RBC Capital Markets đã nhắc lại xếp hạng Outperform đối với Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) với mục tiêu giá duy trì là 77,00 đô la.
Công ty bày tỏ triển vọng tích cực về thuốc của công ty cho Osteogenesis Imperfecta (OI), dự đoán dữ liệu Giai đoạn III sắp được công bố. Mặc dù thừa nhận những rủi ro liên quan đến thử nghiệm, chẳng hạn như một nhóm nhỏ Giai đoạn II, bệnh nhân Giai đoạn III bị bệnh hơn và những thách thức trong việc mô hình hóa đáp ứng giả dược, RBC Capital vẫn lạc quan về thành công tiềm năng của thuốc.
Nhà phân tích tại RBC Capital đã nhấn mạnh hành trình của thuốc thông qua các công ty khác nhau, bao gồm việc Novartis phát hiện, cấp phép sau đó cho Mereo BioPharma và sự phát triển hiện tại của Ultragenyx. Niềm tin của công ty được củng cố bởi những gì họ mô tả là dữ liệu hấp dẫn từ ba thử nghiệm riêng biệt được thực hiện bởi các công ty khác nhau, cho thấy tác dụng dược lực học nhất quán và dữ liệu gãy xương đầy hứa hẹn. Hơn nữa, các tài liệu cho thấy rằng việc đạt được kết quả tích cực trong việc giảm gãy xương trong OI, ngay cả trong các thử nghiệm nhỏ, là khả thi.
RBC Capital cũng đưa ra sự tương đồng giữa cơ chế hoạt động của thuốc (MOA) và phương pháp điều trị loãng xương, một căn bệnh khác làm suy yếu xương. MOA đã được phê duyệt cho bệnh loãng xương dựa trên dữ liệu từ một thử nghiệm lớn chứng minh khả năng giảm gãy xương khi so sánh với bisphosphonate.
Thời gian chính xác của việc công bố dữ liệu Giai đoạn III là không chắc chắn và RBC Capital đã kiềm chế mô hình thống kê do có nhiều ẩn số có thể ảnh hưởng đến phân tích. Tuy nhiên, công ty dự đoán sự linh hoạt về quy định tiềm năng ngay cả khi kết quả không quá tích cực.
Triển vọng của RBC Capital đối với Ultragenyx được thúc đẩy bởi hoạt động kinh doanh cơ sở của công ty, được cho là sẽ bảo vệ đà giảm giá với giá trị ước tính là 35 đô la mỗi cổ phiếu. Hơn nữa, thuốc OI được coi là mang lại tiềm năng tăng giá đáng kể, với 32% khả năng thành công được điều chỉnh theo rủi ro. Công ty cũng ghi nhận các cơ hội bổ sung cho Ultragenyx trong các lĩnh vực hội chứng Angelman và liệu pháp gen, góp phần vào việc lựa chọn là lựa chọn hàng đầu cho năm 2025.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.