Công an TP HCM kết luận vụ rửa tiền có sự tham gia của vợ chồng chủ tiệm vàng Đức Long
Vào thứ Tư, ngày 04 tháng 6 năm 2025, Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Jefferies 2025, phác thảo những tiến bộ chiến lược trong các liệu pháp dựa trên RNA. Công ty đã nhấn mạnh những phát triển đầy hứa hẹn trong đường ống điều trị của mình, đồng thời cũng đề cập đến những thách thức như quy trình pháp lý và chiến lược tài trợ.
Những Điểm Chính
- Wave Life Sciences đang phát triển nền tảng chỉnh sửa RNA, với những cột mốc quan trọng dự kiến trong hợp tác với GSK.
- Chương trình điều trị béo phì nhắm vào inhibin E cho thấy tiềm năng về liều dùng không thường xuyên và bảo vệ cơ.
- Các cuộc thảo luận với FDA tiếp tục về quy trình phê duyệt nhanh trong chương trình điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
- Chương trình điều trị bệnh Huntington đang tiến triển hướng tới thử nghiệm then chốt, với các cơ hội hợp tác đang được khám phá.
Kết Quả Tài Chính
- Các cột mốc của chương trình AATD bao gồm lên đến 520 triệu đô la trong hợp tác với GSK, với 2,3 tỷ đô la tiềm năng cho đường ống chỉnh sửa RNA rộng hơn.
- Công ty đang tìm kiếm các hợp tác để tài trợ cho chương trình bệnh Huntington, nhằm bù đắp chi phí nghiên cứu mà không phân bổ lại vốn từ các sáng kiến khác.
Cập Nhật Hoạt Động
- Chương trình AATD dự kiến công bố dữ liệu cho nhóm đa liều 200mg trong Q3 2025, và dữ liệu nhóm 400mg vào mùa thu.
- Chương trình điều trị béo phì đã hoàn thành liều dùng cho hai nhóm đầu tiên trong nghiên cứu Giai đoạn 1, với dữ liệu dự kiến vào cuối năm 2025. Thiết kế nghiên cứu cho phép khám phá khoảng cách liều dùng lên đến hai lần một năm.
- Đối với chương trình DMD, Wave đang trong các cuộc thảo luận liên tục với FDA về phê duyệt nhanh, với kế hoạch cho một nghiên cứu xác nhận sử dụng các điểm cuối lâm sàng.
- Chương trình bệnh Huntington dự định nộp hồ sơ IND cho một thử nghiệm then chốt tiềm năng, sử dụng dữ liệu lịch sử tự nhiên về teo đuôi gai.
Triển Vọng Tương Lai
- Wave nhằm tận dụng dữ liệu lâm sàng AATD để đẩy nhanh đường ống chỉnh sửa RNA, nhắm đến các CTA vào năm tới.
- Chương trình điều trị béo phì tập trung vào việc chứng minh hoạt động đơn tác nhân và khám phá các liệu pháp kết hợp.
- Trong chương trình DMD, các cuộc thảo luận với FDA về phê duyệt nhanh tiếp tục, cùng với việc phát triển các chương trình bỏ qua exon.
- Chương trình bệnh Huntington tìm kiếm các hợp tác để tài trợ cho thử nghiệm then chốt và theo dõi cơ hội pháp lý cho việc giảm huntingtin đột biến như một điểm cuối thay thế.
Điểm Nổi Bật Phần Hỏi Đáp
- Trong chương trình AATD, ông CEO nhấn mạnh mục tiêu đạt được mức protein bình thường và nhấn mạnh tầm quan trọng của protein M cho các so sánh điều trị.
- Chương trình điều trị béo phì đề cập đến việc bảo vệ cơ trong giảm cân và các chiến lược kết hợp tiềm năng với GLP-1.
- Đối với chương trình DMD, FDA tiếp tục công nhận dystrophin như một điểm cuối thay thế, với các cuộc thảo luận xác nhận bao gồm dữ liệu 48 tuần.
- Chương trình bệnh Huntington duy trì thiết kế thử nghiệm then chốt, với các cuộc thảo luận liên tục với FDA về teo đuôi gai.
Wave Life Sciences vẫn lạc quan về tiềm năng của nền tảng RNA để đáp ứng các nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. Để biết chi tiết đầy đủ, độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.