STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX), một công ty dược phẩm sinh học, hôm nay đã công bố những thành tựu chính của mình trong năm qua và vạch ra các mục tiêu cho năm 2024 tại Hội nghị chăm sóc sức khỏe JP Morgan thường niên lần thứ 42. Các cột mốc đáng chú ý trong năm 2023 của công ty bao gồm sự chấp thuận của FDA đối với OGSIVEO™ (nirogacestat) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành có khối u desmoid tiến triển, một tình trạng hiếm gặp.
Việc phê duyệt dựa trên kết quả thử nghiệm DeFi giai đoạn 3, được công bố trên Tạp chí Y học New England và được trình bày tại các hội nghị y tế. Những kết quả này cho thấy những cải thiện đáng kể về đau và chức năng cho bệnh nhân được điều trị bằng OGSIVEO. SpringWorks cũng đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 2 đối với nirogacestat ở bệnh nhân khối u tế bào hạt buồng trứng và đang khám phá việc sử dụng nó trong đa u tủy phối hợp với các nhà lãnh đạo ngành.
Ngoài ra, SpringWorks đã trình bày dữ liệu đầy hứa hẹn từ thử nghiệm ReNeu của mirdametinib, một chất ức chế MEK điều tra, để điều trị u xơ thần kinh dạng plexiform liên quan đến u sợi thần kinh loại 1 (NF1-PN). Thử nghiệm cho thấy tỷ lệ đáp ứng thuận lợi ở cả bệnh nhân nhi và người lớn.
Đường ống mới nổi của công ty bao gồm brimarafenib, một chất ức chế dimer RAF, đã chuyển sang nghiên cứu mở rộng đoàn hệ Giai đoạn 1b. SpringWorks cũng bắt đầu một nghiên cứu kết hợp brimarafenib và mirdametinib và có kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm kết hợp brimarafenib với panitumumab cho ung thư đại trực tràng và tuyến tụy.
SpringWorks đã củng cố vị thế tài chính của mình với đợt chào bán công khai tăng cường, huy động được khoảng 316,25 triệu đô la và báo cáo hơn 700 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2023.
Hướng tới năm 2024, SpringWorks có kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị cho nirogacestat ở EU và NDA cho mirdametinib ở Mỹ để điều trị NF1-PN. Công ty cũng dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm giai đoạn 2 của nirogacestat và trình bày dữ liệu bổ sung về các chương trình ức chế dimer RAF.
Saqib Islam, Giám đốc điều hành của SpringWorks, bày tỏ sự tin tưởng vào sự tiến bộ của công ty và sứ mệnh cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh nặng. Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ SpringWorks Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.