Vào thứ Tư, Goldman Sachs duy trì xếp hạng Trung lập đối với cổ phiếu của uniQure BV (NASDAQ: QURE), với mục tiêu giá ổn định là 20,00 đô la. Lập trường của công ty được đưa ra khi uniQure công bố một tiến bộ quy định cho liệu pháp gen của mình, AMT-130, cho bệnh Huntington.
Cổ phiếu đã cho thấy động lực đáng chú ý, với dữ liệu của InvestingPro cho thấy mức tăng 143% chỉ trong tuần qua, đạt 15,30 đô la so với 7,29 đô la trước đó. Liệu pháp đã nhận được hướng dẫn từ FDA về lộ trình phê duyệt nhanh sau cuộc họp Loại B.
Sự phát triển này rất quan trọng vì nó cho phép công ty sử dụng dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn 1/2 đang diễn ra và lịch sử tự nhiên như một kiểm soát bên ngoài. FDA đã xem xét dữ liệu hai năm từ 24 bệnh nhân, sẽ được sử dụng cùng với Thang đánh giá bệnh Huntington thống nhất tổng hợp (cUHDRS) như một điểm cuối lâm sàng.
Theo công ty, đánh giá của FDA và lộ trình tăng tốc đã được thống nhất đã làm tăng khả năng thành công của AMT-130. Sự rõ ràng về lộ trình quy định do FDA cung cấp phủ nhận nhu cầu thử nghiệm bổ sung. Sự phát triển này đã thu hút sự chú ý của các nhà phân tích, với InvestingPro cho thấy sáu nhà phân tích đang điều chỉnh ước tính thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới.
Cổ phiếu hiện đang giao dịch trên Giá trị hợp lý, phản ánh sự lạc quan của thị trường về những phát triển này. uniQure dự kiến sẽ thảo luận về kế hoạch phân tích thống kê và các yêu cầu về Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC) với FDA trong nửa đầu năm 2025. Quy trình sản xuất AMT-130 được coi là không có rủi ro, vì nó có thể so sánh với Hemgenix và diễn ra trong cùng một cơ sở.
Vào giữa năm 2025, uniQure dự kiến sẽ công bố dữ liệu theo dõi, bao gồm kết quả ba năm từ 21 bệnh nhân. Thành công được dự đoán sẽ phản ánh các xu hướng được thấy trong các bản cập nhật trước đó, chẳng hạn như làm chậm sự tiến triển của bệnh phụ thuộc vào liều lượng được đo bằng cUHDRS và mức độ dây sợi thần kinh dịch não tủy ổn định.
Tình hình tài chính của công ty cho thấy những tín hiệu trái chiều. Trong khi tỷ lệ hiện tại là 6,51 cho thấy tính thanh khoản ngắn hạn mạnh mẽ, dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt. Với vốn hóa thị trường là 733,58 triệu đô la, công ty hoạt động với mức nợ vừa phải và duy trì tài sản lưu động vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn.
Công ty cũng lưu ý một thỏa thuận cấp phép gần đây trong lĩnh vực này, liên quan đến Novartis và PTC Therapeutics, thừa nhận bối cảnh cạnh tranh. Ngoài AMT-130, tiềm năng tăng trưởng của uniQure đang được theo dõi thông qua đường ống liệu pháp gen giai đoạn đầu.
Kỳ vọng được đặt ra cho dữ liệu Giai đoạn 1/2 ban đầu từ AMT-191 trong bệnh Fabry, AMT-162 trong SOD1 ALS và AMT-260 trong bệnh động kinh thùy thái dương nội kháng trị, tất cả đều dự kiến sẽ được phát hành vào năm 2025.
Trong một tin tức gần đây khác, uniQure NV đã đạt được những bước tiến đáng kể với sản phẩm liệu pháp gen của mình, AMT-130, nhắm mục tiêu điều trị bệnh Huntington. Công ty đã đạt được thỏa thuận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về việc đệ trình phê duyệt nhanh chóng AMT-130. Raymond James gần đây đã nâng cấp cổ phiếu của uniQure từ Outperform lên Strong Buy sau những diễn biến này.
Stifel, một công ty dịch vụ tài chính, cũng bày tỏ triển vọng tích cực đối với uniQure, cho thấy sự liên kết của FDA là một chiến thắng đáng kể cho công ty công nghệ sinh học. Hơn nữa, uniQure đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II cho phương pháp điều trị nghiên cứu AMT-162, nhằm giải quyết ALS do đột biến SOD1 gây ra.
Những phát triển gần đây này phản ánh sự tiến bộ của uniQure trong liệu pháp gen, đặc biệt là với AMT-130 cho bệnh Huntington và AMT-162 cho ALS. Các nhà phân tích từ các công ty như Raymond James, H.C. Wainwright và Stifel đã duy trì xếp hạng tích cực về công ty, cho thấy quan điểm thuận lợi về những diễn biến gần đây này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.