Precision BioSciences, Inc. (Nasdaq: DTIL), một công ty chuyên chỉnh sửa gen tiên tiến với nền tảng ARCUS® độc đáo, hôm nay đã thông báo rằng cộng tác viên của họ, iECURE, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp trạng thái Theo dõi nhanh cho ECUR-506. ECUR-506 là liệu pháp chỉnh sửa gen của iECURE, bao gồm chỉnh sửa trực tiếp các gen bên trong cơ thể người để điều trị cho trẻ sơ sinh bị thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC). Liệu pháp này sử dụng hạt nhân ARCUS nhắm mục tiêu PCSK9, thu được theo giấy phép từ Precision, để chèn một gen OTC chức năng.
Chương trình Fast Track của FDA nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các phương pháp điều trị mới cho các tình trạng nghiêm trọng thiếu các lựa chọn điều trị thỏa đáng. Các phương pháp điều trị được trao trạng thái Fast Track có thể nhận được sự tương tác thường xuyên hơn và các cuộc thảo luận chi tiết với FDA về chiến lược phát triển của phương pháp điều trị và thu thập dữ liệu cần thiết để phê duyệt tiềm năng. Nếu một số điều kiện nhất định được đáp ứng, các phương pháp điều trị Fast Track cũng có thể đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên. ECUR-506 cũng đã được FDA chỉ định là Bệnh nhi hiếm gặp và Thuốc mồ côi, và đã nhận được trạng thái Thuốc mồ côi từ Ủy ban Châu Âu để điều trị thiếu hụt OTC.
"Chúng tôi chúc mừng iECURE đã nhận được cột mốc quy định quan trọng này và về ý nghĩa của nó đối với bệnh nhân thiếu hụt OTC ở trẻ sơ sinh. Tình trạng Fast Track từ FDA nhấn mạnh nhu cầu quan trọng đối với các phương pháp điều trị mới cho sự thiếu hụt OTC ở trẻ sơ sinh và lời hứa của liệu pháp chỉnh sửa gen sáng tạo này, "Michael Amoroso, Giám đốc điều hành của Precision BioSciences cho biết. "Sự thừa nhận này hỗ trợ thêm cho các khả năng của nền tảng ARCUS. Trong khi đó, iECURE tiếp tục hướng tới sự chuyển đổi trong điều trị thiếu hụt OTC bằng liệu pháp chỉnh sửa gen của họ. Tiến trình này cũng khẳng định giá trị của nền tảng ARCUS khi chúng tôi tiến lên phía trước với liệu pháp điều trị viêm gan B của riêng mình, nhằm mục đích đệ trình quy định vào năm 2024.
Nghiên cứu OTC-HOPE là một thử nghiệm lâm sàng ban đầu cho nam giới sơ sinh với chẩn đoán di truyền được xác nhận về thiếu hụt OTC ở trẻ sơ sinh. Mục tiêu chính của nó là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của một liều ECUR-506 tiêm tĩnh mạch duy nhất. Các mục tiêu thứ cấp bao gồm đánh giá dược động học và hiệu quả của ECUR-506. Nghiên cứu OTC-HOPE hiện đang tuyển dụng những người tham gia ở Vương quốc Anh, với các địa điểm thử nghiệm bổ sung ở Hoa Kỳ và Úc có kế hoạch bắt đầu tuyển dụng vào cuối năm nay.
Bài viết này được sản xuất và dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo và được xem xét bởi một biên tập viên. Để biết thêm chi tiết, hãy tham khảo Điều khoản và Điều kiện của chúng tôi.