Tòa Tối cao Mỹ bác đề nghị sa thải khẩn cấp với Thống đốc Fed Lisa Cook
Vào thứ Tư, Stifel duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Neurogene (NASDAQ: NGNE), nhưng giảm mục tiêu giá xuống 46,00 đô la từ 60,00 đô la trước đó. Sự điều chỉnh này theo sau bản cập nhật quý III của Neurogene cho năm 2024 và sự tham gia của họ trong Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe của Stifel.
Neurogene đã trải qua một giai đoạn biến động gần đây, với sự phấn khích ban đầu về dữ liệu hiệu quả sơ bộ tích cực từ điều trị NGN-401 liều thấp trong hội chứng Rett bị giảm bởi một tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) ở nhóm liều cao. SAE được xác định là hội chứng tăng viêm, một phản ứng miễn dịch nghiêm trọng có khả năng gây tử vong, khiến bệnh nhân rơi vào tình trạng nguy kịch.
Sau các cuộc thảo luận với FDA, Neurogene đã được bật đèn xanh để tiếp tục với nhánh liều thấp của nghiên cứu, thấp hơn khoảng ba lần so với liều cao và cho đến nay đã cho thấy một hồ sơ an toàn sạch.
Công ty đang tích cực xem xét các sửa đổi giao thức để giảm nguy cơ xảy ra các sự kiện an toàn ở nhóm liều thấp. Cả ban quản lý và cơ quan quản lý của công ty dường như đều cảm thấy thoải mái với các biện pháp an toàn hiện tại.
Ban quản lý của Neurogene hiện đang lên kế hoạch cho nghiên cứu đăng ký, với thông tin chi tiết dự kiến sẽ được công bố vào nửa đầu năm 2025. Nhà phân tích lưu ý rằng từ góc độ cổ phiếu, nghiên cứu sắp tới có thể đóng vai trò là chất xúc tác quan trọng, đặc biệt nếu có sự chấp thuận cho một thử nghiệm có kiểm soát lịch sử tự nhiên với các điểm cuối thuận lợi. Sự phát triển này đặc biệt đáng chú ý vì nó có thể có tác động có ý nghĩa đến hiệu suất của cổ phiếu trong tương lai.
Trong một tin tức gần đây khác, kết quả thu nhập và doanh thu quý 2 năm 2024 của Neurogene cho thấy khoản lỗ ròng là 18,5 triệu đô la, với tổng chi phí R&D là 15,7 triệu đô la. Công ty công nghệ sinh học cũng đã đảm bảo khoảng 200 triệu đô la tài chính PIPE được đăng ký quá mức, dự kiến sẽ kéo dài đường băng tài chính của mình vào nửa cuối năm 2027. Khoản tài trợ này sẽ hỗ trợ việc hoàn thành việc ghi danh cho nghiên cứu NGN-401, liệu pháp nghiên cứu của Neurogene cho hội chứng Rett.
Trong những diễn biến khác, BMO Capital Markets đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Neurogene, giảm xuống còn 45 đô la từ 60 đô la trước đó, do lo ngại về sự an toàn của bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, BMO Capital vẫn duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu của công ty. Các nhà phân tích từ Stifel, Baird và H.C. Wainwright cũng đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho Neurogene, phản ánh triển vọng tích cực của họ sau dữ liệu sơ bộ Giai đoạn 1/2 cho NGN-401.
Những phát triển gần đây bao gồm việc chấm dứt chương trình bệnh Batten của công ty và một tác dụng phụ nghiêm trọng ở một bệnh nhân được điều trị liều cao. Mặc dù vậy, dữ liệu giai đoạn 1/2 cho điều trị liều thấp của Neurogene vẫn đầy hứa hẹn. Công ty dự kiến sẽ cung cấp bản cập nhật đăng ký vào nửa đầu năm 2025 và kết quả cho phương pháp điều trị liều thấp vào nửa cuối cùng năm.
Sau những sự kiện này, ban quản lý của Neurogene đã thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm và không dự đoán sẽ tạm dừng lâm sàng, thừa nhận hồ sơ an toàn của phương pháp điều trị liều thấp. Đây là những phát triển mới nhất trong hành trình của Neurogene và liệu pháp nghiên cứu của nó, NGN-401.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu thị trường gần đây từ InvestingPro cung cấp thêm bối cảnh cho tình hình hiện tại của Neurogene. Cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động đáng kể, với mức giảm 61,35% trong tuần qua và giảm 71,82% trong tháng trước. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro rằng "cổ phiếu đã bị ảnh hưởng lớn trong tuần trước" và "thường giao dịch với biến động giá cao".
Bất chấp những thách thức này, Neurogene vẫn duy trì vị thế thanh khoản mạnh mẽ. Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán của mình", điều này có thể rất quan trọng khi họ điều hướng các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và các sửa đổi giao thức tiềm năng cho phương pháp điều trị NGN-401 của mình.
Tuy nhiên, các nhà đầu tư cần lưu ý rằng Neurogene hiện đang không có lãi, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm là -6132,86% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024. Điều này phản ánh bản chất giai đoạn đầu của công ty và các khoản đầu tư R&D đáng kể, điển hình cho các công ty công nghệ sinh học phát triển các liệu pháp mới.
Đối với những người đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 14 mẹo bổ sung cho Neurogene, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.