Giá vàng mất đà: Khả năng rơi về mốc 3.000 USD/ounce?
HAYWARD, Calif. - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ:BNTC), một công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 331 triệu USD, đã thông báo hôm thứ Tư rằng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b/2a cho BB-301, một liệu pháp gen điều trị Bệnh Loạn dưỡng cơ hầu mắt (OPMD), đã được chấp thuận để tiếp tục tuyển dụng bệnh nhân sau đánh giá an toàn. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty đang duy trì vị thế thanh khoản mạnh với tài sản hiện tại vượt trội so với các nghĩa vụ ngắn hạn.
Công ty đã hoàn thành điều trị cho đối tượng thứ sáu và cũng là cuối cùng trong Nhóm 1 với liều thấp BB-301 vào tháng 4. Một Hội đồng Giám sát An toàn Dữ liệu độc lập (DSMB) đã xem xét dữ liệu an toàn từ tất cả sáu đối tượng và khuyến nghị tiếp tục thử nghiệm, theo thông cáo báo chí.
Sau khuyến nghị tích cực này, Benitec dự định bắt đầu tuyển dụng cho Nhóm 2 trong quý 4 năm 2025.
"Chúng tôi vô cùng biết ơn và khiêm tốn khi có cơ hội tiếp tục công việc phát triển hợp tác cho BB-301 với cộng đồng bệnh nhân OPMD và cộng đồng lâm sàng OPMD," ông Jerel A. Banks, Chủ tịch Điều hành và Giám đốc Điều hành của Benitec cho biết. Cách tiếp cận tài chính thận trọng của công ty được phản ánh qua tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu tối thiểu là 0,01, theo báo cáo của InvestingPro.
BB-301 sử dụng nền tảng can thiệp RNA định hướng DNA (ddRNAi) độc quyền "Silence and Replace" của Benitec. Phương pháp điều trị được thiết kế để ức chế biểu hiện của protein PABPN1 đột biến, nguyên nhân gây ra OPMD, đồng thời cung cấp protein thay thế chức năng.
Công ty lưu ý rằng phương pháp tiêm trực tiếp vào cơ cho BB-301 cho phép liều lượng thấp hơn so với các đường dùng toàn thân được sử dụng trong các chương trình liệu pháp gen khác.
Benitec dự định cung cấp thêm các cập nhật lâm sàng về các đối tượng đã tham gia Nhóm 1 trong quý 4 năm nay.
Trong các tin tức gần đây khác, Benitec BioPharma đã là trọng tâm của một số cập nhật từ các nhà phân tích và phát triển lâm sàng. TD Cowen đã bắt đầu đánh giá Benitec BioPharma với xếp hạng Mua, nhấn mạnh nền tảng "Silence and Replace" định hướng DNA đổi mới của công ty và dữ liệu lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn từ sản phẩm chủ lực, BB-301, cho bệnh loạn dưỡng cơ hầu mắt (OPMD). Các nhà phân tích từ Citizens JMP duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường và mức giá mục tiêu 20 USD, bày tỏ sự tin tưởng vào nghiên cứu đang diễn ra của công ty sau các cập nhật lâm sàng tích cực. JMP Securities cũng nâng mức giá mục tiêu cho Benitec BioPharma lên 20 USD, trích dẫn sự tự tin tăng cao vào chương trình BB-301 sau khi quan sát thấy những cải thiện lâm sàng đáng kể ở bệnh nhân.
Benitec BioPharma đã thành công trong việc điều trị cho tất cả sáu bệnh nhân trong nhóm liều thấp của nghiên cứu mà không gặp vấn đề về an toàn, và một bản cập nhật về nhóm này dự kiến sẽ có vào quý 4 năm 2025. Công ty đang chuẩn bị bắt đầu tuyển dụng cho nhóm liều cao của BB-301 vào cuối năm 2025, với độ an toàn của phương pháp điều trị này là một yếu tố quan trọng. Các nhà phân tích đã lưu ý tầm quan trọng của nỗ lực của Benitec trong việc xác định các nhóm bệnh nhân phụ trong cộng đồng OPMD, điều này có thể hỗ trợ trong các cuộc thảo luận tương lai với FDA. Những phát triển này đánh dấu tiến bộ đáng kể trong chương trình liệu pháp gen của Benitec.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.