Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
Vào hôm thứ Ba, Morgan Stanley đã tái khẳng định đánh giá Tăng Tỷ Trọng và mức giá mục tiêu $42,00 cho Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT), sau khi xảy ra biến cố bất lợi nghiêm trọng (SAE) trong nghiên cứu Giai đoạn 2 của liệu pháp gen RP-A501. Theo dữ liệu từ InvestingPro, mức giá mục tiêu của các nhà phân tích hiện dao động từ $12 đến $55, với xếp hạng đồng thuận mua mạnh ở mức 1,39 (trong đó 1 là Mua Mạnh). Rocket Pharmaceuticals đã tự nguyện tạm dừng liều dùng trong thử nghiệm Giai đoạn 2 điều trị bệnh Danon sau khi một SAE không lường trước dẫn đến cái chết của bệnh nhân do biến chứng liên quan đến hội chứng rò rỉ mao mạch sau nhiễm trùng hệ thống cấp tính. Công ty vẫn duy trì vị thế tài chính vững mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 9,19 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đặt thử nghiệm vào tình trạng tạm dừng lâm sàng vào ngày 23 tháng 5 năm 2025. Rocket đang hợp tác với FDA và Ủy ban Giám sát An toàn Dữ liệu Độc lập để điều tra nguyên nhân của SAE. Việc xem xét đặc biệt tập trung vào một tác nhân ức chế miễn dịch mới được đưa vào phương pháp điều trị trước để chống lại sự hoạt hóa bổ thể được thấy ở một số bệnh nhân, điều này độc đáo trong chương trình AAV9-Danon.
Do việc tạm dừng lâm sàng, Rocket đã tuyên bố không thể cung cấp khung thời gian mới cho kết quả nghiên cứu, vốn ban đầu dự kiến vào giữa năm 2026. Công ty dự định tổ chức cuộc gọi hội nghị lúc 8:30 sáng theo giờ ET để thảo luận về những diễn biến này.
Mặc dù có sự trở ngại, nhà phân tích của Morgan Stanley lưu ý rằng cổ phiếu của công ty dự kiến sẽ đối mặt với áp lực đáng kể sau cái chết của bệnh nhân và việc tạm dừng thử nghiệm. Cổ phiếu đã giảm 71% trong năm qua và 56% trong sáu tháng qua. Theo phân tích Giá Trị Hợp lý của InvestingPro, cổ phiếu có vẻ được định giá hợp lý ở mức hiện tại. Khám phá thêm 8 ProTips độc quyền và phân tích toàn diện trong Báo cáo Nghiên cứu Pro, có sẵn với gói đăng ký InvestingPro. Rocket Pharmaceuticals vẫn chưa xác định được nguyên nhân gốc rễ của SAE và đang nỗ lực làm việc với các cơ quan quản lý để giải quyết vấn đề.
Trong tin tức gần đây khác, Rocket Pharmaceuticals đã báo cáo một sự cố nghiêm trọng trong thử nghiệm Giai đoạn 2 cho liệu pháp gen RP-A501 nhằm điều trị bệnh Danon. Một bệnh nhân đã phát triển biến chứng từ hội chứng rò rỉ mao mạch, dẫn đến tử vong, khiến công ty phải tạm dừng thử nghiệm và FDA đặt nó vào tình trạng tạm dừng để đánh giá thêm. Tính đến ngày 31 tháng 3, Rocket Pharmaceuticals nắm giữ 318,2 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và đầu tư, và dự định kéo dài nguồn tài trợ hoạt động của mình đến năm 2027. Trong khi đó, Rocket Pharmaceuticals đã công bố kết quả sơ bộ đầy hứa hẹn từ thử nghiệm Giai đoạn 1 của một liệu pháp gen khác, RP-A601, cho thấy lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân mắc bệnh cơ tim loạn nhịp liên quan đến plakophilin-2. Liệu pháp này được dung nạp tốt, với những cải thiện về chức năng tim và chất lượng cuộc sống được ghi nhận.
Cantor Fitzgerald đã bày tỏ sự tin tưởng vào Rocket Pharmaceuticals bằng cách duy trì đánh giá Tăng Tỷ Trọng và nâng mục tiêu cổ phiếu lên $30, sau khi có dữ liệu tích cực từ thử nghiệm RP-A601. Mặc dù có một số tác dụng phụ nghiêm trọng ở một bệnh nhân, kết quả cho thấy biểu hiện protein mạnh mẽ và lợi ích lâm sàng, giảm nhu cầu tăng liều hơn nữa. Ngoài ra, BMO Capital Markets tiếp tục giữ đánh giá Vượt Trội cho Rocket Pharmaceuticals, với mức giá mục tiêu $50, dự đoán những cập nhật thuận lợi về chương trình Bệnh Danon. Công ty đang tích cực làm việc với các cơ quan quản lý để giải quyết các vấn đề an toàn và thúc đẩy đường ống liệu pháp gen của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.