Biogen và Ionis ngừng phát triển thuốc ALS sau thất bại thử nghiệm

CAMBRIDGE, Thánh lễ - Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) và Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã thông báo ngừng phát triển BIIB105 ứng cử viên thuốc của họ cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), sau khi đánh giá dữ liệu từ nghiên cứu ALSpire Giai đoạn 1/2.

Mặc dù đạt được sự giảm nồng độ protein ataxin-2 trong dịch não tủy, BIIB105 không cho thấy tác động mong đợi đối với mức độ chuỗi ánh sáng sợi thần kinh huyết tương hoặc kết quả lâm sàng cho bệnh nhân.

ALS là một tình trạng thoái hóa thần kinh tiến triển và gây tử vong ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống, dẫn đến mất kiểm soát cơ bắp. BIIB105, một oligonucleotide antisense, được thiết kế để giảm sản xuất protein ataxin-2, có liên quan đến căn bệnh này.

Tuy nhiên, nghiên cứu tiết lộ rằng trong khi có sự giảm đáng kể về mặt thống kê ataxin-2, không có sự giảm tương ứng trong chuỗi ánh sáng sợi thần kinh - một dấu hiệu tổn thương tế bào thần kinh - hoặc cải thiện các biện pháp lâm sàng về chức năng, hơi thở và sức mạnh.

Hơn 40 tuần theo dõi trong nghiên cứu, bao gồm thời gian kiểm soát giả dược 6 tháng, không có lợi ích nào được quan sát thấy ở bất kỳ nhóm bệnh nhân nào, kể cả những người có sự mở rộng Poly-CAG trong gen ATXN2. Nghiên cứu, một thử nghiệm ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược, liên quan đến 99 người lớn mắc ALS được điều trị bằng BIIB105 hoặc giả dược.

Quyết định ngừng sự phát triển của BIIB105 được thông báo bởi việc thiếu bằng chứng làm chậm quá trình bệnh. "Mặc dù BIIB105 làm giảm protein ATXN2, nhưng nó không làm giảm sợi thần kinh, điều này mang lại cho chúng tôi sự tự tin rằng BIIB105 không làm chậm quá trình bệnh", Stephanie Fradette, Pharm.D., Trưởng Đơn vị Phát triển Thần kinh Cơ tại Biogen giải thích.

Frank Bennett, Tiến sĩ, phó chủ tịch điều hành và giám đốc khoa học của Ionis, bày tỏ lòng biết ơn đối với những người tham gia nghiên cứu và tái khẳng định cam kết của Ionis trong việc thúc đẩy các phương pháp điều trị ALS, bao gồm cả chương trình Giai đoạn 3 đang diễn ra của họ cho FUS-ALS.

Biogen đã tham gia vào nghiên cứu ALS trong hơn một thập kỷ, bất chấp những thất bại trước đó, bao gồm cả việc ngừng sản xuất tài sản ALS giai đoạn cuối vào năm 2013. Công ty đã áp dụng các bài học từ nghiên cứu trong quá khứ vào danh mục đầu tư hiện tại của mình, bao gồm các nỗ lực giải quyết bệnh lý TDP43, hiện diện trong phần lớn các trường hợp ALS.

Các công ty sẽ trình bày dữ liệu đầy đủ từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 BIIB105 tại cuộc họp Mạng lưới châu Âu để chữa bệnh ALS sắp tới tại Stockholm, Thụy Điển, vào tháng Sáu. Việc chấm dứt sự phát triển của BIIB105 nhấn mạnh những thách thức trong việc tìm kiếm các phương pháp điều trị hiệu quả cho ALS và nỗ lực liên tục của Biogen và Ionis để đóng góp cho nghiên cứu ALS.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố báo chí từ Biogen Inc.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Sau thông báo ngừng phát triển BIIB105, Biogen Inc. (NASDAQ: BIIB) vẫn là một công ty nổi bật trong ngành công nghệ sinh học, tập trung vào các bệnh thần kinh như ALS. Theo dữ liệu của InvestingPro, Biogen có vốn hóa thị trường là 34,26 tỷ USD và tỷ lệ P/E ở mức 29,21, phản ánh đánh giá của nhà đầu tư về tiềm năng thu nhập của công ty. Bất chấp thất bại với BIIB105, doanh thu của công ty trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 đạt 9.66 tỷ USD, mặc dù nó thể hiện mức giảm 4.37% so với giai đoạn trước.

InvestingPro Tips cho thấy cổ phiếu của Biogen thường giao dịch với biến động giá thấp, điều này có thể cho thấy mức độ ổn định trong biến động giá cổ phiếu của nó. Tuy nhiên, Chỉ số sức mạnh tương đối (RSI) chỉ ra rằng cổ phiếu đang ở trong vùng quá mua, điều này có thể ngụ ý một đợt pullback hoặc tích lũy tiềm năng trong thời gian tới. Ngoài ra, lợi nhuận mạnh mẽ của Biogen trong tháng trước, với mức tăng 20,58%, cho thấy khả năng phục hồi và tiềm năng tăng trưởng của công ty bất chấp những thách thức trong phát triển thuốc.

Đối với các nhà đầu tư muốn tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Biogen, InvestingPro cung cấp vô số mẹo bổ sung — có thêm 9 mẹo có sẵn để hướng dẫn các quyết định đầu tư của bạn. Bằng cách sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, cung cấp quyền truy cập vào các phân tích và thông tin chi tiết toàn diện để thông báo chiến lược đầu tư của họ.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.