Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Giới thiệu & Bối cảnh thị trường
Scholar Rock Holding Corp (NASDAQ:SRRK) đã trình bày Cập nhật Kinh doanh Quý 1/2025 vào ngày 14 tháng 5, nêu bật những tiến triển đáng kể hướng tới việc ra mắt tiềm năng của ứng viên hàng đầu apitegromab cho bệnh Teo cơ tủy sống (SMA). Cổ phiếu của công ty đã thể hiện động lực mạnh mẽ, giao dịch ở mức 35,55 USD tính đến ngày 2 tháng 7 năm 2025, tăng 5,3% trong ngày và phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng thương mại ngắn hạn của công ty.
Mặc dù đã có các phương pháp điều trị SMA hiện tại nhắm vào protein SMN (survival motor neuron), Scholar Rock đã xác định nhu cầu chưa được đáp ứng quan trọng trong việc giải quyết tình trạng thoái hóa cơ tiến triển. Bài thuyết trình của công ty nhấn mạnh rằng 90% bệnh nhân SMA tìm kiếm các phương pháp điều trị đặc biệt để cải thiện sức mạnh cơ bắp, định vị apitegromab như một liệu pháp tiềm năng đầu tiên trong phân khúc nhắm trực tiếp vào mô cơ.
Điểm nổi bật về hiệu suất hàng quý
Quý 1 của Scholar Rock được đánh dấu bởi một số thành tựu quan trọng đã củng cố vị thế của công ty trước khi ra mắt sản phẩm thương mại tiềm năng. Công ty báo cáo vị thế tiền mặt vững chắc là 364,4 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, mà ban lãnh đạo cho biết sẽ đủ dùng đến năm 2027, cung cấp đủ nguồn lực cho việc ra mắt sản phẩm dự kiến và tiếp tục phát triển đường ống sản phẩm.
Như được thể hiện trong các điểm nổi bật hàng quý sau đây:
Cột mốc quan trọng nhất của công ty là việc đảm bảo xem xét ưu tiên của FDA cho Đơn xin cấp phép Sinh phẩm (BLA) của apitegromab, với ngày PDUFA được ấn định vào ngày 22 tháng 9 năm 2025. Tại châu Âu, Đơn xin cấp phép Tiếp thị (MAA) đã được xác nhận, với sự phê duyệt dự kiến vào năm 2026. Những tiến triển về quy định này đặt Scholar Rock vào vị thế có thể thương mại hóa tại Hoa Kỳ sớm nhất là quý 3 năm 2025.
Mặc dù công ty báo cáo EPS là -0,67 USD cho quý 1, hơi thấp hơn so với dự báo -0,66 USD, các nhà đầu tư vẫn tập trung vào việc phê duyệt và ra mắt sản phẩm tiềm năng sắp tới hơn là hiệu suất thu nhập hiện tại.
Tiến triển lâm sàng của Apitegromab
Nền tảng cho các đệ trình quy định của Scholar Rock là kết quả thử nghiệm SAPPHIRE Giai đoạn 3 tích cực, đã chứng minh những cải thiện có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động cho bệnh nhân SMA. Dữ liệu được trình bày cho thấy hiệu quả thuyết phục trên tất cả các nhóm tuổi được nghiên cứu (2-21 tuổi).
Slide sau minh họa các phát hiện lâm sàng chính:
Thử nghiệm cho thấy sự cải thiện 1,8 điểm (p=0,0192) trong Thang đo Chức năng Vận động Hammersmith Mở rộng (HFMSE) cho bệnh nhân nhận apitegromab so với giả dược. Đáng chú ý, 30% bệnh nhân được điều trị bằng apitegromab đạt được sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng ≥3 điểm trên thang HFMSE, so với chỉ 12,5% bệnh nhân dùng giả dược. Thuốc cũng thể hiện hồ sơ an toàn thuận lợi phù hợp với kinh nghiệm Giai đoạn 2 TOPAZ dài hạn hơn của công ty.
Việc FDA chỉ định xem xét ưu tiên nhấn mạnh tầm quan trọng lâm sàng tiềm năng của apitegromab trong việc giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng nghiêm trọng trong điều trị SMA:
Chuẩn bị ra mắt thương mại
Với khả năng được phê duyệt chỉ còn vài tháng nữa, Scholar Rock đang tăng cường các hoạt động sẵn sàng thương mại. Công ty đang định vị apitegromab là phương pháp điều trị nhắm vào cơ đầu tiên cho thấy những cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong SMA, giải quyết một khía cạnh bổ sung của bệnh so với các liệu pháp nhắm vào SMN hiện có.
Bài thuyết trình nhấn mạnh cơ hội thị trường đáng kể, với khoảng 10.000 người sống chung với SMA tại Hoa Kỳ và khoảng 35.000 bệnh nhân trên toàn thế giới đã nhận các liệu pháp nhắm vào SMN. Nghiên cứu thị trường của Scholar Rock chỉ ra rằng 74% bác sĩ thần kinh tin rằng nhiều phương thức điều trị sẽ cần thiết để quản lý SMA hiệu quả.
Chiến lược ra mắt thương mại của công ty bao gồm:
Các yếu tố chính của việc chuẩn bị ra mắt bao gồm thiết lập dịch vụ bệnh nhân và khả năng truyền tại nhà, xây dựng đội ngũ tiếp xúc khách hàng vào giữa năm 2025, bắt đầu tiếp cận với các đơn vị thanh toán hàng đầu của Hoa Kỳ cả thương mại và liên bang, và tiếp tục nỗ lực giáo dục về bệnh với các bên liên quan đến SMA.
Mở rộng đường ống sản phẩm
Ngoài apitegromab cho SMA, Scholar Rock đang phát triển nền tảng kháng myostatin với SRK-439, một công thức tiêm dưới da mới được tối ưu hóa cho việc ức chế myostatin có chọn lọc:
SRK-439 đang tiến triển hướng tới việc nộp hồ sơ IND vào quý 3 năm 2025, có khả năng mở rộng đường ống sản phẩm của công ty trong các rối loạn thần kinh cơ. Ngoài ra, Scholar Rock đang tiến hành nghiên cứu chứng minh khái niệm EMBRAZE trong béo phì, với kết quả dự kiến vào tháng 6 năm 2025, khám phá tiềm năng của việc ức chế myostatin để bảo tồn khối lượng cơ nạc trong quá trình giảm cân.
Công ty cũng đang lên kế hoạch bắt đầu thử nghiệm OPAL Giai đoạn 2 cho apitegromab ở bệnh nhân SMA nhỏ tuổi hơn (dưới 2 tuổi) vào quý 3 năm 2025, có khả năng mở rộng quần thể bệnh nhân có thể tiếp cận.
Vị thế tài chính
Scholar Rock nhấn mạnh cách tiếp cận kỷ luật trong phân bổ vốn khi chuyển đổi sang thương mại hóa:
Với 364,4 triệu USD tiền mặt tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2025, và thêm 100 triệu USD có sẵn theo cơ sở nợ (như đã lưu ý trong báo cáo thu nhập), công ty dường như đang ở vị thế tốt để tài trợ cho việc ra mắt thương mại tại Hoa Kỳ, thúc đẩy chuẩn bị ra mắt tại châu Âu, và tiếp tục phát triển đường ống sản phẩm. Ban lãnh đạo tập trung vào kỷ luật tài chính và xây dựng thương mại hiệu quả để tối đa hóa giá trị tài sản của mình.
Tuyên bố hướng tới tương lai
Scholar Rock đã vạch ra các ưu tiên năm 2025 tập trung vào ba trụ cột chiến lược: phê duyệt quy định và thương mại hóa, mở rộng sang các bệnh thần kinh cơ bổ sung, và phân bổ vốn có kỷ luật:
Các cột mốc ngắn hạn của công ty bao gồm khả năng phê duyệt và ra mắt apitegromab tại Hoa Kỳ vào quý 3 năm 2025, tiếp theo là thương mại hóa tại châu Âu bắt đầu từ năm 2026. Scholar Rock cũng đang thúc đẩy chiến lược "đường ống trong một sản phẩm" bằng cách khám phá các chỉ định bổ sung cho apitegromab trong khi tận dụng nền tảng kháng myostatin với SRK-439.
Các nhà phân tích thị trường duy trì sự đồng thuận mua mạnh đối với Scholar Rock, với mục tiêu giá từ 45 đến 57 USD, phản ánh sự tự tin vào triển vọng thương mại của công ty. Cổ phiếu đã mang lại lợi nhuận 124% trong năm qua, mặc dù hiện đang giao dịch dưới mức cao nhất 52 tuần là 46,98 USD, có khả năng cung cấp cho nhà đầu tư một điểm tham gia trước các chất xúc tác chính trong nửa cuối năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
Bài thuyết trình đầy đủ: