Autolus Therapeutics plc (NASDAQ: AUTL), một công ty dược phẩm sinh học chuyên về các liệu pháp tế bào T được lập trình với vốn hóa thị trường là 883 triệu đô la, đã thông báo rằng Tạp chí Y học New England đã công bố kết quả từ nghiên cứu FELIX về obecabtagene autoleucel (obe-cel) trong bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tế bào B ở người lớn (ALL). Theo dữ liệu của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán. Nghiên cứu cho thấy tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 76,6% ở những bệnh nhân được điều trị bằng obe-cel, với thời gian theo dõi trung bình là 20,3 tháng.
Nghiên cứu FELIX đã ghi danh 153 bệnh nhân B-ALL tái phát/kháng trị, với 127 người được truyền ít nhất một lần điều trị. Điểm cuối chính là thuyên giảm tổng thể, đạt được với tỷ lệ cao và liệu pháp có liên quan đến tỷ lệ nhiễm độc nghiêm trọng liên quan đến miễn dịch thấp. Với mức tăng trưởng doanh thu 83% trong mười hai tháng qua và các nhà phân tích dự đoán doanh số tiếp tục tăng trưởng, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang ở vị trí mở rộng mặc dù hiện đang hoạt động thua lỗ. Chỉ 2,4% bệnh nhân gặp hội chứng giải phóng cytokine độ ≥3 (CRS) và 7,1% phát triển hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch (ICANS).
Dữ liệu chỉ ra rằng obe-cel có thể mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể với đáp ứng lâu dài, đặc biệt là ở những bệnh nhân có gánh nặng tủy xương trung bình thấp. Những phát hiện này cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong tiêu chuẩn chăm sóc cho B-ALL người lớn tái phát/kháng trị.
Bệnh nhân có mức độ gánh nặng tủy xương khác nhau trước khi điều trị cho thấy kết quả khác nhau. Những người có nồng độ thấp hơn có tỷ lệ sống sót không có sự kiện trong 12 tháng là 68,0%, trong khi những người có nồng độ cao hơn có tỷ lệ 25,0%. Thời gian sống sót trung bình cho tất cả các bệnh nhân được truyền là 15,6 tháng.
Về an toàn, phần lớn các trường hợp CRS và ICANS không nghiêm trọng. Cần chăm sóc đặc biệt cho 15,7% bệnh nhân, với thời gian lưu trú trung bình là 5,5 ngày.
Obe-cel, hiện đã được FDA phê duyệt dưới tên AUCATZYL, cũng đang được các cơ quan quản lý châu Âu và Vương quốc Anh xem xét, với các đệ trình được chấp nhận lần lượt vào tháng 3 và tháng 8 năm 2024.
Kết quả của nghiên cứu dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Autolus Therapeutics plc. Công ty được biết đến với việc phát triển các liệu pháp tế bào T thế hệ tiếp theo nhằm điều trị ung thư và các bệnh tự miễn. Sản phẩm AUCATZYL được FDA phê duyệt của họ, cùng với các ứng cử viên khác, thể hiện cam kết của họ trong việc thúc đẩy các lựa chọn điều trị ung thư. Cổ phiếu đã cho thấy động lực đáng kể với lợi nhuận 11% trong tuần qua, mặc dù các nhà đầu tư nên lưu ý rằng beta là 2,04 cho thấy sự biến động cao hơn thị trường. Để biết phân tích tài chính chi tiết và 12 ProTips bổ sung, hãy truy cập InvestingPro, nơi bạn có thể truy cập các báo cáo nghiên cứu toàn diện bao gồm 1.400+ cổ phiếu Hoa Kỳ.
Trong một tin tức gần đây khác, Autolus Therapeutics đã chứng kiến một làn sóng phát triển tích cực. Sản phẩm trị liệu tế bào của công ty, obe-cel, đã được phê duyệt, đánh dấu nó là sản phẩm đầu tiên thuộc loại này được phê duyệt mà không có chương trình giám sát rủi ro. Sự chấp thuận sớm này đã làm dấy lên sự lạc quan về tiềm năng thương mại của sản phẩm, khiến Redburn-Atlantic nâng cấp cổ phiếu của Autolus từ xếp hạng Trung lập lên Mua và đặt mục tiêu giá mới ở mức 13,00 đô la.
Ngoài sự chấp thuận của obe-cel, Autolus cũng báo cáo sự chấp thuận của FDA đối với AUCATZYL, một sự phát triển đáng kể để điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tái phát hoặc kháng trị. Mặc dù báo cáo chi phí hoạt động tăng và lỗ ròng trong quý III năm 2024, công ty vẫn duy trì dự trữ tiền mặt đáng kể là 657,1 triệu đô la và dự đoán các khoản thanh toán quan trọng trong tương lai và các phê duyệt theo quy định.
Những phát triển gần đây này đã định vị Autolus có khả năng vượt trội so với kỳ vọng và thực hiện các lời hứa thương mại của mình. Công ty đang mở rộng mạng lưới các trung tâm điều trị và thúc đẩy quy trình của mình với các nghiên cứu và chương trình mới. Autolus cũng bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng sử dụng obe-cel ngoại trú và đang trên đà được EU phê duyệt vào giữa năm 2025. Đây là những cập nhật mới nhất trong hoạt động của công ty, cung cấp một cái nhìn thoáng qua về tiến độ gần đây của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.