Trong một tiến bộ đáng kể để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt hai liệu pháp gen. Lyfgenia, được phát triển bởi bluebird bio và Casgevy, một nỗ lực hợp tác từ Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) và CRISPR Therapeutics, đã được ủy quyền cho các cá nhân từ 12 tuổi trở lên.
Những phê duyệt này đặc biệt đáng chú ý khi Casgevy sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR, đã giành được giải thưởng Nobel cho các nhà phát minh của mình vào năm 2020. Các liệu pháp đang được báo trước là phương pháp điều trị một lần tiềm năng cho bệnh hồng cầu hình liềm, một tình trạng gây đau dữ dội, suy nội tạng và có thể dẫn đến đột quỵ do hemoglobin hình liềm bất thường trong các tế bào hồng cầu. Rối loạn máu di truyền này ảnh hưởng đến khoảng 100,000 người Mỹ, chủ yếu ảnh hưởng đến cộng đồng Da đen.
Phương pháp điều trị mới từ chức năng sinh học bluebird bằng cách giới thiệu các gen biến đổi thông qua virus bị vô hiệu hóa để hỗ trợ các tế bào hồng cầu của bệnh nhân sản xuất huyết sắc tố bình thường. Trong khi đó, liệu pháp Vertex / CRISPR yêu cầu thu hoạch tế bào gốc từ tủy xương của bệnh nhân, sau đó được chỉnh sửa bằng công nghệ CRISPR / Cas9 tại các cơ sở sản xuất, trước khi được truyền trở lại vào bệnh nhân trong thời gian nằm viện có thể kéo dài một tháng.
Bất chấp những lời hứa mà các liệu pháp này mang lại, Tiến sĩ Sharl Azar, giám đốc y tế của Trung tâm Điều trị Bệnh hồng cầu hình liềm toàn diện tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, đã cảnh báo chống lại việc dán nhãn chúng là phương pháp chữa bệnh. Ông thích thuật ngữ "liệu pháp biến đổi", lưu ý rằng bệnh nhân sẽ tiếp tục mắc bệnh hồng cầu hình liềm sau liệu pháp gen. Cả hai phương pháp điều trị đều liên quan đến hóa trị liều cao, có thể mất vài tháng và có nguy cơ vô sinh, một mối quan tâm được nhấn mạnh bởi Tiến sĩ Azar.
Tác động tài chính đối với bệnh nhân cũng rất đáng kể, vì các phương pháp bảo tồn khả năng sinh sản như đông lạnh trứng và ngân hàng tinh trùng, có thể tốn tới 40.000 đô la, không được bảo hiểm chi trả cho những người trải qua liệu pháp gen, không giống như bệnh nhân ung thư.
Sự chấp thuận của FDA được đưa ra bất chấp những lo ngại về những thay đổi bộ gen ngoài ý muốn từ liệu pháp Vertex / CRISPR, theo ghi nhận của các tài liệu nhân viên FDA trước cuộc họp tháng Mười. Công ty đã cam kết thực hiện một nghiên cứu theo dõi 15 năm để đánh giá rủi ro an toàn lâu dài sau khi phê duyệt.
Sau thông báo này, cổ phiếu của CRISPR Therapeutics đã tăng 1,6%, trong khi Vertex Pharmaceuticals giảm 1,4%. Giao dịch cổ phiếu bluebird bio đã bị tạm dừng trước khi phát hành tin tức.
Trong tương lai, liệu pháp CRISPR của Vertex cũng đang được FDA xem xét đối với beta thalassemia phụ thuộc truyền máu, với quyết định dự kiến vào ngày 30 tháng 3. Điều này đánh dấu một giai đoạn dự đoán thận trọng cho những đột phá hơn nữa trong phương pháp điều trị di truyền cho các rối loạn máu.
Reuters đã đóng góp cho bài viết này.Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.