Vàng vượt mốc 4.300 USD/ounce, nhà đầu tư ồ ạt tìm nơi trú ẩn
Giới thiệu & Bối cảnh thị trường
Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) đã trình bày cập nhật kinh doanh Q2 2025 vào ngày 30 tháng 7, thể hiện sự thực hiện thương mại mạnh mẽ và sự tiến triển trong đường ống sản phẩm. Cổ phiếu của công ty đã hoạt động tốt kể từ khi công bố thu nhập, với giá cổ phiếu giao dịch ở mức 70,59 USD tính đến ngày 14 tháng 10 năm 2025, thể hiện sự tăng trưởng đáng kể so với mức trước khi công bố thu nhập. Công ty công nghệ sinh học này tiếp tục tập trung vào các liệu pháp nhắm vào RNA cho các bệnh hiếm gặp có nhu cầu chưa được đáp ứng cao.
Bài thuyết trình của công ty nhấn mạnh sự chuyển đổi từ một tổ chức chủ yếu tập trung vào R&D sang một tổ chức có khả năng thương mại ngày càng tăng, được chứng minh qua việc ra mắt thành công TRYNGOLZA và chuẩn bị cho các sản phẩm ra mắt bổ sung.
Điểm nổi bật về hiệu suất hàng quý
Ionis báo cáo tổng doanh thu 452 triệu USD cho Q2 2025, vượt xa kỳ vọng của các nhà phân tích. Kết quả này được thúc đẩy bởi 103 triệu USD doanh thu thương mại, bao gồm 19 triệu USD từ doanh số bán TRYNGOLZA, và 349 triệu USD doanh thu R&D. Công ty đạt lợi nhuận ròng 154 triệu USD trong quý.
Như được thể hiện trong các điểm nổi bật tài chính sau đây:
Công ty duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ với 2,3 tỷ USD vào cuối quý, cung cấp nguồn lực đáng kể để hỗ trợ các hoạt động thương mại và phát triển đang diễn ra. Chi phí hoạt động là 282 triệu USD, bao gồm 81 triệu USD chi phí SG&A, phản ánh các khoản đầu tư vào cơ sở hạ tầng thương mại và phát triển đường ống sản phẩm.
Thành công thương mại của TRYNGOLZA
TRYNGOLZA (olezarsen), sản phẩm thương mại độc lập đầu tiên của Ionis cho Hội chứng Chylomicronemia Gia đình (FCS), đã thể hiện sự tăng trưởng ấn tượng trong quý thứ hai đầy đủ trên thị trường. Doanh số tăng gấp ba lần từ 6 triệu USD trong Q1 2025 lên 19 triệu USD trong Q2, vượt quá kỳ vọng của công ty.
Bài thuyết trình nhấn mạnh vị trí độc đáo của TRYNGOLZA là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt cho FCS, mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể:
Công ty cho rằng hiệu suất mạnh mẽ của TRYNGOLZA là nhờ vào nỗ lực xác định bệnh nhân hiệu quả, sự hỗ trợ rộng rãi từ bác sĩ, và phản hồi tích cực từ bệnh nhân. Hơn 90% bệnh nhân có bảo hiểm thương mại không phải trả chi phí tự túc, và khoảng 60% bảo hiểm đến từ các nhà thanh toán thương mại với 40% còn lại từ các chương trình chính phủ.
Chương trình hỗ trợ bệnh nhân của Ionis, "Ionis Every Step", đã đóng vai trò quan trọng trong thành công của sản phẩm, với gần như tất cả bệnh nhân đều tham gia vào chương trình. Sáng kiến này cung cấp hỗ trợ toàn diện bao gồm:
Nhìn về phía trước, Ionis đã phác thảo các chiến lược để xây dựng trên đà phát triển ban đầu của TRYNGOLZA, tập trung vào việc xác định bệnh nhân, giáo dục nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, và thiết lập khả năng tiếp cận rộng rãi, bền vững:
Cập nhật đường ống sản phẩm và phát triển
Ionis đã trình bày một đường ống sản phẩm mạnh mẽ với nhiều tài sản giai đoạn cuối đang tiếp cận khả năng phê duyệt và ra mắt. Công ty dự kiến sẽ ra mắt ba sản phẩm độc lập bổ sung vào cuối năm 2026, với bốn sản phẩm hợp tác chính dự kiến ra mắt vào cuối năm 2027.
Các động lực tăng trưởng ngắn hạn của công ty bao gồm:
Donidalorsen cho bệnh phù mạch di truyền (HAE) được định vị để trở thành sản phẩm thương mại độc lập thứ hai của Ionis, với quyết định của FDA dự kiến vào ngày 21 tháng 8 năm 2025. Công ty nhấn mạnh dữ liệu lâm sàng mạnh mẽ hỗ trợ tiềm năng của donidalorsen như một lựa chọn điều trị ưa thích:
Olezarsen cho tăng triglyceride máu nặng (sHTG) đại diện cho cơ hội tiềm năng hàng tỷ đô, với dữ liệu Giai đoạn 3 dự kiến vào tháng 9 năm 2025. Công ty ước tính rằng hơn 1 triệu bệnh nhân sHTG có nguy cơ cao ở Hoa Kỳ có thể được hưởng lợi từ phương pháp điều trị này:
Zilganersen cho bệnh Alexander, một rối loạn thần kinh hiếm gặp và gây tử vong, đang tiến triển với dữ liệu then chốt dự kiến trong nửa cuối năm 2025. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên làm thay đổi bệnh cho tình trạng tàn phá này:
Phân tích tài chính và hướng dẫn
Dựa trên kết quả Q2 mạnh mẽ và sự tự tin vào quỹ đạo thương mại của TRYNGOLZA, Ionis đã tăng hướng dẫn tài chính năm 2025. Công ty hiện dự kiến tổng doanh thu đạt 825-850 triệu USD, tăng từ hướng dẫn trước đó là 725-750 triệu USD. Điều này bao gồm doanh thu ròng dự kiến của TRYNGOLZA là 75-80 triệu USD.
Công ty cũng cải thiện hướng dẫn lỗ hoạt động xuống 300-325 triệu USD, so với hướng dẫn trước đó là "dưới 375 triệu USD", và tăng dự báo tiền mặt cuối năm lên khoảng 2,0 tỷ USD:
Triển vọng tương lai và định hướng chiến lược
Ionis đã phác thảo một lộ trình đầy tham vọng về các sự kiện thúc đẩy giá trị chính cho năm 2025 và 2026, bao gồm nhiều kết quả Giai đoạn 3, các hành động quy định, và ra mắt sản phẩm:
Chiến lược của công ty tập trung vào việc cung cấp đều đặn các loại thuốc mới thông qua cả thương mại hóa độc lập và hợp tác chiến lược. Cách tiếp cận này nhằm tối đa hóa giá trị của nền tảng công nghệ nhắm vào RNA của Ionis trong khi xây dựng một doanh nghiệp thương mại bền vững.
Với nhiều sản phẩm tiềm năng ra mắt trong tương lai và vị thế tài chính mạnh mẽ, Ionis dường như đang ở vị thế tốt để tiếp tục quỹ đạo tăng trưởng. Sự tập trung của công ty vào các bệnh hiếm gặp có nhu cầu chưa được đáp ứng cao cung cấp cơ hội thị trường đáng kể, trong khi khả năng thương mại ngày càng mở rộng sẽ cho phép thực hiện hiệu quả các kế hoạch ra mắt.
Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ quyết định sắp tới của FDA về donidalorsen vào tháng 8 và kết quả Giai đoạn 3 cho olezarsen vào tháng 9, vì những sự kiện này có thể ảnh hưởng đáng kể đến triển vọng tăng trưởng ngắn hạn và hiệu suất cổ phiếu của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
Bài thuyết trình đầy đủ: