NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI), một công ty chuyên phát triển các loại thuốc khoa học thần kinh do AI điều khiển, đã công bố các cột mốc lâm sàng và quy định quan trọng trong các thử nghiệm Giai đoạn 3 cho BXCL501. Thuốc nghiên cứu này nhằm mục đích điều trị kích động cấp tính ở những bệnh nhân bị rối loạn lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt, cũng như những người mắc chứng mất trí nhớ Alzheimer.
Thử nghiệm SERENITY At-Home, bắt đầu vào ngày 5 tháng 9 năm 2024, đang đánh giá sự an toàn của liều BXCL501 120 mcg để sử dụng tại nhà. Bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu ngoại trú mù đôi, kiểm soát giả dược, 12 tuần này đã được chọn ngẫu nhiên, với số lượng ước tính khoảng 200 bệnh nhân.
Song song với điều này, thử nghiệm TRANQUILITY In-Care được thiết kế để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của liều 60 mcg đối với kích động liên quan đến chứng mất trí nhớ Alzheimer (AAD) trong khoảng thời gian 12 tuần. Nghiên cứu, bao gồm khoảng 150 bệnh nhân từ 55 tuổi trở lên tại các cơ sở chăm sóc khác nhau, đã nhận được phản hồi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về giao thức của nó.
BXCL501, đã được phê duyệt để sử dụng dưới sự giám sát của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe dưới dạng IGALMI™ (phim dưới lưỡi dexmedetomidine), có khả năng mở rộng nhãn hiệu của mình với các thử nghiệm này để tiếp cận thêm hàng triệu bệnh nhân bằng cách cho phép điều trị tại nhà đối với kích động lưỡng cực hoặc tâm thần phân liệt. Đối với AAD, hiện tại không có tiền lệ quy định của Hoa Kỳ về điều trị theo từng đợt, đánh dấu một cơ hội duy nhất cho ứng dụng của thuốc.
Vincent O'Neill, MD, Giám đốc Phát triển Sản phẩm và Cán bộ Y tế tại BioXcel Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về việc tận dụng kinh nghiệm phát triển lâm sàng của công ty để giải quyết những nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng này.
IGALMI™ được chỉ định để điều trị cấp tính kích động ở người lớn bị tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực I hoặc II và được quản lý dưới sự giám sát của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe. Nó đã không được nghiên cứu để sử dụng quá 24 giờ kể từ liều đầu tiên, và sự an toàn và hiệu quả của nó ở trẻ em là không rõ.
Các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của công ty, vốn phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể. Chúng bao gồm lịch sử hoạt động hạn chế của công ty, nhu cầu tài trợ đáng kể và những thách thức của việc phát triển và thương mại hóa thuốc.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ BioXcel Therapeutics.
Trong một tin tức gần đây khác, BioXcel Therapeutics báo cáo doanh thu quý 2 là 1,1 triệu đô la, chủ yếu từ doanh số bán hàng của IGALMI, vượt quá mong đợi. Công ty cũng tuyên bố giảm 28% lực lượng lao động chiến lược, ảnh hưởng đến 15 nhân viên, để tập trung vào phát triển sản phẩm khoa học thần kinh chính của mình, BXCL501. Cùng với những thay đổi này, Matthew Wiley, Phó chủ tịch cấp cao và Giám đốc thương mại, đã chuyển sang vai trò tư vấn. Ngoài ra, BioXcel Therapeutics đã hợp tác với Đại học Bắc Carolina tại Chapel Hill để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của BXCL501 đối với rối loạn căng thẳng cấp tính, với sự hỗ trợ tài trợ từ Bộ Quốc phòng Hoa Kỳ. H.C. Wainwright và Canaccord Genuity duy trì xếp hạng Mua của họ đối với công ty, mặc dù hạ mục tiêu giá, trong khi Mizuho Securities áp dụng lập trường trung lập do lo ngại về sức khỏe tài chính của công ty. Đây là những phát triển gần đây cho BioXcel Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi BioXcel Therapeutics (NASDAQ: BTAI) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng cho BXCL501, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 29,33 triệu đô la, phản ánh vị trí hiện tại của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy tăng trưởng doanh thu của BTAI rất ấn tượng, với mức tăng 131,5% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Điều này phù hợp với tiến trình của công ty trong các thử nghiệm lâm sàng và mở rộng thị trường tiềm năng cho IGALMI.™ Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là bất chấp sự tăng trưởng này, công ty vẫn chưa có lãi, với biên thu nhập hoạt động là -4353,35% trong cùng kỳ.
Two Mẹo InvestingPro có liên quan cho BTAI là:
1. Các nhà phân tích dự đoán tăng trưởng doanh số bán hàng trong năm hiện tại, phù hợp với các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra của công ty và tiềm năng mở rộng nhãn cho BXCL501.
2. Công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một đặc điểm chung của các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Những hiểu biết này đặc biệt có liên quan khi BTAI tập trung vào việc mở rộng các ứng dụng thuốc và các khoản đầu tư đáng kể cần thiết cho các thử nghiệm lâm sàng. Các nhà đầu tư nên cân nhắc tiềm năng tăng trưởng doanh thu trong tương lai so với tốc độ đốt tiền mặt hiện tại.
Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 9 mẹo bổ sung cho BTAI, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.