Tòa Tối cao Mỹ bác đề nghị sa thải khẩn cấp với Thống đốc Fed Lisa Cook
Hôm thứ ba, BMO Capital Markets đã sửa đổi mục tiêu giá cho Neurogene (NASDAQ: NGNE), một công ty công nghệ sinh học, giảm xuống còn 45 đô la từ 60 đô la trước đó. Công ty vẫn duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu của công ty bất chấp sự điều chỉnh. Việc sửa đổi theo sau một loạt các phát triển đã ảnh hưởng đến hiệu suất cổ phiếu của Neurogene, bao gồm cả những lo ngại về sự an toàn của bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng.
Cổ phiếu của Neurogene đã được giao dịch gần với giá trị tiền mặt của công ty, bị ảnh hưởng bởi một tác dụng phụ nghiêm trọng mới nổi (SAE) ở một bệnh nhân được điều trị liều cao. SAE này phù hợp với các triệu chứng phơi nhiễm quá mức hoặc quá liều AAV9, một loại virus liên quan đến adeno được sử dụng trong liệu pháp gen, tương tự như các vấn đề được thấy với một sản phẩm trị liệu gen khác, Zolgensma. Mặc dù vậy, dữ liệu giai đoạn 1/2 cho điều trị liều thấp của Neurogene vẫn đầy hứa hẹn.
Quyết định chấm dứt chương trình dịch bệnh Batten của công ty, được công bố công khai vào ngày 11 tháng 11, cũng đóng một vai trò trong việc đánh giá lại tiềm năng của cổ phiếu. Các nhà đầu tư hiện đang thận trọng, dự đoán kết cục bi thảm có thể xảy ra đối với bệnh nhân đã trải qua SAE liều cao, như đã lưu ý trong các tài liệu y khoa.
Quản lý của Neurogene đã thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) và không lường trước được việc giữ lâm sàng, thừa nhận hồ sơ an toàn của phương pháp điều trị liều thấp. Trong tương lai, công ty dự kiến sẽ cung cấp bản cập nhật đăng ký vào nửa đầu năm 2025 và chỉ báo cho việc điều trị liều thấp trong nửa cuối năm, được dự đoán là chất xúc tác quan trọng tiếp theo cho cổ phiếu.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene đã báo cáo kết quả thu nhập và doanh thu đầy hứa hẹn, với khoản lỗ ròng quý 2 năm 2024 là 18,5 triệu đô la và chi phí R&D là 15,7 triệu đô la. Công ty đã bảo đảm khoảng 200 triệu đô la tài trợ PIPE được đăng ký quá mức, dự kiến sẽ mở rộng đường băng tài chính của mình vào nửa cuối năm 2027. Các quỹ này sẽ hỗ trợ hoàn thành ghi danh cho nghiên cứu NGN-401, liệu pháp điều tra của Neurogene cho hội chứng Rett.
Chương trình lâm sàng của công ty cho NGN-401 đã có những phát triển gần đây. Một hội chứng tăng viêm toàn thân, một tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE), đã được xác định ở một bệnh nhân nhận được liều cao NGN-401, dẫn đến việc chấm dứt đoàn hệ liều cao của nghiên cứu. Tuy nhiên, Neurogene có kế hoạch tiếp tục ghi danh bệnh nhân với liều thấp hơn 1E15 vg, với việc tuyển sinh dự kiến sẽ hoàn thành vào năm 2025.
Các nhà phân tích từ BMO Capital, Stifel, Baird và H.C. Wainwright đã điều chỉnh mục tiêu giá của họ cho Neurogene. Đáng chú ý, BMO Capital đã giảm mục tiêu giá từ 65 USD xuống còn 60 USD, trong khi Stifel tăng mục tiêu giá từ 44 USD lên 60 USD. Baird nâng mục tiêu giá từ 54 USD lên 72 USD và H.C. Wainwright tăng mục tiêu giá từ 49 USD lên 55 USD.
NGN-401 đã chứng minh hiệu quả và an toàn ở liều thấp hơn trong một nhóm nhỏ bệnh nhân. Tuy nhiên, liều cao của liệu pháp có liên quan đến tác dụng phụ liên quan đến điều trị. Thiết kế của các điểm cuối đăng ký và các thử nghiệm quan trọng cho NGN-401 vẫn chưa được xác định, với các bản cập nhật dự kiến vào nửa đầu năm 2025.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu gần đây từ InvestingPro làm sáng tỏ thêm về tình hình tài chính và hiệu suất thị trường của Neurogene, cung cấp bối cảnh cho mục tiêu giá sửa đổi của BMO Capital Markets. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 225,57 triệu đô la, phản ánh biến động giá cổ phiếu gần đây.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Neurogene nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể mang lại sự ổn định tài chính trong giai đoạn đầy thách thức này. Tuy nhiên, công ty cũng đang nhanh chóng đốt tiền mặt, một đặc điểm chung của các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển.
Hiệu suất gần đây của cổ phiếu đã biến động đáng chú ý, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức giảm đáng kể 50,45% trong tuần qua và giảm 63,57% so với tháng trước. Điều này phù hợp với đề cập của bài báo về sự thận trọng của nhà đầu tư sau sự kiện bất lợi nghiêm trọng trong các thử nghiệm lâm sàng.
Bất chấp những thách thức này, các nhà phân tích vẫn duy trì mục tiêu giá trị hợp lý là 60 đô la cho Neurogene, cho thấy tiềm năng tăng giá từ mức hiện tại nếu công ty có thể vượt qua các rào cản hiện tại thành công.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 16 lời khuyên bổ sung cho Neurogene, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.