Vào thứ ba, Stifel duy trì xếp hạng Mua trên Neurogene (NASDAQ: NGNE) và tăng mục tiêu giá lên 60 đô la từ 44 đô la trước đó. Sự điều chỉnh này phản ánh triển vọng tích cực của công ty sau dữ liệu sơ bộ Giai đoạn 1/2 cho NGN-401, liệu pháp điều tra của Neurogene cho bệnh nhân Rett nhi. Dữ liệu chỉ ra một lợi ích lâm sàng đáng kể, vượt qua các hiệu ứng giả dược lịch sử được ghi nhận trong các thử nghiệm tương tự.
Nhà phân tích từ Stifel nhấn mạnh tính nhất quán và độ bền của các lợi ích lâm sàng được quan sát thấy trên các điểm cuối khác nhau. So với các hiệu ứng giả dược trong quá khứ, chẳng hạn như những hiệu ứng được thấy trong thử nghiệm trofinetide giai đoạn 3 của ACAD, kích thước hiệu ứng của NGN-401 lớn hơn đáng kể. Phân tích cũng tiết lộ bằng chứng giai thoại về việc bệnh nhân lấy lại chức năng và kỹ năng, điều này hỗ trợ thêm cho tiềm năng của liệu pháp.
Trong tương lai, thiết kế các điểm cuối đăng ký và các thử nghiệm quan trọng cho NGN-401 vẫn chưa được xác định, với các bản cập nhật dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Với tính chất nghiêm trọng của hội chứng Rett và xu hướng linh hoạt tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER), nhà phân tích dự đoán một con đường thuận lợi cho quá trình phê duyệt liệu pháp, có khả năng bao gồm kiểm soát lịch sử tự nhiên như một so sánh.
Tuy nhiên, có một tác dụng phụ nghiêm trọng mới nổi (SAE) liên quan đến liều cao NGN-401, được biết đến với Neurogene trong cùng một ngày. Các chi tiết cụ thể của SAE này vẫn chưa rõ ràng, nhưng nhà phân tích Stifel lưu ý rằng hiệu quả đã được chứng minh của NGN-401 cho đến nay ở liều thấp hơn, dường như tương đối an toàn. Hồ sơ an toàn và rủi ro liên quan đến chương trình có thể sẽ là tâm điểm cho các nhà đầu tư tiến lên phía trước.
Trong các tin tức gần đây khác, Neurogene Inc. đã là trọng tâm của nhiều cập nhật phân tích sau dữ liệu lâm sàng tạm thời đầy hứa hẹn cho liệu pháp gen NGN-401 của họ, nhằm điều trị hội chứng Rett. Baird đã tăng mục tiêu giá cổ phiếu cho Neurogene lên 72 đô la, duy trì xếp hạng Outperform. Tương tự như vậy, H.C. Wainwright đã nâng mục tiêu giá lên 55 đô la trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua. BMO Capital và William Blair cũng đã duy trì xếp hạng Outperform đối với cổ phiếu Neurogene.
Công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng 18,5 triệu USD trong quý II/2024, với chi phí nghiên cứu và phát triển lên tới 15,7 triệu USD. Ngoài ra, Neurogene đã bảo đảm khoảng 200 triệu đô la trong một khoản tài trợ PIPE được đăng ký quá mức, dự kiến sẽ mở rộng đường băng tài chính của công ty vào nửa cuối năm 2027.
NGN-401, ứng cử viên liệu pháp gen của Neurogene, đã nhận được chỉ định Liệu pháp nâng cao y học tái tạo từ FDA, dự kiến sẽ đẩy nhanh quá trình phê duyệt. Tuy nhiên, công ty không có kế hoạch thúc đẩy chương trình trị liệu gen NGN-101 cho bệnh CLN5 Batten, vì FDA đã từ chối ứng dụng Liệu pháp Y học Tái tạo.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Dữ liệu lâm sàng tích cực gần đây của Neurogene và mục tiêu giá được nâng cấp của Stifel được phản ánh trong hiệu suất thị trường mạnh mẽ của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Neurogene đã chứng kiến lợi nhuận ấn tượng, với tổng lợi nhuận giá 373.71% trong năm qua và lợi nhuận 120.09% trong sáu tháng qua. Điều này phù hợp với Mẹo InvestingPro rằng cổ phiếu đã cho thấy "Lợi nhuận đáng kể trong tuần trước" và "Giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần".
Tuy nhiên, các nhà đầu tư cần lưu ý rằng các số liệu định giá hiện tại của cổ phiếu cho thấy nó có thể đang giao dịch ở mức phí bảo hiểm. Tỷ lệ P / E (Điều chỉnh) đứng ở mức 303,92 và Mẹo InvestingPro chỉ ra rằng Neurogene đang "Giao dịch ở bội số thu nhập cao". Mức định giá cao này có thể là do sự lạc quan của thị trường về tiềm năng của NGN-401, như được nhấn mạnh trong bài viết.
Điều đáng chú ý là Neurogene "Giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính khi công ty tiến triển với các thử nghiệm lâm sàng và nỗ lực thương mại hóa tiềm năng. Tình hình tài chính mạnh mẽ này có thể rất quan trọng khi công ty điều hướng các thử nghiệm quan trọng sắp tới và các quy trình pháp lý được đề cập trong bài viết.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 18 mẹo bổ sung cho Neurogene, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.