Một cổ phiếu khác được AI lựa chọn vừa tăng hơn 55% chỉ trong tháng này!
ROCKVILLE, Md. - REGENXBIO Inc. (NASDAQ: RGNX) đã báo cáo những tiến bộ đáng kể trong AMD điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt (AMD ướt), một bệnh võng mạc phổ biến. Tại Học viện Nhãn khoa AMD Hoa Kỳ, dữ liệu từ một nghiên cứu phụ giai đoạn II đã chứng minh giảm 97% gánh nặng điều trị cho bệnh nhân AMD ướt hai bên đã nhận được ABBV-RGX-314, một ứng cử viên liệu pháp gen.
Nghiên cứu phụ đã điều trị mắt của những bệnh nhân trước đây đã dùng ABBV-RGX-314 ở một mắt, với mục tiêu xác định độ an toàn và hiệu quả của một liều duy nhất ở cả hai mắt. Sau chín tháng điều trị, phần lớn bệnh nhân không cần hoặc chỉ cần tiêm bổ sung, và 78% hoàn toàn không tiêm, duy trì thị lực ổn định AMD sual và độ dày võng mạc.
Curran Simpson, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của REGENXBIO, nhấn mạnh tiềm năng của ABBV-RGX-314 trong việc chuyển đổi các lựa chọn điều trị cho AMD ướt, cung cấp phương pháp điều trị một lần cho một tình trạng thường đòi hỏi phải tiêm suốt đời thường xuyên. Tiến sĩ Arshad Khanani, người trình bày dữ liệu, nhấn mạnh cột mốc quan trọng này đại diện cho liệu pháp gen trong điều trị các bệnh võng mạc thông thường.
Dữ liệu an toàn đến ngày 11/9/2024 cho thấy ABBV-RGX-314 được dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc hoặc các trường hợp viêm nội nhãn được báo cáo. Các tác dụng phụ c AMD on nhất là nhẹ và giải quyết nhanh chóng.
REGENXBIO, phối hợp với AbbVie, đang đầu tư AMD ABBV-RGX-314 như một phương pháp điều trị tiềm năng cho không chỉ AMD ướt mà còn cả bệnh võng mạc tiểu đường và các tình trạng võng mạc mãn tính khác. Liệu pháp này hoạt động bằng cách ức chế VEGF, một yếu tố liên quan đến sự phát triển của các mạch máu bị rò rỉ góp phần tích tụ chất lỏng trong võng mạc.
AMD ướt là một nguyên nhân quan trọng gây mất thị lực, đặc biệt là ở Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản. Các AMD hiện tại đòi hỏi phải tiêm nội nhãn liên tục, làm cho việc tuân thủ trở nên khó khăn và thường dẫn đến suy giảm thị lực theo thời gian.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ REGENXBIO Inc. và đại diện cho một sự phát triển đầy hứa hẹn trong liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc, có khả năng cung cấp một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho hàng triệu người bị ảnh hưởng bởi AMD ướt.
Trong các tin tức gần đây khác, Regenxbio đã thấy những tiến bộ đáng kể trong các chương trình trị liệu gen của mình. Công ty đã báo cáo kết quả dài hạn tích cực từ thử nghiệm CAMPSIITE về liệu pháp gen RGX-121 cho hội chứng Hunter, cho thấy sự giảm bền vững dấu ấn sinh học quan trọng của bệnh não và cho phép một số lượng đáng kể bệnh nhân ngừng liệu pháp thay thế enzyme tiêu chuẩn. Raymond James tiếp tục đưa tin về Regenxbio với xếp hạng Outperform, nêu bật tiềm năng tăng trưởng được thúc đẩy bởi đường ống điều trị đa dạng của công ty.
Regenxbio cũng thông báo bổ nhiệm Mitchell Chan làm Phó chủ tịch điều hành và Giám đốc tài chính mới. H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua trên Regenxbio, phản ánh triển vọng tích cực về triển vọng của công ty sau kết quả thử nghiệm gần đây. Công ty công nghệ sinh học đang chuẩn bị cho việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học vào quý III/2024, điều này có thể dẫn đến Phiếu đánh giá ưu tiên vào năm 2025.
Trong cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024, Regenxbio đã báo cáo tình hình tài chính vững chắc với 327 triệu đô la tiền mặt, cổ phiếu AMD tiền mặt và chứng khoán có thể bán được. Công ty cũng thảo luận về những tiến bộ trong các chương trình ưu tiên khác, bao gồm các liệu pháp gen nhắm vào chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi ướt và phù hoàng điểm do tiểu đường. Đây là những phát triển mới nhất trong nghiên cứu và phát triển các liệu pháp gen của Regenxbio.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Những tiến bộ đầy hứa hẹn của REGENXBIO trong điều trị AMD ướt đến vào thời điểm quan trọng đối với công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của REGENXBIO ở mức 548,6 triệu USD, phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với đường ống trị liệu gen sáng tạo của nó. Tuy nhiên, công ty phải đối mặt với những thách thức tài chính, với doanh thu 89.04 triệu đô la trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023, giảm 8.18% so với cùng kỳ năm ngoái.
Bất chấp những thách thức này, InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng REGENXBIO nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp sự linh hoạt về tài chính để tiếp tục nỗ lực nghiên cứu và phát triển. Điều này đặc biệt quan trọng khi công ty đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một kịch bản phổ biến cho các công ty công nghệ sinh học đầu tư mạnh vào các liệu pháp đột phá như ABBV-RGX-314.
Dữ liệu tích cực gần đây từ nghiên cứu phụ Giai đoạn II có thể giải thích tại sao REGENXBIO đã chứng kiến sự trở lại đáng kể trong tuần qua, với tổng lợi nhuận giá trong 1 tuần là 8,82%. Sự gia tăng này cho thấy các nhà đầu tư đang phản ứng thuận lợi với tiến trình lâm sàng của công ty.
Điều đáng chú ý là con đường dẫn đến lợi nhuận của REGENXBIO vẫn chưa chắc chắn. InvestingPro Tips chỉ ra rằng các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, điều này được phản ánh qua tỷ lệ P / E âm -2,32 trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023. Tuy nhiên, đối với một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị đột phá, lợi nhuận hiện tại có thể ít quan trọng hơn tác động thị trường tiềm năng của các liệu pháp của nó.
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc phân tích sâu hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của REGENXBIO có thể truy cập các Mẹo InvestingPro bổ sung, với 8 mẹo khác có sẵn trên nền tảng để hướng dẫn các quyết định đầu tư vào cổ phiếu công nghệ sinh học năng động này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.