Trong cuộc gọi thu nhập quý III/2024 của Capricor Therapeutics vào ngày 13/11, Giám đốc điều hành Linda Marbán đã cung cấp thông tin cập nhật về tiến độ của công ty với deramiocel, một phương pháp điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh cơ tim liên quan đến chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty, giao dịch với mã CAPR, đang chuẩn bị nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho FDA vào cuối năm 2024.
Những nỗ lực gây quỹ thành công đã củng cố tình hình tài chính của Capricor, với số dư tiền mặt khoảng 165 triệu đô la để hỗ trợ việc ra mắt thương mại và mở rộng sản xuất sắp tới. Công ty cũng đang khám phá các cơ hội để mở rộng việc sử dụng phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Becker và đang cải tiến công nghệ exosome StealthX cho các liệu pháp điều trị trong tương lai.
Những điểm chính
- Capricor có kế hoạch nộp BLA cho FDA cho deramiocel vào cuối năm 2024.
- Phản hồi của FDA về BLA dự kiến vào cuối quý 1 năm 2025, với ngày PDUFA tiềm năng vào cuối năm 2025.
- Công ty đã huy động được khoảng 86 triệu đô la trong một đợt chào bán công khai được đăng ký quá mức, đạt số dư tiền mặt là 165 triệu đô la.
- Capricor đang hợp tác với Nippon Shinyaku để tiếp thị ở châu Âu, với các khoản thanh toán cột mốc tiềm năng lên tới 1,5 tỷ đô la.
Deramiocel có thể là phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh tim ở DMD, với kế hoạch mở rộng ứng dụng của nó đối với chứng loạn dưỡng cơ Becker.
Triển vọng công ty
- Capricor dự kiến sẽ sử dụng dự trữ tiền mặt để mở rộng sản xuất và hoạt động thương mại vào năm 2027.
- Công ty giữ quyền tiếp thị deramiocel ở các vùng lãnh thổ bên ngoài Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản.
- Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I cho một ứng cử viên vắc xin StealthX cho COVID-19 dự kiến sẽ bắt đầu vào đầu năm 2025.
Điểm nổi bật của Bearish
- Capricor báo lỗ ròng khoảng 12,6 triệu USD trong quý III/2024.
Điểm nổi bật của Bullish
- Cơ sở San Diego của công ty đã sẵn sàng để sản xuất và kế hoạch cho một địa điểm sản xuất mới đang được tiến hành để đáp ứng nhu cầu dự kiến.
- Deramiocel đã nhận được chỉ định RMAT và dự kiến sẽ nhận được đánh giá ưu tiên từ FDA.
Bỏ lỡ
- Không có sai sót cụ thể nào được đề cập trong bản tóm tắt được cung cấp của cuộc gọi thu nhập.
Điểm nổi bật của Hỏi &Đáp
- Giám đốc điều hành Linda Marbán nhấn mạnh vị trí độc đáo của deramiocel là phương pháp điều trị duy nhất cho bệnh tim trong bệnh LDCD.
- Marbán bày tỏ sự tin tưởng vào tác động thị trường tiềm năng của các bài đọc thử nghiệm HOPE-3 và sự sẵn sàng của công ty cho một cuộc họp ủy ban tư vấn nếu cần.
Capricor Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển deramiocel, một phương pháp điều trị giải quyết nhu cầu quan trọng chưa được đáp ứng cho bệnh nhân LDCD.
Với sự hỗ trợ tài chính vững chắc và quan hệ đối tác chiến lược, công ty có vị trí tốt để đưa liệu pháp sáng tạo này ra thị trường và có khả năng mở rộng việc sử dụng sang các chứng loạn dưỡng cơ khác. Dự đoán về phản hồi quy định và đọc thử nghiệm trong năm tới đặt Capricor vào một thời điểm quan trọng trong hành trình giải quyết các bệnh cơ bắp suy nhược.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Cuộc gọi thu nhập gần đây của Capricor Therapeutics (CAPR) vẽ nên bức tranh về một công ty đang trên đỉnh của một bước đột phá tiềm năng và dữ liệu InvestingPro cung cấp thêm bối cảnh cho câu chuyện này. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 786,96 triệu đô la, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về triển vọng tương lai của nó, đặc biệt là với deramiocel.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng CAPR đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua, với Dữ liệu InvestingPro cho thấy tổng lợi nhuận giá ấn tượng 342,67% trong giai đoạn này. Điều này phù hợp với những phát triển tích cực được báo cáo trong cuộc gọi thu nhập, bao gồm cả việc đệ trình BLA theo kế hoạch và các nỗ lực gây quỹ mạnh mẽ.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là CAPR hiện không có lãi, như được chỉ ra bởi một trong các Mẹo InvestingPro. Điều này phù hợp với khoản lỗ ròng được báo cáo là 12,6 triệu USD trong quý 3 năm 2024. Sự tập trung của công ty vào tăng trưởng trong tương lai và phát triển sản phẩm được phản ánh qua bội số Giá / Sách cao là 66,84, cho thấy các nhà đầu tư đang định giá CAPR dựa trên tiềm năng của nó hơn là thu nhập hiện tại.
Mẹo InvestingPro cũng chỉ ra rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, điều này có vẻ mâu thuẫn với triển vọng lạc quan của công ty. Tuy nhiên, điều này có thể được quy cho việc tập trung vào phê duyệt quy định và chuẩn bị cho thương mại hóa trong tương lai hơn là tạo doanh thu ngay lập tức.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 15 mẹo bổ sung cho CAPR, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.