SOMERVILLE, Mass. - bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE) đã đạt được một cột mốc quan trọng với bộ sưu tập tế bào thương mại đầu tiên cho liệu pháp gen được FDA chấp thuận, LYFGENIA, cho bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm. Sự phát triển này đánh dấu một bước tiến lớn trong việc làm cho việc điều trị có thể tiếp cận được với những bệnh nhân có tiền sử biến cố tắc mạch, một biến chứng phổ biến của bệnh.
Quá trình điều trị bắt đầu tại Bệnh viện Quốc gia Nhi đồng ở Washington, DC, một thành viên của mạng lưới hơn 60 Trung tâm Điều trị Đủ tiêu chuẩn trên toàn quốc. Các trung tâm này được trang bị chuyên môn chuyên môn để quản lý LYFGENIA, một liệu pháp gen một lần giới thiệu gen β-globin chức năng cho các tế bào gốc máu của chính bệnh nhân.
Andrew Obenshain, chủ tịch và giám đốc điều hành của bluebird bio, bày tỏ lòng biết ơn đối với hành trình kéo dài hàng thập kỷ dẫn đến thời điểm này, ghi nhận sự đóng góp của bệnh nhân, người chăm sóc, nhà nghiên cứu và bác sĩ lâm sàng. Tiến sĩ David Jacobsohn từ Bệnh viện Quốc gia Nhi đồng nhấn mạnh bản chất đột phá của các liệu pháp gen như LYFGENIA cho bệnh hồng cầu hình liềm, cung cấp một giải pháp thay thế điều trị mới và hy vọng cho các gia đình bị ảnh hưởng.
LYFGENIA, hoặc lovo-cel, được thiết kế cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên và đã được nghiên cứu sâu rộng, bao gồm nghiên cứu Giai đoạn 1/2 đã hoàn thành và thử nghiệm Giai đoạn 3 đang diễn ra. Ngoài ra, một nghiên cứu theo dõi an toàn và hiệu quả lâu dài (LTF-307) đang được tiến hành cho những bệnh nhân đã được điều trị trong các thử nghiệm lâm sàng.
Mặc dù có những lợi ích đầy hứa hẹn, LYFGENIA mang một CẢNH BÁO đóng hộp do nguy cơ ác tính huyết học, đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp. Bệnh nhân nên trải qua theo dõi suốt đời cho các khối u ác tính, và bất kỳ sự cố nào phải được báo cáo cho bluebird bio để được hướng dẫn thêm.
Các nguy cơ tiềm ẩn khác liên quan đến LYFGENIA bao gồm ghép tiểu cầu chậm, thất bại ghép bạch cầu trung tính, tạo ung thư chèn và phản ứng quá mẫn. Cũng cần lưu ý rằng những bệnh nhân đã dùng LYFGENIA có thể xét nghiệm dương tính với HIV bằng xét nghiệm PCR do DNA vectơ tích hợp, dẫn đến kết quả dương tính giả có thể xảy ra.
Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất ở độ 3 trở lên bao gồm viêm miệng, giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu trung tính, giảm bạch cầu trung tính do sốt, thiếu máu và giảm bạch cầu. Ba bệnh nhân đã chết trong các thử nghiệm lâm sàng, một do đột tử do tim và hai do bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, được điều trị bằng phiên bản LYFGENIA trước đó.
Bluebird Bio nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thảo luận về việc mang thai, tránh thai và cho con bú với bác sĩ điều trị, đưa ra những rủi ro liên quan đến các tác nhân điều hòa tủy.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ bluebird bio, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Giữa những phát triển đột phá trong liệu pháp gen của bluebird bio cho bệnh hồng cầu hình liềm, hiệu quả tài chính và thị trường của công ty cung cấp một bức tranh hỗn hợp. Với bộ sưu tập tế bào thương mại đầu tiên cho LYFGENIA đang được tiến hành, bluebird bio (NASDAQ: BLUE) đang ở một thời điểm quan trọng trong hành trình công ty của mình.
Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức khiêm tốn 173,43 triệu đô la, phản ánh tâm lý nhà đầu tư và điều kiện thị trường. Mặc dù có những bước tiến sáng tạo trong điều trị y tế, các chỉ số tài chính của bluebird bio cho thấy một số thách thức. Tỷ lệ Giá trên Thu nhập (P / E) của công ty hiện đang âm, ở mức -1,9, cho thấy rằng nó không tạo ra thu nhập ròng so với giá cổ phiếu của nó. Điều này được chứng thực bởi Biên lợi nhuận gộp là -1076,97% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023, báo hiệu rằng công ty đang gặp khó khăn trong việc trang trải chi phí thông qua doanh thu.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng các nhà phân tích không mong đợi bluebird bio sẽ có lãi trong năm nay và cổ phiếu của công ty đã chịu áp lực, giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần. Cổ phiếu này cũng đã trải qua một đợt suy thoái đáng kể trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá một năm là -79,41% tính đến ngày hiện tại. Những cơn gió ngược tài chính này rất quan trọng để các nhà đầu tư xem xét, đặc biệt là những người tìm kiếm các công ty có lợi nhuận mạnh mẽ và ngay lập tức.
Tuy nhiên, tăng trưởng doanh thu của công ty kể một câu chuyện lạc quan hơn, với mức tăng ấn tượng 322,68% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023. Điều này có thể cho thấy rằng, trong khi lợi nhuận vẫn còn khó nắm bắt, doanh số bán hàng của bluebird bio đang mở rộng đáng kể, điều này có thể báo hiệu tốt cho sức khỏe tài chính trong tương lai của nó nếu nó có thể quản lý để kiểm soát chi phí và cải thiện lợi nhuận.
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc phân tích sâu hơn về tiểu sử chim xanh có thể truy cập Mẹo InvestingPro bổ sung bằng cách truy cập https://www.investing.com/pro/BLUE. Ở đó, họ có thể tìm thấy một danh sách đầy đủ các mẹo và số liệu để giúp đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt. Đối với những người muốn đăng ký InvestingPro để biết thêm thông tin chi tiết, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.