Anh phê duyệt liệu pháp điều trị bệnh bạch cầu của Autolus có điều kiện

Ngày đăng 23:14 25/04/2025
Anh phê duyệt liệu pháp điều trị bệnh bạch cầu của Autolus có điều kiện

Investing.com — Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Sản phẩm Chăm sóc Sức khỏe Vương quốc Anh (MHRA) đã cấp phép tiếp thị có điều kiện cho AUCATZYL® (obecabtagene autoleucel) của Autolus Therapeutics plc, một phương pháp điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tiền thân tế bào B tái phát hoặc kháng trị (r/r B-ALL). Quyết định này, được công bố hôm nay, dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng FELIX. Theo dữ liệu của InvestingPro, Autolus Therapeutics (NASDAQ: AUTL), hiện được định giá 370 triệu đô la, đang nắm giữ lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán, đặt công ty ở vị thế thuận lợi cho việc ra mắt thương mại.

AUCATZYL® là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên khảm (CAR), được thiết kế để có tốc độ tách nhanh nhằm giảm sự hoạt hóa quá mức của các tế bào T được lập trình. Liệu pháp này được tạo ra bởi Autolus, một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp tế bào T được lập trình cho bệnh ung thư và các bệnh tự miễn, với cơ sở khoa học và sản xuất tại Vương quốc Anh.

Nghiên cứu FELIX then chốt đã chứng minh tỷ lệ Đáp ứng Hoàn toàn/Đáp ứng Hoàn toàn với Phục hồi Huyết học Không hoàn chỉnh (CR/CRi) là 76,6% trong nhóm bệnh nhân nhận ít nhất một lần truyền obecabtagene autoleucel. Thời gian đáp ứng trung bình là 21,2 tháng, với thời gian sống không biến cố (EFS) trung bình là 11,9 tháng. Tuy nhiên, phương pháp điều trị này có liên quan đến các phản ứng phụ đáng kể, bao gồm nhiễm trùng và hội chứng giải phóng cytokine. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 1 tháng 5, các nhà phân tích của InvestingPro đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập, cho thấy sự tự tin ngày càng tăng vào triển vọng thương mại của công ty.

Sự cho phép có điều kiện của MHRA yêu cầu đánh giá hàng năm về thông tin hiệu quả và an toàn mới. Loại cấp phép này thường được cấp cho các phương pháp điều trị giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng hoặc mang lại lợi thế điều trị lớn trong các bệnh nghiêm trọng khi dữ liệu lâm sàng toàn diện vẫn đang được thu thập.

Bà Claire Roddie, Nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu FELIX, bày tỏ sự lạc quan rằng phương pháp điều trị này có thể sớm trở nên tiếp cận được với các bệnh nhân đủ điều kiện thông qua Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS), trong khi chờ đợi hoàn thành đánh giá của Viện Quốc gia về Sức khỏe và Chăm sóc Xuất sắc (NICE).

Sự cấp phép này đánh dấu một cột mốc quan trọng cho Autolus, công ty đã đệ trình obecabtagene autoleucel để được NICE đánh giá trong quý 4 năm 2024, nhằm đảm bảo khả năng tiếp cận cho bệnh nhân đủ điều kiện ở Anh. Bệnh bạch cầu lympho cấp tính là một loại ung thư hung hãn với khoảng 765 ca mới được chẩn đoán hàng năm tại Vương quốc Anh. Tỷ lệ sống sót hiện tại cho bệnh nhân trưởng thành mắc r/r ALL còn thấp, với thời gian sống toàn bộ trung bình là tám tháng dưới các phương pháp điều trị thông thường. Dữ liệu tài chính từ InvestingPro cho thấy tăng trưởng doanh thu ấn tượng 496% trong 12 tháng qua, mặc dù cổ phiếu vẫn bị định giá thấp theo phân tích Giá trị Hợp lý của InvestingPro. Vị thế thanh khoản mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 10,88, cung cấp đủ nguồn lực cho các nỗ lực thương mại hóa. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Autolus, các nhà đầu tư có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện, chỉ có trên InvestingPro.

Thông tin cho bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Autolus Therapeutics plc.

Trong các tin tức gần đây khác, Autolus Therapeutics đã báo cáo khoản lỗ ròng 220,7 triệu đô la cho quý 4 năm 2024, tăng so với khoản lỗ 208,4 triệu đô la của năm trước. Mặc dù khoản lỗ tăng, công ty đã tăng cường đáng kể dự trữ tiền mặt lên 588 triệu đô la, được hỗ trợ bởi khoản hợp tác 600 triệu đô la với BioNTech và tài trợ vốn cổ phần. Autolus đang tích cực mở rộng phạm vi hoạt động, với 33 trung tâm điều trị tại Hoa Kỳ hiện được ủy quyền để cung cấp liệu pháp Aucatzyl, vượt quá mục tiêu ban đầu là 30 trung tâm. Sự mở rộng này có khả năng bao phủ khoảng 60% dân số bệnh nhân Hoa Kỳ mắc bệnh bạch cầu lympho cấp tính tế bào B tái phát hoặc kháng trị ở người lớn. Các nhà phân tích từ Truist Securities và Mizuho Securities đã tái khẳng định triển vọng tích cực của họ đối với Autolus, duy trì mục tiêu giá lần lượt là 11 đô la và 12 đô la, đồng thời ghi nhận nhu cầu mạnh mẽ và nỗ lực mở rộng. Tuy nhiên, Truist Securities đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Autolus từ 11 đô la xuống 10 đô la do điều chỉnh dự báo tài chính. Công ty cũng đang mong đợi những phát triển quan trọng vào năm 2025, bao gồm quyết định phê duyệt cho Aucatzyl tại Vương quốc Anh và châu Âu và dữ liệu ban đầu về trẻ em. Ngoài ra, Autolus đang chuẩn bị chia sẻ dữ liệu về thử nghiệm bệnh lupus ban đỏ hệ thống tại một sự kiện nghiên cứu và phát triển sắp tới.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.