STAMFORD, Conn. - SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SWTX) đã bắt đầu đệ trình Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho loại thuốc điều tra của họ, mirdametinib. Thuốc ức chế MEK này được nhắm mục tiêu để điều trị u sợi thần kinh dạng plexiform liên quan đến u sợi thần kinh loại 1 (NF1-PN) ở cả bệnh nhân nhi và người lớn.
Việc đệ trình được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm ReNeu giai đoạn 2b, cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan 52% ở bệnh nhân nhi và 41% ở bệnh nhân trưởng thành, tính đến ngày giới hạn dữ liệu là 20/9/2023. Thử nghiệm, ghi danh 114 bệnh nhân, chỉ ra rằng mirdametinib có thể cải thiện đáng kể cơn đau, chất lượng cuộc sống và chức năng thể chất, theo các biện pháp kết quả do bệnh nhân báo cáo.
Mirdametinib thường được dung nạp tốt, với phần lớn các tác dụng phụ là Độ 1 hoặc Độ 2, bao gồm phát ban, tiêu chảy và nôn mửa ở bệnh nhân nhi, và phát ban, tiêu chảy và buồn nôn ở bệnh nhân người lớn. Thuốc đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ cả FDA và Ủy ban Châu Âu để điều trị NF1, cũng như chỉ định Fast Track từ FDA để điều trị bệnh nhân từ hai tuổi trở lên với NF1-PN đang tiến triển hoặc gây ra tỷ lệ mắc bệnh đáng kể. Ngoài ra, vào tháng 7/2023, mirdametinib đã được FDA cấp chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp, điều này có thể dẫn đến phiếu xem xét ưu tiên sau khi được phê duyệt.
SpringWorks dự kiến sẽ hoàn thành quy trình đệ trình NDA vào quý II/2024. Giám đốc điều hành của công ty, Saqib Islam, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của mirdametinib để trở thành một liệu pháp tốt nhất cho bệnh nhân NF1-PN. Ông nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc hợp tác chặt chẽ với FDA trong quá trình xem xét.
Neurofibromatosis type 1 là một rối loạn di truyền hiếm gặp đặc trưng bởi sự phát triển của các khối u dọc theo dây thần kinh, có thể dẫn đến đau, biến dạng và suy giảm chức năng. Thử nghiệm ReNeu đang diễn ra, và nó nhằm mục đích đánh giá thêm hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của mirdametinib.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ SpringWorks Therapeutics, Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.