Một cổ phiếu khác được AI lựa chọn vừa tăng hơn 55% chỉ trong tháng này!
Hôm thứ Năm, HC Wainwright duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá cổ phiếu là 39,00 đô la trên Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX), sau khi công bố dữ liệu dài hạn mới từ thử nghiệm CAMPSIITE của RGX-121. Nghiên cứu, đánh giá việc điều trị hội chứng MPS II hoặc Hunter, cho thấy giảm trung bình 85% nồng độ dịch não tủy của heparan sulfate D2S6, tiếp cận mức bình thường và duy trì đến hai năm.
Giai đoạn then chốt của thử nghiệm CAMPSIITE đã đạt được điểm cuối chính với điều trị RGX-121 dẫn đến giảm nồng độ D2S6 dưới mức bệnh giảm tối đa sau 16 tuần, với giá trị p có ý nghĩa thống kê là 0,00016. Hơn nữa, 80% bệnh nhân ở mức liều quan trọng không có liệu pháp thay thế enzyme tại thời điểm cuối cùng của họ, được ghi nhận lên đến hơn 18 tháng sau khi dùng thuốc.
Thử nghiệm, bao gồm 25 bệnh nhân, cho thấy RGX-121 được dung nạp tốt. Các tác dụng phụ xuất hiện trong điều trị phổ biến nhất (TEAE) là nôn mửa, gặp phải bởi 73,3% người tham gia và các triệu chứng như sốt, ho và viêm dạ dày ruột ở 60% người tham gia. Phần lớn các TEAE này được phân loại là nhẹ đến trung bình ở mức độ nghiêm trọng, và không có TEAEs dẫn đến việc ngừng nghiên cứu.
Ban lãnh đạo của Regenxbio đã chỉ ra rằng việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) đang đi đúng hướng trong quý III/2024. Một thử nghiệm xác nhận dự kiến sẽ bắt đầu ghi danh vào nửa cuối năm 2025, trước khi FDA chấp thuận tiềm năng theo lộ trình phê duyệt nhanh. Công ty cũng nhấn mạnh khả năng Regenxbio nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên sau khi phê duyệt tiềm năng RGX-121.
Việc nhắc lại xếp hạng Mua và mục tiêu giá của H.C. Wainwright phản ánh triển vọng tích cực của công ty về triển vọng của Regenxbio sau kết quả thử nghiệm gần đây. Tiến độ của công ty đối với việc phê duyệt theo quy định dường như đang tiến triển theo kế hoạch, với các cột mốc quan trọng dự kiến trong những năm tới.
Trong các tin tức gần đây khác, REGENXBIO Inc. đã có những bước tiến đáng kể trong các chương trình trị liệu gen của mình. Thử nghiệm CAMPSIITE của công ty công nghệ sinh học RGX-121, một liệu pháp gen tiềm năng cho Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II), còn được gọi là hội chứng Hunter, cho thấy kết quả đầy hứa hẹn.
Dữ liệu cho thấy sự giảm bền vững trong một dấu ấn sinh học quan trọng của bệnh não và một số lượng đáng kể bệnh nhân có thể ngừng liệu pháp thay thế enzyme tiêu chuẩn. Công ty đang chuẩn bị nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào quý III/2024, có thể dẫn đến Phiếu đánh giá ưu tiên vào năm 2025.
Ngoài ra, REGENXBIO đã báo cáo tình hình tài chính vững chắc trong cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024, với 327 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được, dự kiến sẽ hỗ trợ hoạt động vào năm 2026. Công ty cũng thảo luận về những tiến bộ trong các chương trình ưu tiên khác, bao gồm các liệu pháp gen nhắm vào chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD ướt) và phù hoàng điểm tiểu đường (DME).
Đây là những phát triển gần đây làm nổi bật sự tiến bộ của công ty trong nghiên cứu và phát triển liệu pháp gen. Cam kết của công ty trong việc thúc đẩy đường ống trị liệu gen của mình được nhấn mạnh bởi dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ và các kế hoạch quy định chiến lược. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là những phát hiện và kế hoạch này dựa trên các tuyên bố của chính công ty và phân tích của các nhà phân tích độc lập.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Những hiểu biết mới nhất từ InvestingPro tiết lộ một bối cảnh tài chính hỗn hợp cho Regenxbio Inc. (NASDAQ: RGNX). Về mặt tích cực, công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một tấm đệm cho nhu cầu hoạt động và đầu tư vào nghiên cứu và phát triển. Hơn nữa, tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy mức độ ổn định tài chính trong thời gian tới. Định vị tài chính này rất quan trọng khi công ty tiến tới việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho RGX-121.
Tuy nhiên, các chỉ số tài chính cũng nêu bật một số thách thức. Regenxbio hiện không có lãi và các nhà phân tích không kỳ vọng lợi nhuận trong năm nay. Biên lợi nhuận gộp của công ty yếu đáng chú ý, với biên lợi nhuận âm trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Cổ phiếu đã trải qua một sự sụt giảm đáng kể trong sáu tháng qua, phản ánh mối quan tâm của nhà đầu tư. Những cân nhắc tài chính này rất cần thiết để các nhà đầu tư cân nhắc với tiến trình lâm sàng và tiềm năng lâu dài của RGX-121.
Đối với những người tìm kiếm tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính của Regenxbio, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và số liệu bổ sung. Hiện tại có thêm 8 Mẹo InvestingPro có sẵn trên nền tảng của họ, có thể cung cấp cho các nhà đầu tư sự hiểu biết toàn diện hơn về tình hình tài chính và hoạt động của công ty. Truy cập InvestingPro cho Regenxbio để biết thêm chi tiết và thông báo quyết định đầu tư của bạn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.