HAYWARD, Calif. - Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ: BNTC), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp gen, đã công bố dữ liệu lâm sàng tạm thời tích cực từ một đối tượng nghiên cứu được điều trị bằng liệu pháp gen điều tra, BB-301. Phương pháp điều trị đang được đánh giá đối với chứng loạn dưỡng cơ Oculopharyngeal (OPMD), một tình trạng di truyền hiếm gặp làm suy yếu khả năng nuốt và ảnh hưởng đến khoảng 15.000 bệnh nhân trên toàn cầu.
Dữ liệu đến từ đánh giá 90 ngày sau khi sử dụng BB-301 cho đối tượng đầu tiên trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b / 2a. Cá nhân này, trước khi nhận BB-301, đã là một phần của nghiên cứu lịch sử tự nhiên, nơi chứng khó nuốt tiến triển xấu đi, hoặc khó nuốt, được quan sát thông qua các biện pháp khác nhau bao gồm các nghiên cứu nuốt video huỳnh quang (VFSS).
Kết quả sau điều trị ở mốc 90 ngày cho thấy sự cải thiện chức năng nuốt qua nhiều biện pháp VFSS, đặc biệt là các nhiệm vụ đánh giá chức năng cơ co thắt họng với các loại thực phẩm khác nhau. Những cải tiến này cũng được phản ánh trong kết quả tự báo cáo của đối tượng thông qua Bảng câu hỏi Sydney Swallow.
BB-301 đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ cả Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Ủy ban Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) về các sản phẩm thuốc mồ côi (COMP). Liệu pháp này sử dụng cơ chế "Im lặng và Thay thế", nhằm mục đích ngăn chặn sự biểu hiện của gen đột biến chịu trách nhiệm về OPMD trong khi cung cấp một protein thay thế chức năng.
Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo cho hai đối tượng đã nhận BB-301 cho đến nay. Tuy nhiên, cả hai đối tượng đều trải qua Bệnh trào ngược dạ dày thực quản độ 2 thoáng qua (GERD), được giải quyết bằng các loại thuốc theo toa tiêu chuẩn.
Ngày R&D ảo của công ty, được tổ chức hôm nay, có các cuộc thảo luận với các nhà lãnh đạo quan trọng trong OPMD và cung cấp thêm thông tin chi tiết về tiến trình nghiên cứu và tiềm năng của BB-301.
Cách tiếp cận của Benitec Biopharma kết hợp can thiệp RNA với liệu pháp gen để tạo ra các loại thuốc di truyền dành cho quản lý một lần. Trọng tâm của công ty là phát triển các phương pháp điều trị cho các tình trạng mãn tính và đe dọa tính mạng, bao gồm OPMD.
Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Benitec Biopharma Inc. và cung cấp tổng quan về tình trạng hiện tại của thử nghiệm lâm sàng BB-301 mà không đưa ra tuyên bố về hiệu quả tiềm năng của liệu pháp hoặc thành công trong tương lai.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Trước những tiến bộ lâm sàng gần đây của Benitec Biopharma (NASDAQ: BNTC), các nhà đầu tư có thể muốn hiểu sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Benitec Biopharma nắm giữ vốn hóa thị trường tương đối nhỏ là 12,44 triệu USD, phản ánh vị thế của nó như một công ty thích hợp trong ngành công nghệ sinh học.
Tỷ lệ P/E của công ty ở mức -0,55, cho thấy hiện tại công ty không có lãi, một thực tế cũng được gợi ý bởi lợi nhuận trên tài sản âm -131,16% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024.
Bất chấp những tin tức lâm sàng tích cực, InvestingPro Tips tiết lộ rằng các nhà phân tích thận trọng về triển vọng tài chính của công ty. Họ dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại và không mong đợi công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Hơn nữa, Benitec Biopharma đang nhanh chóng đốt tiền mặt, đây là mối quan tâm cho sự bền vững tài chính lâu dài của nó. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán và tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cung cấp một số linh hoạt tài chính trong thời gian tới.
Các nhà đầu tư cũng có thể quan sát hiệu suất cổ phiếu của công ty, đã trải qua sự biến động đáng kể, với mức tăng giá lớn trong sáu tháng qua và lợi nhuận mạnh mẽ trong ba tháng qua. Tuy nhiên, cổ phiếu đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần qua, đây có thể là một điểm cần xem xét cho các nhà đầu tư tiềm năng.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất thị trường của Benitec Biopharma, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để truy cập bộ Mẹo InvestingPro đầy đủ, hiện liệt kê 13 mẹo cho BNTC, bao gồm các mục tiêu của nhà phân tích và đánh giá giá trị hợp lý.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.