BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX) hôm nay đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng mới nhất, nêu bật sự thành công của phác đồ vanzacaftor / tezacaftor / deutivacaftor, được gọi là bộ ba vanza, trong điều trị xơ nang (CF). Các thử nghiệm giai đoạn 3, bao gồm những người tham gia từ 12 tuổi trở lên, đã đáp ứng tất cả các điểm cuối chính và phụ chính, cho thấy không thua kém TRIKAFTA® điều trị hiện tại trong việc cải thiện chức năng phổi và tính ưu việt trong việc giảm nồng độ clorua mồ hôi, một dấu hiệu của chức năng protein CFTR.
Công ty tiết lộ rằng bộ ba vanza thường được đón nhận trong cả ba nghiên cứu, với hồ sơ an toàn tương đương với TRIKAFTA. Những phát hiện này đặc biệt hứa hẹn trong một nghiên cứu riêng biệt liên quan đến trẻ em từ 6 đến 11 tuổi, cho thấy tiềm năng điều trị sớm để ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh.
Vertex có kế hoạch nộp hồ sơ phê duyệt theo quy định trên toàn cầu cho bộ ba vanza cho bệnh nhân CF từ 6 tuổi trở lên vào giữa năm 2024 và dự định sử dụng phiếu đánh giá ưu tiên ở Mỹ để đẩy nhanh quá trình.
Chương trình Giai đoạn 3 bao gồm hai thử nghiệm kéo dài 52 tuần, SKYLINE 102 và SKYLINE 103, so sánh bộ ba vanza với TRIKAFTA ở những bệnh nhân có ít nhất một đột biến F508del hoặc đột biến đáp ứng với bộ điều biến CFTR kết hợp ba. Các thử nghiệm đã chứng minh không thua kém trong việc cải thiện chức năng phổi và ưu thế trong việc giảm nồng độ clorua mồ hôi. Ngoài ra, một nghiên cứu một cánh tay, RIDGELINE 105, đã đánh giá sự an toàn và hiệu quả của bộ ba vanza ở trẻ nhỏ, với 95% đạt được mức clorua mồ hôi dưới ngưỡng chẩn đoán CF.
Thông báo của Vertex dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và dự kiến sẽ trình bày bộ dữ liệu đầy đủ tại các cuộc họp y tế sắp tới. Bộ ba vanza, bao gồm các chất hiệu chỉnh và một chất mạnh, nhằm mục đích tăng số lượng và chức năng của kênh protein CFTR ở bề mặt tế bào, giải quyết nguyên nhân cơ bản của CF.
Xơ nang là một bệnh di truyền ảnh hưởng đến hơn 92.000 người trên toàn thế giới, đặc trưng bởi rối loạn chức năng đa cơ quan do protein CFTR bị lỗi. Độ tuổi tử vong trung bình của bệnh nhân là ở độ tuổi 30, nhưng những tiến bộ trong điều trị đang cải thiện dự báo sống sót.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) tiến lên phía trước với các phương pháp điều trị xơ nang đột phá, sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp một bức tranh hấp dẫn. Với vốn hóa thị trường mạnh mẽ là 110,52 tỷ đô la và tỷ lệ giá trên thu nhập (P / E) là 31,82, Vertex nổi bật như một công ty nổi bật trong ngành công nghệ sinh học. Hệ số P/E của công ty, được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 3/2023, ở mức 28,18, phản ánh mức định giá đáng kể mà các nhà đầu tư sẵn sàng trả cho triển vọng tăng trưởng của công ty.
Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng tài sản lưu động của Vertex vượt qua các nghĩa vụ ngắn hạn và nó có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, nhấn mạnh tình hình tài chính mạnh mẽ. Điều này rất quan trọng khi công ty điều hướng quá trình phát triển thuốc tốn kém và phê duyệt theo quy định. Ngoài ra, giao dịch của Vertex gần mức cao nhất trong 52 tuần, với mức giá ở mức 94,71% mức đỉnh này, báo hiệu niềm tin của thị trường vào tiềm năng của nó, đặc biệt là khi các nhà phân tích dự đoán lợi nhuận trong năm nay, tiếp tục từ hiệu suất lợi nhuận của nó trong mười hai tháng qua.
Đối với những người muốn tìm hiểu sâu hơn về tiềm năng tài chính và thị trường của Vertex, InvestingPro cung cấp thêm thông tin chi tiết. Người đăng ký có thể truy cập vô số Mẹo InvestingPro, bao gồm khả năng trang trải các khoản thanh toán lãi suất thoải mái của công ty và lợi nhuận cao trong thập kỷ qua. Hiện tại, InvestingPro đang trong đợt sale Tết đặc biệt, giảm giá tới 50%. Sử dụng mã phiếu giảm giá "SFY24" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc "SFY241" để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 1 năm. Với những công cụ này theo ý của bạn, bạn có thể đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn trong lĩnh vực công nghệ sinh học năng động.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.