đợt sưng nghiêm trọng tái phát ở nhiều bộ phận cơ thể, có thể gây đau đớn, biến dạng và có khả năng đe dọa tính mạng khi ảnh hưởng đến đường thở.

Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ BioCryst Pharmaceuticals.

Trong các tin tức gần đây khác, BioCryst Pharmaceuticals đã thông báo rằng ORLADEYO® (berotralstat) đã được phê duyệt hoàn trả tại Hà Lan, đánh dấu sự sẵn có của nó như một loại thuốc được hoàn trả trên khắp các quốc gia châu Âu lớn. Công ty cũng báo cáo sự gia tăng đáng kể trong doanh số bán ORLADEYO, đạt 134 triệu đô la, tăng 51% so với năm trước, và điều chỉnh hướng dẫn doanh thu năm tài chính 2025 lên 580-600 triệu đô la. Ngoài ra, Jefferies duy trì xếp hạng Mua đối với BioCryst, nâng mục tiêu giá cổ phiếu từ 12,00 đô la lên 14,00 đô la, trích dẫn hiệu suất mạnh mẽ của ORLADEYO là yếu tố chính. Dữ liệu gần đây được trình bày tại các hội nghị quốc tế đã chứng minh hiệu quả của thuốc trong việc giảm tỷ lệ các cơn HAE trên nhiều nhóm tuổi. Hơn nữa, BioCryst đã gia hạn thỏa thuận tư vấn với cựu CFO Anthony Doyle để đảm bảo tính liên tục trong quá trình chuyển đổi vai trò của giám đốc tài chính. Các nghiên cứu đang diễn ra và bằng chứng thực tế của công ty tiếp tục hỗ trợ hiệu quả của ORLADEYO trong việc quản lý các triệu chứng HAE. BioCryst vẫn cam kết phát triển đường ống sản phẩm của mình, với dữ liệu sắp tới dự kiến cho các phương pháp điều trị hội chứng Netherton và phù hoàng điểm do tiểu đường. Những phát triển này nhấn mạnh sự cống hiến của BioCryst trong việc cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh hiếm.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.