Vào thứ Tư, RBC Capital Markets đã điều chỉnh triển vọng của mình đối với uniQure BV (NASDAQ: QURE), một công ty trị liệu gen, bằng cách tăng mục tiêu giá lên 20,00 đô la từ 14,00 đô la trước đó. Công ty duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu. Cổ phiếu của công ty đã cho thấy động lực đáng chú ý, với mức tăng 143% chỉ trong tuần qua.
Theo dữ liệu của InvestingPro , mục tiêu của các nhà phân tích cho uniQure dao động từ 6,75 đến 57,71 USD, phản ánh quan điểm đa dạng về tiềm năng của công ty. Sự điều chỉnh này theo sau thông báo của uniQure rằng họ đã liên kết với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về lộ trình phê duyệt nhanh chóng cho phương pháp điều trị bệnh Huntington.
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II đang diễn ra của công ty, khi so sánh với lịch sử tự nhiên, có khả năng đủ để phê duyệt nhanh chóng mà không cần nghiên cứu bổ sung. Sự phát triển này đơn giản hóa quy trình phê duyệt cho việc điều trị của uniQure.
Với vốn hóa thị trường hiện tại là 733,6 triệu đô la và tỷ lệ hiện tại mạnh là 6,51, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty có đủ thanh khoản để hỗ trợ các chương trình phát triển lâm sàng của mình, mặc dù hiện đang đốt cháy dự trữ tiền mặt. RBC Capital nhấn mạnh rằng Thang đánh giá bệnh Huntington thống nhất tổng hợp (cUHDRS) có thể được sử dụng như một điểm cuối lâm sàng trung gian, với mức độ chuỗi nhẹ sợi thần kinh (Nfl) đóng vai trò là bằng chứng hỗ trợ.
Trong khi các chi tiết thống kê dự kiến sẽ được thảo luận thêm vào nửa đầu năm 2025, uniQure đã bắt đầu các hoạt động sẵn sàng nộp đơn xin cấp phép sinh học (BLA). Phân tích của RBC Capital cho thấy rằng bản cập nhật này làm giảm đáng kể rủi ro liên quan đến sự phát triển của phương pháp điều trị, có khả năng rút ngắn thời gian phê duyệt và có thể nâng cao vị thế của công ty trong các cuộc thảo luận chiến lược.
Lập trường lạc quan của công ty được củng cố hơn nữa bởi hoạt động gần đây của ngành, đề cập đến thỏa thuận giữa Novartis AG và PTC Therapeutics, bao gồm khoản thanh toán trước 1 tỷ đô la và khoản thanh toán quan trọng lên đến 1,9 tỷ đô la, được gọi trong ngành là "biobucks". RBC Capital khuyến khích các nhà đầu tư mua vào sức mạnh của cổ phiếu uniQure, vì nhà phân tích tin rằng những phát triển gần đây có khả năng tăng thêm giá trị đáng kể cho công ty. Người đăng ký InvestingPro có quyền truy cập vào 16 mẹo đầu tư bổ sung cho uniQure, bao gồm phân tích chi tiết về điểm số sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của nó.
Trong một tin tức gần đây khác, công ty công nghệ sinh học uniQure đã đạt được những tiến bộ đáng kể với sản phẩm liệu pháp gen của mình, AMT-130, nhắm mục tiêu điều trị bệnh Huntington. Công ty đã nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để đệ trình nhanh AMT-130. Goldman Sachs đã duy trì xếp hạng Trung lập đối với uniQure, trong khi Raymond James đã nâng cấp cổ phiếu của công ty từ Outperform lên Strong Buy sau những diễn biến này.
Sự liên kết của FDA về quy trình phê duyệt nhanh cho AMT-130 đã được công ty dịch vụ tài chính Stifel đón nhận tích cực. Ngoài ra, uniQure đã bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I / II cho phương pháp điều trị nghiên cứu AMT-162, nhằm giải quyết ALS do đột biến SOD1 gây ra.
Những phát triển gần đây này phản ánh sự tiến bộ của uniQure trong liệu pháp gen, đặc biệt là với AMT-130 cho bệnh Huntington và AMT-162 cho ALS. Các nhà phân tích từ các công ty như Raymond James, H.C. Wainwright và Stifel đã duy trì xếp hạng tích cực về công ty, cho thấy quan điểm thuận lợi về những diễn biến gần đây này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.