Fulcrum Therapeutics tại RBC Capital: Các bước chiến lược trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm

Investing.com — Vào thứ Tư, ngày 21 tháng 5 năm 2025, Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu RBC Capital Markets 2025, cung cấp tổng quan chiến lược chi tiết. Công ty đã nhấn mạnh cam kết giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong bệnh hồng cầu hình liềm đồng thời thừa nhận những thách thức như rào cản quy định và cạnh tranh. Sự ổn định tài chính và nỗ lực nghiên cứu tập trung của Fulcrum đặt công ty ở vị thế tiềm năng dẫn đầu trong các bệnh huyết học lành tính hiếm gặp.

Những điểm chính

• Sản phẩm chủ lực của Fulcrum, Posiridir, nhắm vào bệnh hồng cầu hình liềm bằng cách kích thích hemoglobin bào thai.
• Công ty đã vượt qua lệnh tạm dừng lâm sàng của FDA bằng cách tinh chỉnh tiêu chí bệnh nhân cho nghiên cứu PIONEER.
• Fulcrum duy trì vị thế tiền mặt mạnh với khả năng tài chính kéo dài ít nhất đến năm 2027.
• Việc tuyển dụng trong nghiên cứu PIONEER đã tăng tốc, được thúc đẩy bởi nhu cầu chưa được đáp ứng cao trên thị trường.
• Công ty thừa nhận sự cạnh tranh từ các đối thủ lớn như BMS và Novartis.

Kết quả tài chính

• Vị thế tiền mặt:

- Fulcrum kết thúc quý 1 với 226 triệu USD tiền mặt.

- Hoàn thành thỏa thuận tài chính không pha loãng trị giá 88 triệu USD với Sanofi cho quyền sử dụng chương trình losmapimod bên ngoài Hoa Kỳ.

• Tỷ lệ đốt tiền:

- Chi tiêu hàng năm từ 55 triệu đến 65 triệu USD.

• Khả năng tài chính:

- Nguồn vốn hiện tại dự kiến sẽ kéo dài ít nhất đến năm 2027.

• Phân bổ vốn:

- Tập trung vào việc thực hiện các chương trình điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và thiếu máu bất sản di truyền.

- Khám phá cơ hội trong các bệnh huyết học lành tính hiếm gặp khác.

Cập nhật hoạt động

• Nghiên cứu Posiridir Giai đoạn 1b (PIONEER):

- Nghiên cứu bao gồm bốn nhóm: liều 2mg, 6mg, 12mg và 20mg.

- Việc tuyển dụng gần hoàn thành cho nhóm 12mg; bắt đầu tuyển dụng nhóm 20mg.

- Dự kiến công bố dữ liệu cho nhóm 12mg vào đầu quý 3.

• Lệnh tạm dừng lâm sàng:

- Lệnh tạm dừng của FDA do dữ liệu độc tính đã được dỡ bỏ sau khi xác định lại tiêu chí bệnh nhân.

- Tiêu chí hiện tập trung vào bệnh nhân bị ảnh hưởng nghiêm trọng, loại trừ người dùng hydroxyurea.

• Kích thích Hemoglobin bào thai:

- Quan sát thấy sự tăng hemoglobin bào thai phụ thuộc vào liều lượng trong các nhóm đầu tiên.

- Dữ liệu sơ bộ từ nhóm 12mg cho thấy kết quả kích thích HbF đầy hứa hẹn.

Triển vọng tương lai

• Chiến lược:

- Mục tiêu dẫn đầu trong các bệnh huyết học lành tính hiếm gặp.

• Mở rộng quần thể bệnh nhân:

- Kế hoạch mở rộng quần thể bệnh nhân đủ điều kiện sử dụng Posiridir dựa trên dữ liệu Giai đoạn 1b.

- Các cuộc thảo luận với FDA sẽ hướng dẫn thiết kế nghiên cứu và điều chỉnh tiêu chí trong tương lai.

• Kỳ vọng dữ liệu:

- Dự kiến tăng hemoglobin bào thai ở mức phần trăm một chữ số giữa để giảm các cơn tắc mạch (VOCs).

Điểm nổi bật phần hỏi đáp

• Cơ hội thị trường:

- Nhu cầu chưa được đáp ứng cao do hạn chế của phương pháp điều trị hiện tại.

• Cân nhắc quy định:

- Đánh giá lợi ích-rủi ro của FDA yêu cầu bằng chứng về lợi ích lâm sàng.

• Thách thức và chiến lược tuyển dụng:

- Tuyển dụng tăng tốc do sự quan tâm của bệnh nhân tăng lên sau lệnh tạm dừng lâm sàng.

Độc giả được khuyến khích tham khảo bản ghi đầy đủ để hiểu sâu hơn về các sáng kiến chiến lược và kế hoạch tương lai của Fulcrum Therapeutics.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.