LEXINGTON, Mass. - Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các phương pháp điều trị di truyền thần kinh, đã công bố lựa chọn một ứng cử viên phát triển hàng đầu cho chương trình mất điều hòa Friedreich (FA). Điều này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong quan hệ đối tác chiến lược của công ty với Neurocrine Biosciences, vì ứng cử viên dự kiến sẽ bước vào thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người vào năm 2025.
Ứng cử viên được chọn tận dụng phương pháp thay thế gen nhắm vào gen frataxin (FXN), được liên kết với FA và sử dụng capsid mới từ nền tảng khám phá capsid TRACER™ độc quyền của Voyager. Capsid này được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não thông qua tiêm tĩnh mạch, một tính năng quan trọng để cung cấp các liệu pháp gen cho hệ thần kinh trung ương.
Thông báo của Voyager đã kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 5 triệu đô la như một phần của sự hợp tác của họ với Neurocrine Biosciences, mà công ty dự kiến sẽ nhận được trong quý đầu tiên của năm 2024. Các khoản thanh toán cột mốc phát triển và thương mại hóa bổ sung có thể theo sau khi chương trình tiến triển.
Tiến sĩ Alfred W. Sandrock, Jr., Giám đốc điều hành của Voyager, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của phương pháp trị liệu gen này để giải quyết nguyên nhân gốc rễ của FA, một rối loạn thoái hóa thần kinh suy nhược và rút ngắn cuộc sống. Công ty cũng có các chương trình trị liệu gen khác đang được triển khai, nhắm vào các bệnh như ALS và Parkinson, đang tiến tới các giai đoạn nghiên cứu lâm sàng.
Sự hợp tác giữa Voyager và Neurocrine Biosciences bắt đầu vào năm 2019, tập trung vào việc phát triển và thương mại hóa các sản phẩm trị liệu gen AAV cho FA và hai mục tiêu không được tiết lộ khác. Voyager có thể thu được tới 1,3 tỷ đô la trong các khoản thanh toán phát triển tiềm năng và cột mốc thương mại, cũng như tiền bản quyền theo cấp độ trên doanh thu thuần và tài trợ chương trình. Ngoài ra, Voyager có thể lựa chọn thỏa thuận chia sẻ chi phí và lợi nhuận 60/40 ở Hoa Kỳ cho chương trình FA, tùy thuộc vào một số điều kiện nhất định.
Nền tảng khám phá capsid TRACER™ của Voyager là một thành phần quan trọng trong nghiên cứu của họ, cho phép phát triển nhanh chóng các capsid có thể nhắm mục tiêu hiệu quả vào hệ thần kinh trung ương và chứng minh biểu hiện gen được cải thiện so với capsid AAV thông thường.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Voyager Therapeutics, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Voyager Therapeutics, Inc. (NASDAQ: VYGR) tiếp tục có những bước tiến trong lĩnh vực liệu pháp gen cho các rối loạn di truyền thần kinh, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp thêm thông tin chi tiết. Theo dữ liệu mới nhất từ InvestingPro, Voyager Therapeutics có vốn hóa thị trường là 504,72 triệu USD, phản ánh mức định giá hiện tại của nó trên thị trường. Tỷ lệ P/E của công ty ở mức hấp dẫn 6,24, cho thấy các nhà đầu tư có thể thấy thu nhập của cổ phiếu so với giá của nó hấp dẫn.
Các nhà đầu tư và các nhà phân tích đang thể hiện sự lạc quan về tương lai của Voyager. Mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này cung cấp nền tảng vững chắc cho các khoản đầu tư và phát triển trong tương lai. Ngoài ra, các nhà phân tích đang kỳ vọng tăng trưởng thu nhập ròng và doanh số bán hàng trong năm nay, điều này có thể cho thấy tiềm năng của công ty trong việc tận dụng những tiến bộ trong liệu pháp gen. Đáng chú ý, hai nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ lên trong giai đoạn sắp tới, tiếp tục nhấn mạnh triển vọng tích cực về hoạt động tài chính của công ty.
Các chỉ số tài chính này đặc biệt có liên quan khi Voyager Therapeutics chuẩn bị cho các thử nghiệm lâm sàng của chương trình FA. Bảng cân đối kế toán mạnh mẽ của công ty và sự tăng trưởng dự đoán có thể cung cấp các nguồn lực cần thiết để điều hướng quá trình tốn kém và phức tạp để đưa các liệu pháp mới ra thị trường. Đối với độc giả quan tâm đến phân tích sâu hơn, có 10 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, có thể được truy cập thông qua nền tảng InvestingPro tại https://www.investing.com/pro/VYGR. Đừng quên sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.