Căng thẳng địa chính trị đẩy USD lên cao, tỷ giá trong nước lập đỉnh
CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng SAPPHIRE giai đoạn 3, đánh giá apitegromab ở bệnh nhân teo cơ cột sống (SMA). Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính của nó, cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về chức năng vận động ở những bệnh nhân được điều trị bằng apitegromab so với những người dùng giả dược.
Thử nghiệm, bao gồm các bệnh nhân từ 2-12 tuổi, đã chứng minh sự cải thiện 30,4% chức năng vận động được đo bằng Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) ở những người được điều trị bằng apitegromab, so với 12,5% ở nhóm giả dược. Lợi ích chức năng vận động này được quan sát sớm nhất là 8 tuần và duy trì trong 52 tuần. Thử nghiệm cũng bao gồm một nhóm bệnh nhân thăm dò ở độ tuổi 13-21, trong đó kết quả ủng hộ apitegromab hơn giả dược.
Apitegromab thường được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây. Không có sự khác biệt đáng kể về tác dụng phụ giữa liều 10 mg / kg và 20 mg / kg, và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được quy cho việc điều trị. Sau thử nghiệm, phần lớn bệnh nhân đã chọn tiếp tục nghiên cứu mở rộng nhãn mở ONYX.
Dựa trên những phát hiện này, Scholar Rock có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học ở Mỹ và đơn xin cấp phép tiếp thị tại Liên minh châu Âu vào quý đầu tiên của năm 2025. Thuốc đã nhận được chỉ định Fast Track, Orphan Drug và Rare Pediatric Disease từ FDA, và chỉ định Thuốc ưu tiên (PRIME) và Sản phẩm thuốc mồ côi từ EMA.
Dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm SAPPHIRE sẽ được trình bày tại một hội nghị y tế sắp tới vào đầu năm 2025, với các đặc điểm cơ bản sơ bộ sẽ được chia sẻ tại Đại hội thường niên lần thứ 29 của Hiệp hội Cơ bắp Thế giới vào ngày 11 tháng 10 năm 2024, tại Praha.
Apitegromab là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để ức chế kích hoạt myostatin, nhắm mục tiêu tăng trưởng cơ bắp để có khả năng cải thiện chức năng vận động ở bệnh nhân SMA. Mặc dù chưa được chấp thuận sử dụng, những kết quả thử nghiệm này cho thấy apitegromab có thể trở thành một lựa chọn điều trị quan trọng cho SMA, một căn bệnh đặc trưng bởi yếu cơ tiến triển và mất tế bào thần kinh vận động.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Scholar Rock.
Trong các tin tức gần đây khác, Scholar Rock đã có những bước tiến đáng kể trong các chương trình phát triển thuốc của mình. Công ty dược phẩm sinh học đã công bố bổ nhiệm Beth Shafer, Tiến sĩ, làm Giám đốc Kinh doanh, một vai trò mà cô sẽ chỉ đạo chiến lược phát triển kinh doanh và doanh nghiệp dài hạn của công ty. Động thái chiến lược này diễn ra khi công ty thúc đẩy đường ống điều trị trong các lĩnh vực như rối loạn chuyển hóa tim.
Nghiên cứu mở rộng TOPAZ giai đoạn 2 của Scholar Rock liên quan đến bệnh nhân không đi lại bị teo cơ cột sống (SMA) đã báo cáo dữ liệu đáng khích lệ trong 48 tháng. Sau những phát triển này, BMO Capital Markets đã bày tỏ sự tin tưởng ngày càng tăng vào kết quả thử nghiệm SAPPHIRE sắp tới. Công ty cũng đã đạt được tiến bộ với nghiên cứu apitegromab EMBRAZE về bệnh béo phì, với dữ liệu ban đầu hiện dự kiến vào quý II năm 2025, trước hướng dẫn giữa năm 2025 trước đó, do nghiên cứu ghi danh người tham gia trước thời hạn.
Trong cuộc gọi thu nhập gần đây của họ, Scholar Rock nhấn mạnh các cột mốc trên đường đua của họ, đặc biệt là với sự phát triển của apitegromab và SRK-439. Những tiến bộ này, cùng với những lợi ích bền vững được báo cáo từ thử nghiệm TOPAZ và kết quả đầy hứa hẹn từ chương trình SRK-439, đã củng cố niềm tin của công ty vào đường ống chiến lược của họ. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Scholar Rock để đưa các phương pháp điều trị mới ra thị trường.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng SAPPHIRE giai đoạn 3 cho apitegromab, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến những hiểu biết tài chính bổ sung. Theo dữ liệu của InvestingPro, Scholar Rock có vốn hóa thị trường là 593,84 triệu USD, phản ánh vị thế là một công ty dược phẩm sinh học tương đối nhỏ với tiềm năng tăng trưởng đáng kể.
InvestingPro Tips tiết lộ rằng Scholar Rock nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể rất quan trọng để tài trợ cho nghiên cứu và phát triển thêm apitegromab và các ứng cử viên đường ống khác. Sự ổn định tài chính này đặc biệt quan trọng khi công ty chuẩn bị cho các đệ trình quy định tiềm năng vào năm 2025.
Tuy nhiên, điều đáng chú ý là Scholar Rock hiện không có lãi, với lợi nhuận gộp âm 150.76 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, nhưng nó nhấn mạnh tầm quan trọng của kết quả thử nghiệm SAPPHIRE tích cực đối với triển vọng tương lai của công ty.
Cổ phiếu đã trải qua một sự sụt giảm đáng kể, với lợi nhuận giá -48,44% trong sáu tháng qua. Sự biến động này có thể phản ánh bản chất rủi ro cao, lợi nhuận cao của các khoản đầu tư công nghệ sinh học, đặc biệt là khi các công ty tiếp cận các cột mốc quan trọng như kết quả thử nghiệm gần đây.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 9 lời khuyên bổ sung cho Scholar Rock, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.