Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
Thứ Sáu, trên thị trường chứng khoán, Solid Biosciences (NASDAQ:SLDB), hiện đang giao dịch ở mức 5,50 đô la với vốn hóa thị trường là 420 triệu đô la, duy trì xếp hạng vượt trội thị trường và mục tiêu giá 15,00 đô la, như các nhà phân tích JMP nhắc lại. Công ty bày tỏ triển vọng tích cực về liệu pháp loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) của công ty, SGT-003, trích dẫn dữ liệu lâm sàng đáng khích lệ gần đây và các cuộc thảo luận quy định dự kiến. Theo InvestingPro, mục tiêu của các nhà phân tích dao động từ 12 đến 20 đô la, cho thấy tiềm năng tăng giá đáng kể.
Nhà phân tích nhấn mạnh rằng dữ liệu SGT-003 đầu tiên trong con người (FiH), được công bố vào tháng 2 năm 2025, đã vượt quá kỳ vọng. Liệu pháp cho thấy biểu hiện microdystrophin trung bình đáng chú ý, số lượng bản sao cao và các dấu hiệu ban đầu của sự toàn vẹn cơ bắp được cải thiện. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty duy trì một tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 7,85, cung cấp đường băng cho sự phát triển lâm sàng. Nhà phân tích của JMP tin rằng kết quả biểu hiện ở hơn mười bệnh nhân và các cập nhật quy định sắp tới sau các cuộc thảo luận với FDA vào nửa cuối năm 2025 sẽ rất quan trọng trong việc thiết lập tiềm năng của liệu pháp và làm rõ quy trình phê duyệt nhanh chóng.
Ngoài ra, những hiểu biết sâu sắc từ cuộc gọi của nhà lãnh đạo ý kiến chính (KOL) với Tiến sĩ Edward C. Smith, người có liên quan chặt chẽ với các thử nghiệm điều trị DMD, đã được chia sẻ. Tiến sĩ Smith bày tỏ sự quan tâm của mình đối với những kết quả ban đầu nhưng ấn tượng từ nghiên cứu INSPIRE DUCHENNE, điều tra hiệu quả của SGT-003 trong điều trị DMD.
Sự hỗ trợ liên tục từ các nhà phân tích của JMP đối với cổ phiếu của Solid Biosciences diễn ra vào thời điểm quan trọng khi công ty tiến bộ với các mốc quan trọng về mặt lâm sàng và quy định. Với hiệu suất gần đây của liệu pháp vượt quá kỳ vọng ban đầu, công ty đã sẵn sàng tham gia vào các cuộc thảo luận sâu hơn với FDA để xác định các bước tiếp theo hướng tới khả năng phê duyệt nhanh.
Trong một tin tức gần đây khác, Solid Biosciences đã công bố kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm INSPIRE DUCHENNE giai đoạn 1/2, giới thiệu dữ liệu lâm sàng ban đầu đầy hứa hẹn cho ứng cử viên liệu pháp gen của mình, SGT-003. Thử nghiệm đã báo cáo biểu hiện microdystrophin trung bình là 110% trong số ba người tham gia đầu tiên, với những cải thiện đáng chú ý về dấu ấn sinh học sức khỏe cơ bắp và lợi ích tiềm năng cho tim. Đồng thời, Solid Biosciences đã thiết lập một đợt chào bán cổ phiếu và chứng quyền trị giá 200 triệu đô la, nhằm mục đích củng cố tình hình tài chính của mình. Việc chào bán bao gồm cổ phiếu phổ thông và chứng quyền được tài trợ trước, với sự tham gia của các nhà đầu tư như Adage Capital Partners và Bain Capital Life Sciences.
JMP Securities đã duy trì xếp hạng vượt trội thị trường cho Solid Biosciences, trích dẫn tiến bộ của công ty trong việc sử dụng liều lượng bệnh nhân và dữ liệu đầy hứa hẹn từ SGT-003. Các nhà phân tích nhấn mạnh rằng liệu pháp gen đã chứng minh số lượng bản sao vectơ trên mỗi nhân cao hơn đáng kể ở liều thấp so với các đối thủ cạnh tranh. Hơn nữa, Solid Biosciences đã nhận được chỉ định FDA Fast Track cho ứng cử viên liệu pháp gen SGT-212, nhằm điều trị chứng mất điều hòa Friedreich. Chỉ định này nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các liệu pháp cho các tình trạng nghiêm trọng với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng.
Công ty có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 1b cho SGT-212 vào nửa cuối năm 2025, tập trung vào độ an toàn và khả năng dung nạp ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng mất điều hòa Friedreich. Giám đốc điều hành của Solid Biosciences, Bo Cumbo, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của SGT-212 trong việc giải quyết toàn bộ các triệu chứng liên quan đến căn bệnh này. Những phát triển này phản ánh những nỗ lực không ngừng của Solid Biosciences nhằm thúc đẩy dòng ứng cử viên liệu pháp gen nhắm mục tiêu vào các bệnh hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.