Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
Investing.com - Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), hiện đang giao dịch ở mức 41,44 USD với giá trị vốn hóa thị trường 3,91 tỷ USD, vẫn duy trì xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 80 USD từ BofA Securities mặc dù có sự trì hoãn trong nghiên cứu Phase 3 Orbit về setrusumab trong điều trị bệnh xương thủy tinh (OI). Theo dữ liệu từ InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập cho công ty trong thời gian sắp tới.
Công ty đã thông báo rằng nghiên cứu không đạt được ý nghĩa thống kê tại phân tích trung gian thứ hai, vốn yêu cầu giá trị p dưới 0,01 để được coi là thành công. Thử nghiệm hiện sẽ tiếp tục đến lần đọc kết quả thứ ba và cuối cùng dự kiến vào khoảng cuối năm 2025. Mặc dù có sự trì hoãn này, công ty vẫn duy trì tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ ở mức 33,46% trong 12 tháng qua.
Ủy ban Giám sát Dữ liệu đã thông báo cho Ultragenyx rằng setrusumab tiếp tục thể hiện hồ sơ an toàn chấp nhận được, cho phép nghiên cứu tiến tới phân tích trung gian cuối cùng khi tất cả bệnh nhân đã được điều trị trong 18-26 tháng, với ngưỡng thành công được điều chỉnh là giá trị p dưới 0,04.
BofA Securities duy trì xác suất thành công 60% cho chương trình này, lưu ý rằng thời gian nghiên cứu kéo dài thực tế có thể tăng khả năng thành công khi có thêm nhiều sự kiện gãy xương được ghi nhận và các tác động của các liệu pháp bisphosphonate trước đó hoàn toàn được loại bỏ.
Công ty nghiên cứu nhấn mạnh rằng hoạt động kinh doanh cơ bản của Ultragenyx đóng góp khoảng 26 USD trên mỗi cổ phiếu vào mục tiêu giá 80 USD, với một số cơ hội đường ống sản phẩm ngắn hạn khác hỗ trợ luận điểm đầu tư và việc lựa chọn RARE là lựa chọn hàng đầu cho năm 2025.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. và Mereo BioPharma Group plc đã thông báo rằng nghiên cứu Phase 3 Orbit của họ về UX143 (setrusumab) trong điều trị bệnh xương thủy tinh đang tiến tới phân tích cuối cùng. Nghiên cứu không đạt ngưỡng ý nghĩa thống kê trong phân tích trung gian thứ hai, dẫn đến việc tiếp tục đến phân tích cuối cùng dự kiến vào cuối năm 2025. Mặc dù vậy, cả Goldman Sachs và Citi đều duy trì xếp hạng Mua đối với Ultragenyx, với mức giá mục tiêu lần lượt là 82,00 USD và 110,00 USD. Goldman Sachs dự đoán doanh số bán hàng toàn cầu tiềm năng đạt 1,6 tỷ USD cho Ultragenyx vào năm 2033, trong khi Citi ước tính xác suất thành công cuối cùng của thử nghiệm là 85%. Riêng biệt, Ultragenyx đã nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá từ FDA cho thuốc điều trị hội chứng Angelman, GTX-102, dựa trên kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu Phase 1/2. Chỉ định này nhằm đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá thuốc. Ultragenyx đã bắt đầu tuyển bệnh nhân cho nghiên cứu Phase 3 Aspire toàn cầu và dự định triển khai nghiên cứu Aurora vào năm 2025 để khám phá hiệu quả của GTX-102 trong các kiểu gen và nhóm tuổi bổ sung.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.