Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
Investing.com - Cổ phiếu Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE) đã giảm khoảng 27% trong phiên giao dịch sau giờ sau khi công ty thông báo nghiên cứu Phase 3 Orbit về setrusumab trong điều trị bệnh xương thủy tinh (OI) sẽ tiến tới phân tích cuối cùng. Công ty, có cổ phiếu giao dịch trong khoảng từ 29,59 đến 60,37 USD trong 52 tuần qua, hiện đang được đánh giá là định giá thấp theo phân tích của InvestingPro.
Thông báo cho thấy thuốc ứng viên này không đạt được ngưỡng thống kê (p
Phân tích cuối cùng, dự kiến vào khoảng cuối năm 2025, sẽ áp dụng ngưỡng thống kê thấp hơn là p
Ban lãnh đạo Ultragenyx bày tỏ sự tự tin vào thành công cuối cùng của nghiên cứu, dẫn chứng kết quả Phase 2 trước đó đã chứng minh giảm 67% tỷ lệ gãy xương hàng năm với giá trị p là 0,0014 tại thời điểm 14 tháng. Phân tích cuối cùng của nghiên cứu Phase 3 Cosmic ở trẻ em từ hai đến năm tuổi cũng dự kiến vào khoảng cuối năm.
Goldman Sachs dự đoán doanh số bán hàng toàn cầu đạt đỉnh 1,6 tỷ USD cho Ultragenyx vào năm 2033, dựa trên ước tính thâm nhập thị trường Mỹ 14% và thị trường châu Âu 12%, có thể được củng cố bởi cơ sở hạ tầng thương mại hiện có của công ty với Crysvita trong bệnh giảm phosphate liên kết nhiễm sắc thể X. Vị thế thanh khoản mạnh của công ty, với tỷ lệ hiện tại là 2,4 và tăng trưởng doanh thu 33,46% trong mười hai tháng qua, hỗ trợ cho những dự đoán đầy tham vọng này. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ultragenyx, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn tại InvestingPro.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo những phát triển quan trọng ảnh hưởng đến cảnh quan tài chính và hoạt động của công ty. Công ty đã đạt được mức tăng doanh thu 29% trong năm 2024, đạt 560 triệu USD, với dự báo tăng trưởng 14%-20% cho năm 2025. Quỹ đạo tăng trưởng này được hỗ trợ bởi bốn sản phẩm thương mại hóa của công ty. Ngoài ra, Ultragenyx đã nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá từ FDA cho thuốc điều trị hội chứng Angelman, GTX-102, dựa trên kết quả nghiên cứu Phase 1/2 đầy hứa hẹn. Chỉ định này được kỳ vọng sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét thuốc.
Trong lĩnh vực thử nghiệm lâm sàng, nghiên cứu Phase 3 Orbit của Ultragenyx cho UX143 ở bệnh nhân bệnh xương thủy tinh sẽ tiếp tục đến phân tích cuối cùng, vì kết quả trung gian không đạt ngưỡng để dừng sớm. Mặc dù vậy, Citi đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Ultragenyx, duy trì mức giá mục tiêu 110 USD, và bày tỏ sự tự tin vào thành công cuối cùng của thử nghiệm. William Blair cũng đặt xếp hạng Vượt trội cho Ultragenyx với mục tiêu 65 USD, trích dẫn hiệu suất doanh thu mạnh mẽ và tiềm năng tăng trưởng của công ty. Những phát triển gần đây này nổi bật nỗ lực liên tục của Ultragenyx trong việc phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh di truyền hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.