PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) hôm nay đã công bố kết quả quan trọng từ nghiên cứu PALISADE giai đoạn 3 về plozasiran, một phương pháp điều trị hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), một rối loạn di truyền hiếm gặp mà không có liệu pháp được FDA chấp thuận.
Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính của nó, cho thấy giảm đáng kể triglyceride và giảm các sự cố viêm tụy cấp so với giả dược.
Plozasiran, một liệu pháp dựa trên RNAi nghiên cứu, đã chứng minh giảm triglyceride trung bình lên đến 80% và giảm trung bình Apolipoprotein C-III (APOC3), một chất điều chỉnh chính của chuyển hóa triglyceride, lên đến 94% vào tháng thứ 10. Nghiên cứu cũng quan sát thấy sự giảm đáng kể tỷ lệ mắc bệnh viêm tụy cấp, một biến chứng nghiêm trọng của FCS.
Nghiên cứu PALISADE, bao gồm những bệnh nhân được xác nhận di truyền hoặc chẩn đoán lâm sàng FCS, cho thấy plozasiran có hồ sơ an toàn thuận lợi, với ít tác dụng phụ nghiêm trọng và nghiêm trọng được báo cáo so với nhóm giả dược. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm đau bụng, COVID-19, viêm mũi họng, đau đầu và buồn nôn.
Tiến sĩ Bruce Given, nhà khoa học y tế trưởng tại Arrowhead, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của plozasiran trong điều trị các rối loạn chuyển hóa tim khác nhau. Công ty có kế hoạch thảo luận về kết quả tại sự kiện chuyển hóa tim sắp tới vào ngày 25 tháng 6 năm 2024 và trình bày dữ liệu đầy đủ tại các hội nghị y tế trong tương lai.
Christopher Anzalone, chủ tịch và giám đốc điều hành của Arrowhead, nhấn mạnh dữ liệu có khả năng tốt nhất trong lớp, với khả năng giải quyết nhiều bệnh với nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng. Arrowhead dự định truyền đạt những kết quả này cho FDA và khám phá Ứng dụng thuốc mới cho FCS.
Nghiên cứu PALISADE là một phần của chương trình lâm sàng rộng lớn hơn đối với plozasiran, bao gồm các nghiên cứu Giai đoạn 3 đang diễn ra trong tăng triglyceride máu nặng (SHTG) và tăng lipid máu hỗn hợp. Thuốc đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và Theo dõi Nhanh từ FDA Hoa Kỳ và Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu.
Arrowhead cũng đã thiết lập một chương trình truy cập sớm (EAP) cho plozasiran, mang lại hy vọng cho các cá nhân sống chung với FCS khi nó tiến triển thông qua quy trình quản lý.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. và chưa được xác minh độc lập. Công ty được biết đến với việc phát triển phương pháp trị liệu dựa trên RNAi nhằm mục đích làm im lặng các gen chịu trách nhiệm về các bệnh khó chữa.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.