NEW YORK - Seelos Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SEEL), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã công bố những phát hiện sơ bộ từ thử nghiệm Nền tảng HEALEY ALS Giai đoạn 2/3, không đáp ứng các điểm cuối chính và phụ nhưng cho thấy tín hiệu tiềm năng về hiệu quả ở một nhóm bệnh nhân cụ thể.
Nghiên cứu đã đánh giá SLS-005, một phương pháp điều trị điều tra bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), ở một số lượng lớn bệnh nhân.
Biện pháp chính của thử nghiệm là sự thay đổi độ dốc của Thang đánh giá chức năng ALS (ALSFRS-R), đánh giá chức năng và tỷ lệ tử vong.
Mặc dù kết quả tổng thể không đạt được ý nghĩa thống kê, một nhóm bệnh nhân được chỉ định trước không được điều trị bằng thuốc RELYVRIO® đã thể hiện sự cải thiện 22% độ dốc ALSFRS-R và giảm 25% sự suy giảm khả năng sống chậm (SVC), cả hai biện pháp chính của tiến triển ALS.
Seelos có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp với FDA để thảo luận về tương lai của chương trình và sẽ tiếp tục thảo luận với các đối tác tiềm năng. Công ty đang chờ bộ dữ liệu đầy đủ để tiến hành phân tích thêm, bao gồm các dấu ấn sinh học và kết quả hiệu quả thăm dò.
SLS-005 thường được dung nạp tốt với độ an toàn tương đương với giả dược, mặc dù sự mất cân bằng về tử vong / tử vong tương đương đã được ghi nhận, được coi là không liên quan đến thuốc.
SLS-005, một disacarit trọng lượng phân tử thấp, đã nhận được Chỉ định thuốc mồ côi để điều trị ALS nhưng chưa được chấp thuận để sử dụng thuốc. ALS là một bệnh thần kinh hiếm gặp dẫn đến yếu cơ tiến triển và hiện không có cách chữa trị hoặc điều trị hiệu quả để ngăn chặn hoặc đảo ngược tiến triển.
Những phát hiện, dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Seelos, góp phần vào nghiên cứu đang diễn ra trong lĩnh vực ALS, nơi nhu cầu về các liệu pháp hiệu quả vẫn còn cao.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.